Een klinische studie om de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van MegaLT-injectie te evalueren voor de behandeling van refractaire trombocytopenie na radiotherapie, chemotherapie of transplantatie.
3 juli 2026 bijgewerkt door: Anhui Provincial Hospital
Een onderzoek om de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van MegaLT te evalueren bij de behandeling van refractaire trombocytopenie na radiotherapie, chemotherapie of transplantatie.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Een single-center, open-label dosis-escalatieonderzoek om de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van MegaLT te beoordelen voor de behandeling van refractaire trombocytopenie na radiotherapie, chemotherapie of transplantatie.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
10
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Anhui
-
Hefei, Anhui, China, 230036
- The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd tussen 4 en 75 jaar (inclusief) bij screening; geslacht is niet beperkt;
- Gediagnosticeerd met refractaire trombocytopenie na radiotherapie/chemotherapie of transplantatie;
- Adequate orgaanfunctie;
- ECOG-prestatiestatus van 0-2;
- Vrijwillig deelnemen aan de klinische proef, met volledig begrip van de onderzoeksdetails en na ondertekening van het geïnformeerde toestemmingsformulier.
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten met een terugval van een kwaadaardige tumor;
- Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven;
- Levensverwachting minder dan 3 maanden;
- Ernstige infecties of ernstige gelijktijdige aandoeningen zoals hart-, lever-, long-, nier-, neurologische of stofwisselingsziekten;
- Voorgeschiedenis van ernstige trombotische voorvallen of bekende trombotische risicofactoren. Uitzonderingen: deelnemers voor wie de potentiële voordelen van het onderzoek, zoals bepaald door de onderzoeker, opwegen tegen de potentiële risico's van trombo-embolische voorvallen;
- Ongecontroleerde infectieuze of andere ernstige ziekten, inclusief maar niet beperkt tot infecties (bijv. HIV-positief), congestief hartfalen, instabiele angina, aritmieën, psychiatrische stoornissen of aandoeningen die het vermogen beperken om aan de studievereisten te voldoen of die onvoorspelbare risico’s met zich meebrengen, zoals beoordeeld door de Primaire arts;
- Actieve hepatitis B- of C-infectie;
- Refractaire trombocytopenie na transplantatie met graad III-IV acute graft-versus-hostziekte (GVHD) [volgens NIH-normen] of ernstige chronische GVHD (NIH 2014-normen);
- Voorgeschiedenis van orgaantransplantatie of geplande orgaantransplantatie (exclusief hematopoëtische stamceltransplantatie);
- Deelname aan een ander klinisch onderzoek binnen 30 dagen voorafgaand aan het basisbezoek, waarbij een onderzoeksgeneesmiddel of -apparaat betrokken is; observationeel onderzoek is toegestaan;
- Alle andere omstandigheden die volgens de onderzoeker de deelnemer ongeschikt maken voor de klinische proef.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: MegaLT-injectie
Doseringsvorm: ex vivo driedimensionaal geïnduceerde navelstrengbloed mononucleaire cellen gedifferentieerde megakaryocytinjectie (MegaLT-injectie). Toedieningsroute: Intraveneus infusieregime: Enkele of meerdere infusies |
Er werden drie dosisgroepen ingesteld: 1×10^6/kg, 5×10^6/kg en 1×10^7/kg.
De dosisescalatie werd in oplopende volgorde uitgevoerd met behulp van een "3+3"-ontwerp.
Om de veiligheid van de deelnemers te garanderen, volgde de inschrijving een "1+2"-regel.
Concreet ontving de eerste deelnemer in elke dosisgroep het celinfuus en werd gedurende 14 dagen geobserveerd.
Als er geen dosisbeperkende toxiciteit (DLT) werd waargenomen, konden de overige twee deelnemers worden ingeschreven en celtherapie krijgen op hetzelfde dosisniveau.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Bijwerking (AE)
Tijdsspanne: Vanaf de datum van de eerste infusie tot 1 jaar na de eerste infusie
|
Aantal behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v4.0
|
Vanaf de datum van de eerste infusie tot 1 jaar na de eerste infusie
|
|
Incidentie van bloedingen
Tijdsspanne: Vanaf de datum van de eerste infusie tot 1 jaar na de eerste infusie
|
De incidentie van bloedingen na de eerste infusie
|
Vanaf de datum van de eerste infusie tot 1 jaar na de eerste infusie
|
|
De cumulatieve incidentie en graad van graft-versus-hostziekte (GVHD), inclusief acute en chronische GVHD
Tijdsspanne: Vanaf de datum van de eerste infusie tot 1 jaar na de eerste infusie
|
De incidentie en graad van GVHD na transplantatie
|
Vanaf de datum van de eerste infusie tot 1 jaar na de eerste infusie
|
|
De waarschijnlijkheid van GVHD-vrije, terugvalvrije overleving (GRFS)
Tijdsspanne: Vanaf de datum van de eerste infusie tot 1 jaar na de eerste infusie
|
Het samengestelde eindpunt van GRFS werd gedefinieerd als de eerste voorvallen die zich voordeden na transplantatie bij aGVHD van graad III tot IV, matige tot ernstige cGVHD, terugval of overlijden om welke reden dan ook.
|
Vanaf de datum van de eerste infusie tot 1 jaar na de eerste infusie
|
|
Totaal responspercentage (ORR)
Tijdsspanne: 4 weken na de eerste infusie
|
Percentage deelnemers bereikt Volledige respons (CR) of Gedeeltelijke respons (PR)
|
4 weken na de eerste infusie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Totaal responspercentage (ORR)
Tijdsspanne: 1, 2 en 8 weken na de eerste infusie
|
Percentage deelnemers behaalde Complete Response (CR) of Partiële Response (PR)
|
1, 2 en 8 weken na de eerste infusie
|
|
Compleet remissiepercentage (CR).
Tijdsspanne: 1, 2, 4 en 8 weken na de eerste infusie
|
CR werd gedefinieerd als een aantal bloedplaatjes ≥ 50×10^9/l zonder bloedplaatjestransfusies gedurende 7 opeenvolgende dagen
|
1, 2, 4 en 8 weken na de eerste infusie
|
|
gedeeltelijk responspercentage (PR)
Tijdsspanne: 1, 2, 4 en 8 weken na de eerste infusie
|
PR werd gedefinieerd als een aantal bloedplaatjes < 50×10^9/l maar boven het basisniveau bij inschrijving, met een aanhoudende stijging gedurende 7 opeenvolgende dagen zonder bloedplaatjestransfusies
|
1, 2, 4 en 8 weken na de eerste infusie
|
|
Veranderingen in het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: vóór de behandeling en 1, 2, 4 en 8 weken na de behandeling
|
Veranderingen in het aantal bloedplaatjes vóór de behandeling en 1, 2, 4 en 8 weken na de behandeling
|
vóór de behandeling en 1, 2, 4 en 8 weken na de behandeling
|
|
Mediane tijdsduur van het aantal bloedplaatjes ≥ 50×10^9/l
Tijdsspanne: 1 jaar na de eerste infusie
|
Aantal bloedplaatjes ≥50×10^9/l gedurende 3 opeenvolgende dagen zonder bloedplaatjestransfusies gedurende 7 opeenvolgende dagen
|
1 jaar na de eerste infusie
|
|
Mediane tijdsduur van het aantal bloedplaatjes ≥ 100×10^9/l
Tijdsspanne: 1 jaar na de eerste infusie
|
Aantal bloedplaatjes ≥50×10^9/l gedurende 3 opeenvolgende dagen zonder bloedplaatjestransfusies gedurende 7 opeenvolgende dagen
|
1 jaar na de eerste infusie
|
|
Totale bloedplaatjestransfusie gedurende 4 weken behandeling
Tijdsspanne: 4 weken na de eerste infusie
|
Totale bloedplaatjestransfusie gedurende 4 weken behandeling
|
4 weken na de eerste infusie
|
|
reconstitutie van neutrofielen
Tijdsspanne: 1 jaar na de eerste infusie
|
De implantatietijd van neutrofielen werd gedefinieerd als de eerste van drie opeenvolgende dagen waarin het aantal neutrofielen ten minste 0,5×10^9/l bedroeg.
|
1 jaar na de eerste infusie
|
|
Megakaryocytniveaus in beenmerguitstrijkjes
Tijdsspanne: vóór de behandeling en 2 en 4 weken na de behandeling
|
Megakaryocytniveaus in beenmerguitstrijkjes
|
vóór de behandeling en 2 en 4 weken na de behandeling
|
|
erytroïde reconstitutie
Tijdsspanne: 1 jaar na de eerste infusie
|
De implantatietijd van het rode bloedbeeld (RBC) werd gedefinieerd als de eerste dag waarop gedurende drie opeenvolgende dagen een reticulocytenaantal van meer dan 1% werd bereikt.
|
1 jaar na de eerste infusie
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Xiaoyu Zhu, Ph.D, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
4 december 2024
Primaire voltooiing (Werkelijk)
19 juni 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
22 mei 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
30 juli 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
30 juli 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
2 augustus 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
7 juli 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
3 juli 2026
Laatst geverifieerd
1 juli 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- MegaLT-2024
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .