Un essai clinique pour évaluer l'innocuité, l'efficacité et la pharmacocinétique de l'injection de MegaLT pour le traitement de la thrombocytopénie réfractaire après une radiothérapie, une chimiothérapie ou une transplantation.
3 juillet 2026 mis à jour par: Anhui Provincial Hospital
Une étude visant à évaluer l'innocuité, l'efficacité et la pharmacocinétique de MegaLT dans le traitement de la thrombocytopénie réfractaire après radiothérapie, chimiothérapie ou transplantation.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Une étude monocentrique ouverte à dose croissante pour évaluer l'innocuité, l'efficacité et la pharmacocinétique de MegaLT pour le traitement de la thrombocytopénie réfractaire après radiothérapie, chimiothérapie ou transplantation.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
10
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Anhui
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Hefei, Anhui, Chine, 230036
- The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Âge entre 4 et 75 ans (inclus) au moment du dépistage ; le sexe n’est pas limité ;
- Diagnostic de thrombocytopénie réfractaire après radiothérapie/chimiothérapie ou transplantation ;
- Fonctionnement adéquat des organes ;
- Statut de performance ECOG de 0-2 ;
- Participer volontairement à l'essai clinique, en comprenant parfaitement les détails de l'essai et en ayant signé le formulaire de consentement éclairé.
Critère d'exclusion:
- Patients présentant une rechute de tumeur maligne ;
- Femmes enceintes ou allaitantes ;
- Espérance de vie inférieure à 3 mois ;
- Infections graves ou affections concomitantes graves telles que maladies cardiaques, hépatiques, pulmonaires, rénales, neurologiques ou métaboliques ;
- Antécédents d'événements thrombotiques graves ou de facteurs de risque thrombotiques connus. Exceptions : participants pour lesquels les avantages potentiels de l'étude, tels que déterminés par l'investigateur, l'emportent sur les risques potentiels d'événements thromboemboliques ;
- Maladies infectieuses ou autres maladies graves non contrôlées, y compris, mais sans s'y limiter, les infections (par exemple, séropositivité au VIH), l'insuffisance cardiaque congestive, l'angor instable, les arythmies, les troubles psychiatriques ou les conditions qui limitent la capacité de répondre aux exigences de l'étude ou présentent des risques imprévisibles, selon le jugement du médecin traitant;
- Infection active par l'hépatite B ou C ;
- Thrombocytopénie réfractaire après transplantation avec maladie aiguë du greffon contre l'hôte (GVHD) de grade III-IV [selon les normes du NIH] ou GVHD chronique sévère (normes NIH 2014) ;
- Antécédents de transplantation d'organes ou de transplantation d'organes planifiée (à l'exclusion de la transplantation de cellules souches hématopoïétiques) ;
- Participation à une autre étude clinique dans les 30 jours précédant la visite de référence, impliquant tout médicament ou dispositif expérimental ; les études observationnelles sont autorisées ;
- Toute autre condition jugée par l'investigateur comme rendant le participant inapte à l'essai clinique.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Injection MégaLT
Forme posologique : injection de mégacaryocytes différenciés de cellules mononucléées de sang de cordon ombilical induites en trois dimensions ex vivo (injection MegaLT). Voie d'administration : Régime de perfusion intraveineuse : Perfusions uniques ou multiples |
Trois groupes de doses ont été définis : 1×10^6/kg, 5×10^6/kg et 1×10^7/kg.
L'augmentation de la dose a été réalisée par ordre croissant en utilisant un plan « 3+3 ».
Pour garantir la sécurité des participants, l'inscription a suivi la règle « 1+2 ».
Plus précisément, le premier participant de chaque groupe de dose a reçu la perfusion cellulaire et a été observé pendant 14 jours.
Si aucune toxicité limitant la dose (DLT) n'était observée, les deux participants restants pourraient alors être inscrits et recevoir une thérapie cellulaire au même niveau de dose.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Événement indésirable (EI)
Délai: De la date de la perfusion initiale jusqu'à 1 an après la perfusion initiale
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Nombre d'événements indésirables liés au traitement, évalués par CTCAE v4.0
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De la date de la perfusion initiale jusqu'à 1 an après la perfusion initiale
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Incidence des événements hémorragiques
Délai: De la date de la perfusion initiale jusqu'à 1 an après la perfusion initiale
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L'incidence des événements hémorragiques après la perfusion initiale
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De la date de la perfusion initiale jusqu'à 1 an après la perfusion initiale
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L'incidence cumulée et le grade de la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD), y compris la GVHD aiguë et chronique
Délai: De la date de la perfusion initiale jusqu'à 1 an après la perfusion initiale
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L'incidence et le grade de la GVHD après la transplantation
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De la date de la perfusion initiale jusqu'à 1 an après la perfusion initiale
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La probabilité de survie sans GVHD et sans rechute (GRFS)
Délai: De la date de la perfusion initiale jusqu'à 1 an après la perfusion initiale
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Le critère d'évaluation composite du GRFS a été défini comme les premiers événements survenant après la transplantation parmi les aGVHD de grade III à IV, les cGVHD modérées à sévères, les rechutes ou les décès pour quelque raison que ce soit.
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De la date de la perfusion initiale jusqu'à 1 an après la perfusion initiale
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Taux de réponse global (TRO)
Délai: 4 semaines après la perfusion initiale
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Pourcentage de participants ayant obtenu une réponse complète (CR) ou une réponse partielle (PR)
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4 semaines après la perfusion initiale
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Taux de réponse global (TRO)
Délai: 1, 2 et 8 semaines après la perfusion initiale
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Pourcentage de participants ayant obtenu une réponse complète (CR) ou une réponse partielle (PR)
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1, 2 et 8 semaines après la perfusion initiale
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Taux de rémission complète (RC)
Délai: 1, 2, 4 et 8 semaines après la perfusion initiale
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La RC était définie comme une numération plaquettaire ≥ 50×10^9/L sans transfusion de plaquettes pendant 7 jours consécutifs
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1, 2, 4 et 8 semaines après la perfusion initiale
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taux de réponse partielle (RP)
Délai: 1, 2, 4 et 8 semaines après la perfusion initiale
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La PR a été définie comme une numération plaquettaire < 50 × 10 ^ 9/L mais supérieure au niveau de base au moment de l'inscription, avec une augmentation soutenue pendant 7 jours consécutifs sans transfusion de plaquettes.
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1, 2, 4 et 8 semaines après la perfusion initiale
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Modifications du nombre de plaquettes
Délai: avant le traitement et 1, 2, 4 et 8 semaines après le traitement
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Modifications du nombre de plaquettes avant le traitement et 1, 2, 4 et 8 semaines après le traitement
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avant le traitement et 1, 2, 4 et 8 semaines après le traitement
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Temps médian de numération plaquettaire ≥ 50×10^9/L
Délai: 1 an après la perfusion initiale
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Numération plaquettaire ≥50×10^9/L pendant 3 jours consécutifs sans transfusion de plaquettes pendant 7 jours consécutifs
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1 an après la perfusion initiale
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Temps médian de numération plaquettaire ≥ 100×10^9/L
Délai: 1 an après la perfusion initiale
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Numération plaquettaire ≥50×10^9/L pendant 3 jours consécutifs sans transfusion de plaquettes pendant 7 jours consécutifs
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1 an après la perfusion initiale
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Transfusion totale de plaquettes pendant 4 semaines de traitement
Délai: 4 semaines après la perfusion initiale
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Transfusion totale de plaquettes pendant 4 semaines de traitement
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4 semaines après la perfusion initiale
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reconstitution des neutrophiles
Délai: 1 an après la perfusion initiale
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Le temps de greffe de neutrophiles a été défini comme le premier des trois jours consécutifs au cours desquels le nombre de neutrophiles était d'au moins 0,5 × 10 ^ 9/L.
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1 an après la perfusion initiale
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Niveaux de mégacaryocytes dans les frottis de moelle osseuse
Délai: avant le traitement et 2 et 4 semaines après le traitement
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Niveaux de mégacaryocytes dans les frottis de moelle osseuse
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avant le traitement et 2 et 4 semaines après le traitement
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reconstitution érythroïde
Délai: 1 an après la perfusion initiale
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Le temps de prise de greffe de la numération globulaire rouge (GR) a été défini comme le premier jour où l’on atteint un nombre de réticulocytes supérieur à 1 % pendant 3 jours consécutifs.
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1 an après la perfusion initiale
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Xiaoyu Zhu, Ph.D, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
4 décembre 2024
Achèvement primaire (Réel)
19 juin 2025
Achèvement de l'étude (Réel)
22 mai 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
30 juillet 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 juillet 2024
Première publication (Réel)
2 août 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
7 juillet 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
3 juillet 2026
Dernière vérification
1 juillet 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- MegaLT-2024
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .