自体 CD19 CAR-T 细胞疗法 (SYNCAR-001) + 正交 IL-2 (STK-009) 用于治疗严重难治性系统性红斑狼疮患者
2026年7月8日 更新者：Synthekine
一项第一阶段开放标签研究，旨在评估自体 CD19 CAR T 细胞组合疗法 (SYNCAR-001 + STK-009) 在患有严重难治性系统性红斑狼疮受试者中的安全性和耐受性
这是 SYNCAR-001 + STK-009 在严重、难治性系统性红斑狼疮患者中的 1 期研究。
研究概览
详细说明
SYNCAR-001 + STK-009 是一种 2 组分人正交 (ho) IL-2 受体配体细胞疗法，包含 (1) SYNCAR-001，一种 CD19 定向嵌合抗原受体 T 细胞 (CAR-T) 共表达工程化 IL-2 β 受体 (hoRb)； (2) STK-009，一种工程化聚乙二醇化 IL-2 细胞因子 (hoIL-2)，对 hoRb 具有选择性。
本研究旨在评估单剂量 SYNCAR-001 和多剂量皮下注射 STK-009 的安全性和有效性。
不会进行预处理化疗（淋巴清除）。
该研究将在剂量递增期间遵循 3+3 设计，然后以推荐的 2 期剂量 (RP2D) 进行剂量扩展。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
48
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、美国、85258
- HonorHealth Research Institute
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、美国、07601
- Hackensack University Medical Center
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New York
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Manhasset、New York、美国、11030
- Feinstein Institutes for Medical Research
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Irving Medical Center
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- The Cleveland Clinic Foundation
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Columbus、Ohio、美国、43210
- Ohio State University Wexner Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 筛查时年龄≥18岁。
- 根据2019年欧洲风湿病联盟EULAR/ACR分类标准进行SLE临床诊断。
- 受试者在筛选时必须至少呈现以下一项阳性： 抗 dsDNA（高于正常 [ULN] 上限）；或抗 Sm（高于 ULN）；或抗染色质（高于 ULN）。
- 患有活动性、严重、非肾性 SLE 的受试者或患有活动性增殖性 LN 的受试者
排除标准：
- 有中枢神经系统狼疮病史或活动性狼疮。
- 急进性肾小球肾炎。
- 终末期肾衰竭，如果孤立性肾脏疾病，则需要透析或最近的肾活检，伴有纯粹的慢性病变（III 级[C]、IV-S[C] 或 IV-G[C]）。
- 既往接受过抗 CD19 过继性 T 细胞疗法或任何既往基因治疗产品（例如 CAR T 细胞疗法）治疗。
其他协议定义的标准也适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：SYNCAR-001 + STK-009
剂量递增：在非淋巴清除患者中，单次固定剂量的自体 SYNCAR-001 CAR-T 静脉注射 (IV) 将与递增剂量的 STK-009 皮下注射 (SC) 联合给药。 剂量扩展：在非淋巴细胞清除患者的 RP2D 中，将单次固定剂量的自体 SYNCAR-001 CAR-T IV 与 STK-009 SC 联合给药。 |
SYNCAR-001 是一种自体 CD19 靶向 CAR-T，与 hoRb 共表达
STK-009 是一种人正交 IL-2 细胞因子，对表达 hoRb 的 SYNCAR-001 CAR-T 细胞具有选择性
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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剂量限制毒性 (DLT)
大体时间：SYNCAR-001 输注后最多 28 天
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在研究的剂量递增阶段，符合方案定义的 DLT 标准的不良事件 (AE) 发生率。
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SYNCAR-001 输注后最多 28 天
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不良事件
大体时间：SYNCAR-001 输注后最长 96 周
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AE 的发生率和严重程度，包括治疗中出现的 AE 和严重 AE。
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SYNCAR-001 输注后最长 96 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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完全肾缓解率（CRR）
大体时间：SYNCAR-001 输注后最长 96 周
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仅狼疮性肾炎。
CRR 将被定义为 UPCR < 0.5 并且 eGFR 较基线下降不超过 15%。
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SYNCAR-001 输注后最长 96 周
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SLE中缓解的缓解率（DORIS）
大体时间：Syncar-001输液后长达96周
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仅适用于SLE
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Syncar-001输液后长达96周
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狼疮低疾病活动状态（LLDAS）达到率
大体时间：Syncar-001灌注后长达96周
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仅适用于SLE
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Syncar-001灌注后长达96周
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全身性红斑狼疮疾病活动指数2000（SLEDAI-2K）的随着时间的变化
大体时间：Syncar-001输液后长达96周
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仅适用于SLE。
Sledai-2K评估由24个项目组成，总得分为0（无症状）至105（所有定义症状），得分较高，表明疾病活动增加。
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Syncar-001输液后长达96周
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随着时间的流逝，不列颠群岛狼疮活动小组（BILAG）得分
大体时间：Syncar-001输液后长达96周
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仅适用于SLE。
BILAG仪器评估了97个与SLE相关的器官系统域上的97个临床体征，症状和实验室参数。
BILAG评分代表：A =严重疾病，B =中度疾病，C =稳定的轻度疾病，D =非活性但以前活跃的疾病，E =从未参与。
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Syncar-001输液后长达96周
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随着时间的流逝，SLE和SSC血清自动抗体的水平随时间变化
大体时间：Syncar-001输液后长达96周
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Syncar-001输液后长达96周
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随着时间的流逝，改良的Rodnan皮肤评分（MRSS）随时间变化
大体时间：Syncar-001输液后长达96周
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仅系统性硬化症。
MRSS测量皮肤厚度，是17个表面解剖区域的评分总和，分别为0-3（0 =正常皮肤； 1 =轻度厚度； 2 =中等厚度； 3 =严重的厚度，无法将皮肤捏成褶皱）。
夫人范围从0（最佳结果）到51（最坏的结果）
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Syncar-001输液后长达96周
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在系统性硬化症（RCRISS-25）标准中获得修订的复合响应指数的受试者的比例
大体时间：Syncar-001输液后长达96周
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仅系统性硬化症。
RCRISS-25是在≥2/5ACR Criss核心项目中改善25％（FVC除外）的患者的比例，而1个核心项目没有恶化
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Syncar-001输液后长达96周
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在没有免疫抑制治疗的情况下达到RCRISS-25标准的受试者的比例。
大体时间：Syncar-001输液后长达96周
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仅系统性硬化症
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Syncar-001输液后长达96周
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随着时间的变化在肺功能测试中
大体时间：Syncar-001输液后长达96周
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仅系统性硬化症。
肺功能测试包括％预测的FVC（强制生命力）和％预测的DLCO（肺部对一氧化碳的扩散能力）
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Syncar-001输液后长达96周
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随着时间的流逝，胸部的高分辨率计算机断层扫描术随着间质性肺部疾病的受试者而变化。
大体时间：Syncar-001输液后长达96周
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仅系统性硬化症。
胸部的高分辨率计算机断层扫描图将根据间隙肺疾病的变化对胸部疾病的变化进行评分
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Syncar-001输液后长达96周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年4月29日
初级完成 (估计的)
2028年4月1日
研究完成 (估计的)
2041年4月1日
研究注册日期
首次提交
2024年7月25日
首先提交符合 QC 标准的
2024年8月6日
首次发布 (实际的)
2024年8月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月8日
最后验证
2025年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- STK-009-201
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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