En klinisk prövning för att utvärdera säkerheten, effekten och farmakokinetiken för MegaLT-injektion för behandling av refraktär trombocytopeni efter strålbehandling, kemoterapi eller transplantation.
3 juli 2026 uppdaterad av: Anhui Provincial Hospital
En studie för att utvärdera säkerheten, effekten och farmakokinetiken för MegaLT vid behandling av refraktär trombocytopeni efter strålbehandling, kemoterapi eller transplantation.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
En enkelcenter, öppen dosupptrappningsstudie för att bedöma säkerheten, effekten och farmakokinetiken för MegaLT för behandling av refraktär trombocytopeni efter strålbehandling, kemoterapi eller transplantation.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
10
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Anhui
-
Hefei, Anhui, Kina, 230036
- The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder mellan 4 och 75 år (inklusive) vid screening; kön är inte begränsat;
- Diagnostiserats med refraktär trombocytopeni efter strålbehandling/kemoterapi eller transplantation;
- Tillräcklig organfunktion;
- ECOG-prestandastatus på 0-2;
- Frivilligt deltagande i den kliniska prövningen, med full förståelse för prövningens detaljer och efter att ha undertecknat formuläret för informerat samtycke.
Exklusions kriterier:
- Patienter med eventuella maligna tumörer;
- Gravida eller ammande kvinnor;
- Förväntad livslängd mindre än 3 månader;
- Allvarliga infektioner eller allvarliga samtidiga tillstånd såsom hjärta, lever, lunga, njure, neurologiska eller metabola sjukdomar;
- Anamnes med allvarliga trombotiska händelser eller kända trombotiska riskfaktorer. Undantag: Deltagare för vilka de potentiella fördelarna med studien, som fastställts av utredaren, uppväger de potentiella riskerna för tromboemboliska händelser;
- Okontrollerade infektionssjukdomar eller andra allvarliga sjukdomar, inklusive men inte begränsat till infektioner (t.ex. HIV-positiva), kongestiv hjärtsvikt, instabil angina, arytmier, psykiatriska störningar eller tillstånd som begränsar förmågan att uppfylla studiekraven eller utgör oförutsägbara risker enligt bedömningen av primärläkare;
- Aktiv hepatit B- eller C-infektion;
- Refraktär trombocytopeni efter transplantation med grad III-IV akut graft-versus-host-sjukdom (GVHD) [enligt NIH-standarder] eller svår kronisk GVHD (NIH 2014-standarder);
- Historik av organtransplantation eller planerad organtransplantation (exklusive hematopoetisk stamcellstransplantation);
- Deltagande i en annan klinisk studie inom 30 dagar före baslinjebesöket, som involverar något prövningsläkemedel eller apparat; observationsstudier är tillåtna;
- Eventuella andra tillstånd som prövaren anser göra deltagaren olämplig för den kliniska prövningen.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: MegaLT injektion
Doseringsform: ex vivo tredimensionell inducerad mononukleära celler från navelsträngsblod differentierad megakaryocytinjektion (MegaLT-injektion). Administreringsväg: Intravenös infusion: Enstaka eller flera infusioner |
Tre dosgrupper sattes: 1×10^6/kg, 5×10^6/kg och 1×10^7/kg.
Dosökningen utfördes i stigande ordning med en "3+3"-design.
För att säkerställa deltagarnas säkerhet följde registreringen en "1+2"-regel.
Specifikt fick den första deltagaren i varje dosgrupp cellinfusionen och observerades i 14 dagar.
Om ingen dosbegränsande toxicitet (DLT) observerades kunde de återstående två deltagarna sedan registreras och få cellterapi på samma dosnivå.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Biverkning (AE)
Tidsram: Från datumet för den första infusionen till 1 år efter den första infusionen
|
Antal behandlingsrelaterade biverkningar enligt CTCAE v4.0
|
Från datumet för den första infusionen till 1 år efter den första infusionen
|
|
Förekomst av blödningshändelser
Tidsram: Från datumet för den första infusionen till 1 år efter den första infusionen
|
Förekomsten av blödningar efter initial infusion
|
Från datumet för den första infusionen till 1 år efter den första infusionen
|
|
Den kumulativa incidensen och graden av graft-versus-host-sjukdom (GVHD) inklusive akut och kronisk GVHD
Tidsram: Från datumet för den första infusionen till 1 år efter den första infusionen
|
Förekomsten och graden av GVHD efter transplantation
|
Från datumet för den första infusionen till 1 år efter den första infusionen
|
|
Sannolikheten för GVHD-fri, återfallsfri överlevnad (GRFS)
Tidsram: Från datumet för den första infusionen till 1 år efter den första infusionen
|
Den sammansatta effektmåttet för GRFS definierades som de första händelserna som inträffade efter transplantation bland grad III till IV aGVHD, måttlig till svår cGVHD, återfall eller död av någon anledning.
|
Från datumet för den första infusionen till 1 år efter den första infusionen
|
|
Övergripande svarsfrekvens (ORR)
Tidsram: 4 veckor efter initial infusion
|
Procentandel av deltagarna uppnådda fullständigt svar (CR) eller partiellt svar (PR)
|
4 veckor efter initial infusion
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Övergripande svarsfrekvens (ORR)
Tidsram: 1, 2 och 8 veckor efter initial infusion
|
Andel av deltagarna som uppnådde fullständigt svar (CR) eller partiellt svar (PR)
|
1, 2 och 8 veckor efter initial infusion
|
|
Frekvens för fullständig remission (CR).
Tidsram: 1, 2, 4 och 8 veckor efter initial infusion
|
CR definierades som ett trombocytantal ≥ 50×10^9/L utan blodplättstransfusioner under 7 dagar i följd
|
1, 2, 4 och 8 veckor efter initial infusion
|
|
partiell svarsfrekvens (PR)
Tidsram: 1, 2, 4 och 8 veckor efter initial infusion
|
PR definierades som ett trombocytantal < 50×10^9/L men över baslinjenivån vid inskrivningen, med en ihållande ökning under 7 dagar i följd utan blodplättstransfusioner
|
1, 2, 4 och 8 veckor efter initial infusion
|
|
Förändringar i antalet blodplättar
Tidsram: före behandling och 1, 2, 4 och 8 veckor efter behandlingen
|
Förändringar i antalet trombocyter före behandling och 1, 2, 4 och 8 veckor efter behandling
|
före behandling och 1, 2, 4 och 8 veckor efter behandlingen
|
|
Mediantid för trombocytantal ≥ 50×10^9/L
Tidsram: 1 år efter initial infusion
|
Trombocytantal ≥50×10^9/L under 3 dagar i följd utan blodplättstransfusioner i 7 dagar i följd
|
1 år efter initial infusion
|
|
Mediantid för trombocytantal ≥ 100×10^9/L
Tidsram: 1 år efter initial infusion
|
Trombocytantal ≥50×10^9/L under 3 dagar i följd utan blodplättstransfusioner i 7 dagar i följd
|
1 år efter initial infusion
|
|
Total blodplättstransfusion under 4 veckors behandling
Tidsram: 4 veckor efter initial infusion
|
Total blodplättstransfusion under 4 veckors behandling
|
4 veckor efter initial infusion
|
|
neutrofil rekonstitution
Tidsram: 1 år efter initial infusion
|
Neutrofilimplanteringstiden definierades som den första av tre på varandra följande dagar under vilken neutrofilantalet var minst 0,5×10^9/L
|
1 år efter initial infusion
|
|
Megakaryocytnivåer i benmärgsutstryk
Tidsram: före behandling och 2 och 4 veckor efter behandling
|
Megakaryocytnivåer i benmärgsutstryk
|
före behandling och 2 och 4 veckor efter behandling
|
|
erytroidrekonstitution
Tidsram: 1 år efter initial infusion
|
Implanteringstiden för rött blodvärde (RBC) definierades som den första dagen för att uppnå ett retikulocytantal större än 1 % under 3 dagar i följd.
|
1 år efter initial infusion
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Xiaoyu Zhu, Ph.D, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
4 december 2024
Primärt slutförande (Faktisk)
19 juni 2025
Avslutad studie (Faktisk)
22 maj 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
30 juli 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 juli 2024
Första postat (Faktisk)
2 augusti 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
7 juli 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
3 juli 2026
Senast verifierad
1 juli 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- MegaLT-2024
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .