Um ensaio clínico para avaliar a segurança, eficácia e farmacocinética da injeção de MegaLT para o tratamento de trombocitopenia refratária após radioterapia, quimioterapia ou transplante.
3 de julho de 2026 atualizado por: Anhui Provincial Hospital
Um estudo para avaliar a segurança, eficácia e farmacocinética do MegaLT no tratamento de trombocitopenia refratária após radioterapia, quimioterapia ou transplante.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Um estudo de centro único, aberto, de escalonamento de dose para avaliar a segurança, eficácia e farmacocinética de MegaLT no tratamento de trombocitopenia refratária após radioterapia, quimioterapia ou transplante.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
10
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Anhui
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Hefei, Anhui, China, 230036
- The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade entre 4 e 75 anos (inclusive) no momento do rastreio; o género não é restrito;
- Diagnosticado com trombocitopenia refratária após radioterapia/quimioterapia ou transplante;
- Função orgânica adequada;
- Status de desempenho ECOG de 0-2;
- Participar voluntariamente do ensaio clínico, com total compreensão dos detalhes do ensaio e tendo assinado o termo de consentimento livre e esclarecido.
Critério de exclusão:
- Pacientes com recidiva de algum tumor maligno;
- Mulheres grávidas ou amamentando;
- Expectativa de vida inferior a 3 meses;
- Infecções graves ou condições concomitantes graves, como doenças cardíacas, hepáticas, pulmonares, renais, neurológicas ou metabólicas;
- História de eventos trombóticos graves ou fatores de risco trombóticos conhecidos. Exceções: Participantes para os quais os benefícios potenciais do estudo, conforme determinado pelo investigador, superam os riscos potenciais de eventos tromboembólicos;
- Doenças infecciosas não controladas ou outras doenças graves, incluindo, entre outras, infecções (por exemplo, HIV positivo), insuficiência cardíaca congestiva, angina instável, arritmias, distúrbios psiquiátricos ou condições que limitam a capacidade de atender aos requisitos do estudo ou representam riscos imprevisíveis, conforme julgado pelo médico primário;
- Infecção ativa por hepatite B ou C;
- Trombocitopenia refratária pós-transplante com doença aguda do enxerto contra hospedeiro (GVHD) de Grau III-IV [de acordo com os padrões do NIH] ou GVHD crônica grave (padrões do NIH 2014);
- História de transplante de órgãos ou transplante planejado de órgãos (excluindo transplante de células-tronco hematopoiéticas);
- Participação em outro estudo clínico nos 30 dias anteriores à visita inicial, envolvendo qualquer medicamento ou dispositivo experimental; estudos observacionais são permitidos;
- Quaisquer outras condições consideradas pelo investigador como tornando o participante inadequado para o ensaio clínico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Injeção MegaLT
Forma de dosagem: injeção tridimensional induzida ex vivo de células mononucleares do sangue do cordão umbilical diferenciadas de megacariócitos (injeção de MegaLT). Via de administração: Regime de infusão intravenosa: infusões únicas ou múltiplas |
Foram definidos três grupos de dose: 1×10^6/kg, 5×10^6/kg e 1×10^7/kg.
O escalonamento da dose foi realizado em ordem crescente utilizando um desenho “3+3”.
Para garantir a segurança dos participantes, a inscrição seguiu a regra “1+2”.
Especificamente, o primeiro participante de cada grupo de dose recebeu a infusão de células e foi observado durante 14 dias.
Se nenhuma toxicidade limitante da dose (DLT) fosse observada, os dois participantes restantes poderiam então ser inscritos e receber terapia celular no mesmo nível de dose.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Evento Adverso (EA)
Prazo: Desde a data da infusão inicial até 1 ano após a infusão inicial
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Número de eventos adversos relacionados ao tratamento conforme avaliado pelo CTCAE v4.0
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Desde a data da infusão inicial até 1 ano após a infusão inicial
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Incidência de eventos hemorrágicos
Prazo: Desde a data da infusão inicial até 1 ano após a infusão inicial
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A incidência de eventos hemorrágicos após a infusão inicial
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Desde a data da infusão inicial até 1 ano após a infusão inicial
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A incidência cumulativa e o grau da doença do enxerto contra o hospedeiro (DECH), incluindo DECH aguda e crônica
Prazo: Desde a data da infusão inicial até 1 ano após a infusão inicial
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A incidência de ocorrência e o grau de DECH após o transplante
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Desde a data da infusão inicial até 1 ano após a infusão inicial
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A probabilidade de sobrevida livre de GVHD e livre de recidiva (GRFS)
Prazo: Desde a data da infusão inicial até 1 ano após a infusão inicial
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O endpoint composto de GRFS foi definido como os primeiros eventos ocorridos após o transplante entre DECHa Grau III a IV, DECHc moderada a grave, recidiva ou morte por qualquer motivo.
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Desde a data da infusão inicial até 1 ano após a infusão inicial
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Taxa de resposta geral (ORR)
Prazo: 4 semanas após a infusão inicial
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Porcentagem de participantes que obtiveram resposta completa (CR) ou resposta parcial (RP)
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4 semanas após a infusão inicial
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de resposta geral (ORR)
Prazo: 1, 2 e 8 semanas após a infusão inicial
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Porcentagem de participantes que obtiveram Resposta Completa (CR) ou Resposta Parcial (PR)
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1, 2 e 8 semanas após a infusão inicial
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Taxa de remissão completa (CR)
Prazo: 1, 2, 4 e 8 semanas após a infusão inicial
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RC foi definida como contagem de plaquetas ≥ 50×10^9/L sem transfusões de plaquetas por 7 dias consecutivos
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1, 2, 4 e 8 semanas após a infusão inicial
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taxa de resposta parcial (PR)
Prazo: 1, 2, 4 e 8 semanas após a infusão inicial
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A RP foi definida como contagem de plaquetas < 50×10^9/L, mas acima do nível basal no momento da inclusão, com aumento sustentado por 7 dias consecutivos sem transfusões de plaquetas
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1, 2, 4 e 8 semanas após a infusão inicial
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Mudanças na contagem de plaquetas
Prazo: antes do tratamento e 1, 2, 4 e 8 semanas após o tratamento
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Alterações na contagem de plaquetas antes do tratamento e 1, 2, 4 e 8 semanas após o tratamento
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antes do tratamento e 1, 2, 4 e 8 semanas após o tratamento
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Tempo médio de contagem de plaquetas ≥ 50×10^9/L
Prazo: 1 ano após a infusão inicial
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Contagem de plaquetas ≥50×10^9/L por 3 dias consecutivos sem transfusões de plaquetas por 7 dias consecutivos
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1 ano após a infusão inicial
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Tempo médio de contagem de plaquetas ≥ 100×10^9/L
Prazo: 1 ano após a infusão inicial
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Contagem de plaquetas ≥50×10^9/L por 3 dias consecutivos sem transfusões de plaquetas por 7 dias consecutivos
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1 ano após a infusão inicial
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Transfusão total de plaquetas durante 4 semanas de tratamento
Prazo: 4 semanas após a infusão inicial
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Transfusão total de plaquetas durante 4 semanas de tratamento
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4 semanas após a infusão inicial
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reconstituição de neutrófilos
Prazo: 1 ano após a infusão inicial
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O tempo de enxerto de neutrófilos foi definido como o primeiro de três dias consecutivos durante os quais a contagem de neutrófilos foi de pelo menos 0,5×10^9/L
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1 ano após a infusão inicial
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Níveis de megacariócitos em esfregaços de medula óssea
Prazo: antes do tratamento e 2 e 4 semanas após o tratamento
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Níveis de megacariócitos em esfregaços de medula óssea
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antes do tratamento e 2 e 4 semanas após o tratamento
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reconstituição eritróide
Prazo: 1 ano após a infusão inicial
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O tempo de enxerto do hemograma (RBC) foi definido como o primeiro dia após atingir uma contagem de reticulócitos superior a 1% por 3 dias consecutivos.
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1 ano após a infusão inicial
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Xiaoyu Zhu, Ph.D, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
4 de dezembro de 2024
Conclusão Primária (Real)
19 de junho de 2025
Conclusão do estudo (Real)
22 de maio de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de julho de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de julho de 2024
Primeira postagem (Real)
2 de agosto de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
7 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MegaLT-2024
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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