Un ensayo clínico para evaluar la seguridad, eficacia y farmacocinética de la inyección MegaLT para el tratamiento de la trombocitopenia refractaria después de radioterapia, quimioterapia o trasplante.
3 de julio de 2026 actualizado por: Anhui Provincial Hospital
Un estudio para evaluar la seguridad, eficacia y farmacocinética de MegaLT en el tratamiento de la trombocitopenia refractaria después de radioterapia, quimioterapia o trasplante.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Un estudio de un solo centro, abierto y de aumento de dosis para evaluar la seguridad, eficacia y farmacocinética de MegaLT para el tratamiento de la trombocitopenia refractaria después de radioterapia, quimioterapia o trasplante.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
10
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Anhui
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Hefei, Anhui, Porcelana, 230036
- The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad entre 4 y 75 años (inclusive) en el momento del cribado; el género no está restringido;
- Diagnosticado con trombocitopenia refractaria después de radioterapia/quimioterapia o trasplante;
- Función adecuada de los órganos;
- Estado funcional ECOG de 0-2;
- Participar voluntariamente en el ensayo clínico, con pleno conocimiento de los detalles del ensayo y habiendo firmado el formulario de consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- Pacientes con recaída de algún tumor maligno;
- Mujeres embarazadas o en período de lactancia;
- Esperanza de vida inferior a 3 meses;
- Infecciones graves o afecciones concurrentes graves como enfermedades cardíacas, hepáticas, pulmonares, renales, neurológicas o metabólicas;
- Historia de eventos trombóticos graves o factores de riesgo trombóticos conocidos. Excepciones: participantes para quienes los beneficios potenciales del estudio, según lo determine el investigador, superan los riesgos potenciales de eventos tromboembólicos;
- Enfermedades infecciosas no controladas u otras enfermedades graves, que incluyen, entre otras, infecciones (p. ej., VIH positivo), insuficiencia cardíaca congestiva, angina inestable, arritmias, trastornos psiquiátricos o afecciones que limitan la capacidad para cumplir con los requisitos del estudio o plantean riesgos impredecibles a juicio del doctor principal;
- Infección activa por hepatitis B o C;
- Trombocitopenia refractaria postrasplante con enfermedad de injerto contra huésped (EICH) aguda de grado III-IV [según los estándares de los NIH] o EICH crónica grave (estándares de los NIH de 2014);
- Antecedentes de trasplante de órganos o trasplante de órganos planificado (excluido el trasplante de células madre hematopoyéticas);
- Participación en otro estudio clínico dentro de los 30 días anteriores a la visita inicial, que involucre cualquier medicamento o dispositivo en investigación; se permiten estudios observacionales;
- Cualquier otra condición que el investigador considere que hace que el participante no sea apto para el ensayo clínico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Inyección MegaLT
Forma de dosificación: inyección de megacariocitos diferenciados de células mononucleares de sangre de cordón umbilical inducidas tridimensionalmente ex vivo (inyección MegaLT). Vía de administración: Régimen de infusión intravenosa: Infusiones únicas o múltiples |
Se establecieron tres grupos de dosis: 1×10^6/kg, 5×10^6/kg y 1×10^7/kg.
El aumento de dosis se llevó a cabo en orden ascendente utilizando un diseño "3+3".
Para garantizar la seguridad de los participantes, la inscripción siguió una regla "1+2".
Específicamente, el primer participante de cada grupo de dosis recibió la infusión de células y fue observado durante 14 días.
Si no se observó toxicidad limitante de la dosis (DLT), los dos participantes restantes podrían inscribirse y recibir terapia celular al mismo nivel de dosis.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evento adverso (EA)
Periodo de tiempo: Desde la fecha de la perfusión inicial hasta 1 año después de la perfusión inicial
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Número de eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados por CTCAE v4.0
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Desde la fecha de la perfusión inicial hasta 1 año después de la perfusión inicial
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Incidencia de eventos hemorrágicos.
Periodo de tiempo: Desde la fecha de la perfusión inicial hasta 1 año después de la perfusión inicial
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La incidencia de eventos hemorrágicos después de la infusión inicial.
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Desde la fecha de la perfusión inicial hasta 1 año después de la perfusión inicial
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La incidencia acumulada y el grado de la enfermedad de injerto contra huésped (EICH), incluida la EICH aguda y crónica.
Periodo de tiempo: Desde la fecha de la perfusión inicial hasta 1 año después de la perfusión inicial
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La incidencia de aparición y el grado de EICH después del trasplante.
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Desde la fecha de la perfusión inicial hasta 1 año después de la perfusión inicial
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La probabilidad de supervivencia libre de GVHD y sin recaídas (GRFS)
Periodo de tiempo: Desde la fecha de la perfusión inicial hasta 1 año después de la perfusión inicial
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El criterio de valoración compuesto de GRFS se definió como los primeros eventos que ocurren después del trasplante entre aGVHD de grado III a IV, cGVHD de moderada a grave, recaída o muerte por cualquier motivo.
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Desde la fecha de la perfusión inicial hasta 1 año después de la perfusión inicial
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Tasa de respuesta general (ORR)
Periodo de tiempo: 4 semanas después de la infusión inicial
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Porcentaje de participantes que lograron Respuesta completa (CR) o Respuesta parcial (PR)
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4 semanas después de la infusión inicial
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de respuesta general (ORR)
Periodo de tiempo: 1, 2 y 8 semanas después de la infusión inicial
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Porcentaje de participantes lograron Respuesta Completa (CR) o Respuesta Parcial (PR)
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1, 2 y 8 semanas después de la infusión inicial
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Tasa de remisión completa (CR)
Periodo de tiempo: 1, 2, 4 y 8 semanas después de la infusión inicial
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La RC se definió como un recuento de plaquetas ≥ 50×10^9/L sin transfusiones de plaquetas durante 7 días consecutivos.
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1, 2, 4 y 8 semanas después de la infusión inicial
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tasa de respuesta parcial (PR)
Periodo de tiempo: 1, 2, 4 y 8 semanas después de la infusión inicial
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La PR se definió como un recuento de plaquetas <50×10^9/L pero por encima del nivel inicial en el momento de la inscripción, con un aumento sostenido durante 7 días consecutivos sin transfusiones de plaquetas.
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1, 2, 4 y 8 semanas después de la infusión inicial
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Cambios en los recuentos de plaquetas.
Periodo de tiempo: antes del tratamiento y 1, 2, 4 y 8 semanas después del tratamiento
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Cambios en el recuento de plaquetas antes del tratamiento y 1, 2, 4 y 8 semanas después del tratamiento.
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antes del tratamiento y 1, 2, 4 y 8 semanas después del tratamiento
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Tiempo medio de recuento de plaquetas ≥ 50×10^9/L
Periodo de tiempo: 1 año después de la infusión inicial
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Recuento de plaquetas ≥50×10^9/L durante 3 días consecutivos sin transfusiones de plaquetas durante 7 días consecutivos
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1 año después de la infusión inicial
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Tiempo medio de recuento de plaquetas ≥ 100×10^9/L
Periodo de tiempo: 1 año después de la infusión inicial
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Recuento de plaquetas ≥50×10^9/L durante 3 días consecutivos sin transfusiones de plaquetas durante 7 días consecutivos
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1 año después de la infusión inicial
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Transfusión total de plaquetas durante 4 semanas de tratamiento.
Periodo de tiempo: 4 semanas después de la infusión inicial
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Transfusión total de plaquetas durante 4 semanas de tratamiento.
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4 semanas después de la infusión inicial
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reconstitución de neutrófilos
Periodo de tiempo: 1 año después de la infusión inicial
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El tiempo de injerto de neutrófilos se definió como el primero de tres días consecutivos durante los cuales el recuento de neutrófilos fue de al menos 0,5×10^9/L.
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1 año después de la infusión inicial
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Niveles de megacariocitos en frotis de médula ósea
Periodo de tiempo: antes del tratamiento y 2 y 4 semanas después del tratamiento
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Niveles de megacariocitos en frotis de médula ósea
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antes del tratamiento y 2 y 4 semanas después del tratamiento
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reconstitución eritroide
Periodo de tiempo: 1 año después de la infusión inicial
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El tiempo de injerto del recuento de glóbulos rojos (RBC) se definió como el primer día en que se alcanzó un recuento de reticulocitos superior al 1% durante 3 días consecutivos.
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1 año después de la infusión inicial
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Xiaoyu Zhu, Ph.D, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
4 de diciembre de 2024
Finalización primaria (Actual)
19 de junio de 2025
Finalización del estudio (Actual)
22 de mayo de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de julio de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de julio de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
2 de agosto de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
7 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- MegaLT-2024
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .