Uno studio clinico per valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica dell'iniezione MegaLT per il trattamento della trombocitopenia refrattaria dopo radioterapia, chemioterapia o trapianto.

Criterio di inclusione:

• Età compresa tra 4 e 75 anni (inclusi) allo screening; il genere non è limitato;
• Diagnosi di trombocitopenia refrattaria dopo radioterapia/chemioterapia o trapianto;
• Funzione organica adeguata;
• Stato di prestazione ECOG pari a 0-2;
• Partecipare volontariamente alla sperimentazione clinica, con piena comprensione dei dettagli della sperimentazione e avendo firmato il modulo di consenso informato.

Criteri di esclusione:

• Pazienti con recidiva di tumore maligno;
• Donne incinte o che allattano;
• Aspettativa di vita inferiore a 3 mesi;
• Infezioni gravi o condizioni concomitanti gravi come malattie cardiache, epatiche, polmonari, renali, neurologiche o metaboliche;
• Storia di eventi trombotici gravi o fattori di rischio trombotici noti. Eccezioni: partecipanti per i quali i potenziali benefici dello studio, come determinato dallo sperimentatore, superano i potenziali rischi di eventi tromboembolici;
• Malattie infettive o altre malattie gravi non controllate, incluse ma non limitate a infezioni (ad es. HIV positivo), insufficienza cardiaca congestizia, angina instabile, aritmie, disturbi psichiatrici o condizioni che limitano la capacità di soddisfare i requisiti dello studio o comportano rischi imprevedibili secondo il giudizio del medico di base;
• Infezione attiva da epatite B o C;
• Trombocitopenia refrattaria post-trapianto con malattia del trapianto contro l'ospite acuta di grado III-IV (GVHD) [secondo gli standard NIH] o GVHD cronica grave (standard NIH 2014);
• Storia di trapianto di organi o trapianto di organi pianificato (escluso il trapianto di cellule staminali emopoietiche);
• Partecipazione ad un altro studio clinico entro 30 giorni prima della visita di base, che coinvolga qualsiasi farmaco o dispositivo sperimentale; sono ammessi studi osservazionali;
• Qualsiasi altra condizione ritenuta dallo sperimentatore tale da rendere il partecipante non idoneo alla sperimentazione clinica.