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Terapia con células CAR-T CD19 autólogas (SYNCAR-001) + IL-2 ortogonal (STK-009) en sujetos con lupus eritematoso sistémico refractario grave

8 de julio de 2026 actualizado por: Synthekine

Un estudio abierto de fase 1 para evaluar la seguridad y tolerabilidad de una terapia combinada de células T con CAR CD19 autólogas (SYNCAR-001 + STK-009) en sujetos con lupus eritematoso sistémico refractario grave

Este es un estudio de fase 1 de SYNCAR-001 + STK-009 en pacientes con lupus eritematoso sistémico grave y refractario.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

SYNCAR-001 + STK-009 es una terapia celular de ligando-receptor de IL-2 ortogonal (ho) humana de 2 componentes que consiste en (1) SYNCAR-001, un receptor de antígeno quimérico dirigido por CD19 (CAR-T) co- expresar un receptor beta de IL-2 diseñado (hoRb); y (2) STK-009, una citoquina IL-2 pegilada diseñada (hoIL-2) selectiva para hoRb. Este estudio se está realizando para evaluar la seguridad y eficacia de una dosis única de SYNCAR-001 seguida de múltiples dosis administradas por vía subcutánea de STK-009. No se administrará quimioterapia de acondicionamiento (linfodepleción). El estudio seguirá un diseño 3 + 3 durante el aumento de dosis seguido de una expansión de la dosis a la dosis recomendada de fase 2 (RP2D).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

48

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
        • HonorHealth Research Institute
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
        • Feinstein Institutes for Medical Research
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Ohio State University Wexner Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad ≥18 años en el momento del cribado.
  2. Diagnóstico clínico de LES según los criterios de clasificación EULAR/ACR de Reumatismo de la Liga Europea de 2019.
  3. El sujeto debe tener al menos uno de los siguientes resultados positivos en la selección: Anti-dsDNA (por encima del límite superior normal [LSN]); o anti-Sm (por encima del ULN); o anticromatina (por encima del LSN).
  4. Sujetos con LES no renal activo, grave o sujetos con LN proliferativa activa

Criterios de exclusión:

  1. Historia de lupus activo en el sistema nervioso central.
  2. Glomerulonefritis rápidamente progresiva.
  3. Insuficiencia renal terminal que requiere diálisis o biopsia renal más reciente con lesiones puramente crónicas (Clase III[C], IV-S[C] o IV-G[C]) si hay enfermedad renal aislada.
  4. Tratamiento previo con terapia de células T adoptivas anti-CD19 o cualquier producto de terapia génica previa (p. ej., terapia de células T con CAR).

Se aplican otros criterios definidos por el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: SYNCAR-001 + STK-009

Aumento de dosis: se administrará una única dosis fija de SYNCAR-001 CAR-T autólogo por vía intravenosa (IV) en combinación con dosis ascendentes de STK-009 por vía subcutánea (SC) en pacientes sin linfodepleción.

Ampliación de dosis: se administrará una única dosis fija de SYNCAR-001 CAR-T IV autólogo en combinación con STK-009 SC en el RP2D en pacientes sin linfodepleción.
Droga: SYNCAR-001
SYNCAR-001 es un CAR-T autólogo dirigido a CD19 con coexpresión de hoRb
Droga: STK-009
STK-009 es una citocina IL-2 ortogonal humana selectiva para las células SYNCAR-001 CAR-T que expresan hoRb

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Toxicidad limitante de dosis (DLT)
Periodo de tiempo: Hasta 28 días después de la infusión de SYNCAR-001
La incidencia de eventos adversos (EA) que cumplió con el protocolo definió los criterios DLT en la fase de aumento de dosis del estudio.
Hasta 28 días después de la infusión de SYNCAR-001
Eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 96 semanas después de la infusión de SYNCAR-001
Incidencia y gravedad de los EA, incluidos los que surgen durante el tratamiento y los graves.
Hasta 96 semanas después de la infusión de SYNCAR-001

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de respuesta renal completa (RRC)
Periodo de tiempo: Hasta 96 semanas después de la infusión de SYNCAR-001
Nefritis lúpica únicamente. La CRR se definirá como una UPCR <0,5 y ninguna disminución de la TFGe> 15% desde el inicio.
Hasta 96 semanas después de la infusión de SYNCAR-001
Tasa de remisión por definición de remisión en LES (Doris)
Periodo de tiempo: Hasta 96 semanas después de la infusión Syncar-001
Solo por LES
Hasta 96 semanas después de la infusión Syncar-001
Tasa de logro del Estado de baja enfermedad de Lupus (LLDAS)
Periodo de tiempo: Hasta 96 semanas después de Syncar-001infusion
Solo por LES
Hasta 96 semanas después de Syncar-001infusion
Cambiar con el tiempo en el Índice de actividad de la enfermedad del lupus eritematoso sistémico 2000 (SLEDAI-2K)
Periodo de tiempo: Hasta 96 semanas después de la infusión Syncar-001
Solo por LES. La evaluación SLEDAI-2K consta de 24 ítems con una puntuación total de 0 (sin síntomas) a 105 (presencia de todos los síntomas definidos) con puntajes más altos que indican una mayor actividad de la enfermedad.
Hasta 96 semanas después de la infusión Syncar-001
Cambiar con el tiempo en la puntuación del Grupo de Actividad Lupus de Islas Británicas (BILAG)
Periodo de tiempo: Hasta 96 semanas después de la infusión Syncar-001
Solo por LES. El instrumento BILAG evalúa 97 signos clínicos, síntomas y parámetros de laboratorio en 9 dominios del sistema de órganos relacionados con LES. La puntuación de Bilag representa: A = enfermedad grave, b = enfermedad moderada, c = enfermedad leve estable, d = enfermedad inactiva pero previamente activa, E = nunca involucrado.
Hasta 96 semanas después de la infusión Syncar-001
Cambiar con el tiempo en los niveles de autoanticuerpos SSC y SSC en suero
Periodo de tiempo: Hasta 96 semanas después de la infusión Syncar-001
Hasta 96 semanas después de la infusión Syncar-001
Cambiar con el tiempo en la puntuación de la piel Rodnan modificada (MRSS)
Periodo de tiempo: Hasta 96 semanas después de la infusión Syncar-001
Solo esclerosis sistémica. MRSS mide el grosor de la piel y es la suma de puntajes de 17 áreas anatómicas de superficie clasificadas en una escala de 0-3 (0 = piel normal; 1 = espesor suave; 2 = espesor moderado; 3 = espesor severo con incapacidad para pellizcar la piel en un pliegue). MRSS varía de 0 (mejor resultado posible) a 51 (peor resultado posible)
Hasta 96 semanas después de la infusión Syncar-001
Proporción de sujetos que logran el índice de respuesta compuesta revisada en criterios de esclerosis sistémica (RCRISS-25)
Periodo de tiempo: Hasta 96 semanas después de la infusión Syncar-001
Solo esclerosis sistémica. RCRISS-25 es la proporción de pacientes que mejoran en ≥ 2/5 acrisos de núcleo de gris en un 25% (excepto 5% para FVC) sin empeoramiento de 1 elemento de núcleo
Hasta 96 semanas después de la infusión Syncar-001
Proporción de sujetos que logran criterios RCRISS-25 sin terapia inmunosupresora.
Periodo de tiempo: Hasta 96 semanas después de la infusión Syncar-001
Solo esclerosis sistémica
Hasta 96 semanas después de la infusión Syncar-001
Cambiar con el tiempo en las pruebas de función pulmonar
Periodo de tiempo: Hasta 96 semanas después de la infusión Syncar-001
Solo esclerosis sistémica. Las pruebas de función pulmonar incluyen el % predicho de FVC (capacidad vital forzada) y % predicho DLCO (capacidad de difusión del pulmón para el monóxido de carbono)
Hasta 96 semanas después de la infusión Syncar-001
Cambie con el tiempo en la tomografía computarizada de alta resolución del cofre para sujetos con enfermedad pulmonar intersticial.
Periodo de tiempo: Hasta 96 semanas después de la infusión Syncar-001
Solo esclerosis sistémica. Las imágenes de tomografía computarizada de alta resolución del cofre se calificarán de acuerdo con los cambios en la enfermedad pulmonar intersticial utilizando métodos cualitativos y cuantitativos validados
Hasta 96 semanas después de la infusión Syncar-001

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Synthekine

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de abril de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de abril de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de abril de 2041

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de julio de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de agosto de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

9 de agosto de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de julio de 2026

Última verificación

1 de octubre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • STK-009-201

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

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