En klinisk studie for å evaluere sikkerheten, effekten og farmakokinetikken til MegaLT-injeksjon for behandling av refraktær trombocytopeni etter strålebehandling, kjemoterapi eller transplantasjon.
3. juli 2026 oppdatert av: Anhui Provincial Hospital
En studie for å evaluere sikkerheten, effekten og farmakokinetikken til MegaLT ved behandling av refraktær trombocytopeni etter strålebehandling, kjemoterapi eller transplantasjon.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
En enkeltsenter, åpen, dose-eskaleringsstudie for å vurdere sikkerheten, effekten og farmakokinetikken til MegaLT for behandling av refraktær trombocytopeni etter strålebehandling, kjemoterapi eller transplantasjon.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
10
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Anhui
-
Hefei, Anhui, Kina, 230036
- The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder mellom 4 og 75 år (inkludert) ved screening; kjønn er ikke begrenset;
- Diagnostisert med refraktær trombocytopeni etter strålebehandling/kjemoterapi eller transplantasjon;
- Tilstrekkelig organfunksjon;
- ECOG-ytelsesstatus på 0-2;
- Frivillig deltakelse i den kliniske utprøvingen, med full forståelse av utprøvingsdetaljene og etter å ha signert skjemaet for informert samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter med tilbakefall av ondartet svulst;
- Gravide eller ammende kvinner;
- Forventet levealder mindre enn 3 måneder;
- Alvorlige infeksjoner eller alvorlige samtidige tilstander som hjerte, lever, lunge, nyre, nevrologiske eller metabolske sykdommer;
- Anamnese med alvorlige trombotiske hendelser eller kjente trombotiske risikofaktorer. Unntak: Deltakere for hvem de potensielle fordelene med studien, som bestemt av etterforskeren, oppveier den potensielle risikoen for tromboemboliske hendelser;
- Ukontrollerte infeksjonssykdommer eller andre alvorlige sykdommer, inkludert men ikke begrenset til infeksjoner (f.eks. HIV-positive), kongestiv hjertesvikt, ustabil angina, arytmier, psykiatriske lidelser eller tilstander som begrenser evnen til å oppfylle studiekrav eller utgjør uforutsigbare risikoer som bedømt av primærlege;
- Aktiv hepatitt B- eller C-infeksjon;
- Refraktær trombocytopeni etter transplantasjon med grad III-IV akutt graft-versus-vert sykdom (GVHD) [i henhold til NIH-standarder] eller alvorlig kronisk GVHD (NIH 2014-standarder);
- Historie med organtransplantasjon eller planlagt organtransplantasjon (unntatt hematopoetisk stamcelletransplantasjon);
- Deltakelse i en annen klinisk studie innen 30 dager før baseline-besøket, som involverer undersøkelsesmedisin eller utstyr; observasjonsstudier er tillatt;
- Eventuelle andre forhold som etterforskeren anser for å gjøre deltakeren uegnet for den kliniske utprøvingen.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: MegaLT injeksjon
Doseringsform: ex vivo tredimensjonale induserte mononukleære celler fra navlestrengsblod differensiert megakaryocyttinjeksjon (MegaLT-injeksjon). Administrasjonsvei: Intravenøs infusjonsregime: Enkelt eller flere infusjoner |
Tre dosegrupper ble satt: 1×10^6/kg, 5×10^6/kg og 1×10^7/kg.
Doseeskaleringen ble utført i stigende rekkefølge ved bruk av en "3+3" design.
For å sikre deltakernes sikkerhet fulgte påmeldingen en "1+2"-regel.
Nærmere bestemt mottok den første deltakeren i hver dosegruppe celleinfusjonen og ble observert i 14 dager.
Hvis ingen dosebegrensende toksisitet (DLT) ble observert, kunne de resterende to deltakerne bli registrert og motta celleterapi på samme dosenivå.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Uønsket hendelse (AE)
Tidsramme: Fra datoen for første infusjon til 1 år etter første infusjon
|
Antall behandlingsrelaterte bivirkninger vurdert av CTCAE v4.0
|
Fra datoen for første infusjon til 1 år etter første infusjon
|
|
Forekomst av blødningshendelser
Tidsramme: Fra datoen for første infusjon til 1 år etter første infusjon
|
Forekomsten av blødningshendelser etter første infusjon
|
Fra datoen for første infusjon til 1 år etter første infusjon
|
|
Den kumulative forekomsten og graden av graft-versus-host-sykdom (GVHD) inkludert akutt og kronisk GVHD
Tidsramme: Fra datoen for første infusjon til 1 år etter første infusjon
|
Forekomsten og graden av GVHD etter transplantasjon
|
Fra datoen for første infusjon til 1 år etter første infusjon
|
|
Sannsynligheten for GVHD-fri, tilbakefallsfri overlevelse (GRFS)
Tidsramme: Fra datoen for første infusjon til 1 år etter første infusjon
|
Det sammensatte endepunktet for GRFS ble definert som de første hendelsene som oppstod etter transplantasjon blant grad III til IV aGVHD, moderat til alvorlig cGVHD, tilbakefall eller død uansett årsak.
|
Fra datoen for første infusjon til 1 år etter første infusjon
|
|
Samlet svarprosent (ORR)
Tidsramme: 4 uker etter første infusjon
|
Prosentandel av deltakerne oppnådd fullstendig respons (CR) eller delvis respons (PR)
|
4 uker etter første infusjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet svarprosent (ORR)
Tidsramme: 1, 2 og 8 uker etter første infusjon
|
Prosentandel av deltakerne oppnådd fullstendig respons (CR) eller delvis respons (PR)
|
1, 2 og 8 uker etter første infusjon
|
|
Rate for fullstendig remisjon (CR).
Tidsramme: 1, 2, 4 og 8 uker etter første infusjon
|
CR ble definert som et blodplatetall ≥ 50×10^9/L uten blodplatetransfusjoner i 7 påfølgende dager
|
1, 2, 4 og 8 uker etter første infusjon
|
|
delvis svarprosent (PR)
Tidsramme: 1, 2, 4 og 8 uker etter første infusjon
|
PR ble definert som et blodplateantall < 50×10^9/L, men over baseline-nivået ved påmelding, med en vedvarende økning i 7 påfølgende dager uten blodplatetransfusjoner
|
1, 2, 4 og 8 uker etter første infusjon
|
|
Endringer i antall blodplater
Tidsramme: før behandling og 1, 2, 4 og 8 uker etter behandling
|
Endringer i antall blodplater før behandling og 1, 2, 4 og 8 uker etter behandling
|
før behandling og 1, 2, 4 og 8 uker etter behandling
|
|
Median tid for antall blodplater ≥ 50×10^9/L
Tidsramme: 1 år etter første infusjon
|
Blodplateantall ≥50×10^9/L i 3 påfølgende dager uten blodplatetransfusjoner i 7 påfølgende dager
|
1 år etter første infusjon
|
|
Median tid for antall blodplater ≥ 100×10^9/L
Tidsramme: 1 år etter første infusjon
|
Blodplateantall ≥50×10^9/L i 3 påfølgende dager uten blodplatetransfusjoner i 7 påfølgende dager
|
1 år etter første infusjon
|
|
Total blodplatetransfusjon i løpet av 4 ukers behandling
Tidsramme: 4 uker etter første infusjon
|
Total blodplatetransfusjon i løpet av 4 ukers behandling
|
4 uker etter første infusjon
|
|
nøytrofil rekonstitusjon
Tidsramme: 1 år etter første infusjon
|
Nøytrofilimplanteringstiden ble definert som den første av tre påfølgende dager hvor nøytrofiltallet var minst 0,5×10^9/L
|
1 år etter første infusjon
|
|
Megakaryocyttnivåer i benmargsutstryk
Tidsramme: før behandling og 2 og 4 uker etter behandling
|
Megakaryocyttnivåer i benmargsutstryk
|
før behandling og 2 og 4 uker etter behandling
|
|
erytroid rekonstitusjon
Tidsramme: 1 år etter første infusjon
|
Engraftment-tid for rødt blod (RBC) ble definert som den første dagen for oppnåelse av et retikulocyttantall større enn 1 % i 3 påfølgende dager.
|
1 år etter første infusjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Xiaoyu Zhu, Ph.D, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
4. desember 2024
Primær fullføring (Faktiske)
19. juni 2025
Studiet fullført (Faktiske)
22. mai 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. juli 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. juli 2024
Først lagt ut (Faktiske)
2. august 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
7. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
3. juli 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MegaLT-2024
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .