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Terapia cellulare CAR-T CD19 autologa (SYNCAR-001) + IL-2 ortogonale (STK-009) in soggetti con lupus eritematoso sistemico grave e refrattario

31 ottobre 2025 aggiornato da: Synthekine

Uno studio di fase 1 in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità di una terapia combinata con cellule CAR T CD19 autologhe (SYNCAR-001 + STK-009) in soggetti con lupus eritematoso sistemico grave e refrattario

Questo è uno studio di fase 1 di SYNCAR-001 + STK-009 in pazienti con lupus eritematoso sistemico grave e refrattario.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

SYNCAR-001 + STK-009 è una terapia cellulare con recettore-ligando IL-2 ortogonale umano (ho) a 2 componenti composta da (1) SYNCAR-001, una cellula T del recettore dell'antigene chimerico diretto CD19 (CAR-T) co- esprimere un recettore beta IL-2 ingegnerizzato (hoRb); e (2) STK-009, una citochina IL-2 pegilata ingegnerizzata (hoIL-2) selettiva per hoRb. Questo studio è stato condotto per valutare la sicurezza e l'efficacia di una singola dose di SYNCAR-001 seguita da dosi multiple somministrate per via sottocutanea di STK-009. Non verrà somministrata alcuna chemioterapia di condizionamento (linfodeplezione). Lo studio seguirà un disegno 3+3 durante l'aumento della dose seguito dall'espansione della dose alla dose raccomandata di fase 2 (RP2D).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

48

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85258
        • HonorHealth Research Institute
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Manhasset, New York, Stati Uniti, 11030
        • Feinstein Institutes for Medical Research
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ohio State University Wexner Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Età ≥18 anni allo screening.
  2. Diagnosi clinica di LES secondo i criteri di classificazione EULAR/ACR del 2019 della European League Rheumatism.
  3. Il soggetto deve essere positivo per almeno uno dei seguenti criteri allo screening: Anti-dsDNA (sopra il limite superiore della norma [ULN]); o anti-Sm (sopra l'ULN); o anti-cromatina (sopra l'ULN).
  4. Soggetti con LES attivo, grave, non renale o soggetti con LN proliferativo attivo

Criteri di esclusione:

  1. Storia o lupus attivo del sistema nervoso centrale.
  2. Glomerulonefrite rapidamente progressiva.
  3. Insufficienza renale allo stadio terminale che richiede dialisi o biopsia renale più recente con lesioni puramente croniche (Classe III[C], IV-S[C] o IV-G[C]) se malattia renale isolata.
  4. Precedente trattamento con terapia con cellule T adottive anti-CD19 o qualsiasi precedente prodotto di terapia genica (ad esempio, terapia con cellule T CAR).

Si applicano altri criteri definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SYNCAR-001 + STK-009

Aumento della dose: una singola dose fissa di SYNCAR-001 CAR-T autologo per via endovenosa (IV) sarà somministrata in combinazione con dosi crescenti di STK-009 per via sottocutanea (SC) in pazienti non linfodepleti.

Espansione della dose: una singola dose fissa di SYNCAR-001 CAR-T IV autologo sarà somministrata in combinazione con STK-009 SC all'RP2D in pazienti non linfodepleti.
Droga: SYNCAR-001
SYNCAR-001 è un CAR-T autologo mirato al CD19 con co-espressione di hoRb
Droga: STK-009
STK-009 è una citochina IL-2 ortogonale umana selettiva per le cellule CAR-T SYNCAR-001 che esprimono hoRb

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tossicità dose-limitanti (DLT)
Lasso di tempo: Fino a 28 giorni dopo l'infusione di SYNCAR-001
L’incidenza degli eventi avversi (EA) che soddisfacevano i criteri DLT definiti dal protocollo nella fase di incremento della dose dello studio.
Fino a 28 giorni dopo l'infusione di SYNCAR-001
Eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane dopo l'infusione di SYNCAR-001
Incidenza e gravità degli eventi avversi, compresi gli eventi avversi emergenti dal trattamento e gli eventi avversi gravi.
Fino a 96 settimane dopo l'infusione di SYNCAR-001

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta renale completa (CRR)
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane dopo l'infusione di SYNCAR-001
Solo nefrite da lupus. Il CRR sarà definito come un UPCR < 0,5 e nessuna diminuzione dell'eGFR > 15% rispetto al basale.
Fino a 96 settimane dopo l'infusione di SYNCAR-001
Tasso di remissione per definizione di remissione in LES (Doris)
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane dopo l'infusione Syncar-001
Solo per SLE
Fino a 96 settimane dopo l'infusione Syncar-001
Lupus Activity Activity Stato (LLDAS) Tasso di raggiungimento
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane dopo Syncar-001Infusion
Solo per SLE
Fino a 96 settimane dopo Syncar-001Infusion
Cambiamento nel tempo nell'indice di attività della malattia del lupus eritematoso sistemico 2000 (SLEDAI-2K)
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane dopo l'infusione Syncar-001
Solo per SLE. La valutazione SLEDAI-2K è composta da 24 elementi con un punteggio totale di 0 (nessun sintomo) a 105 (presenza di tutti i sintomi definiti) con punteggi più alti che indicano una maggiore attività della malattia.
Fino a 96 settimane dopo l'infusione Syncar-001
Cambiamento nel tempo nel punteggio British Isles Lupus Activity Group (BILAG)
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane dopo l'infusione Syncar-001
Solo per SLE. Lo strumento Bilag valuta 97 segni clinici, sintomi e parametri di laboratorio in 9 domini del sistema di organi relativi alla LES. Il punteggio di Bilag rappresenta: A = malattia grave, b = malattia moderata, c = malattia lieve stabile, d = malattia inattiva ma precedentemente attiva, E = mai coinvolto.
Fino a 96 settimane dopo l'infusione Syncar-001
Cambia nel tempo nei livelli di SLE e SSC Serum AutoantiBodies
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane dopo l'infusione Syncar-001
Fino a 96 settimane dopo l'infusione Syncar-001
Modifica nel tempo nel punteggio della pelle Rodnan modificata (MRSS)
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane dopo l'infusione Syncar-001
Solo sclerosi sistemica. MRSS misura lo spessore della pelle ed è la somma dei punteggi da 17 aree anatomiche di superficie valutate su una scala 0-3 (0 = pelle normale; 1 = spessore delicato; 2 = spessore moderato; 3 = spessore grave con incapacità di pizzicare la pelle in una piega). MRSS varia da 0 (miglior risultato possibile) a 51 (peggio possibile)
Fino a 96 settimane dopo l'infusione Syncar-001
Proporzione di soggetti che raggiungono l'indice di risposta composito rivisto nei criteri di sclerosi sistemica (RCRISS-25)
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane dopo l'infusione Syncar-001
Solo sclerosi sistemica. RCRISS-25 è la proporzione di pazienti che migliorano in ≥ 2/5 acr Criss Core articoli del 25% (tranne il 5% per FVC) senza peggioramento di 1 articolo centrale
Fino a 96 settimane dopo l'infusione Syncar-001
Proporzione di soggetti che raggiungono criteri RCRISS-25 senza terapia immunosoppressiva.
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane dopo l'infusione Syncar-001
Solo sclerosi sistemica
Fino a 96 settimane dopo l'infusione Syncar-001
Cambiare nel tempo nei test di funzione polmonare
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane dopo l'infusione Syncar-001
Solo sclerosi sistemica. I test di funzionalità polmonare includono % previsto FVC (capacità vitale forzata) e % previsto DLCO (capacità di diffusione del polmone per il monossido di carbonio)
Fino a 96 settimane dopo l'infusione Syncar-001
Cambiamento nel tempo nella tomografia calcolata del torace ad alta risoluzione per soggetti con malattia polmonare interstiziale.
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane dopo l'infusione Syncar-001
Solo sclerosi sistemica. Le immagini tomografiche calcolate ad alta risoluzione del torace verranno valutate in base ai cambiamenti nella malattia polmonare interstiziale usando metodi qualitativi e quantitativi validati
Fino a 96 settimane dopo l'infusione Syncar-001

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Synthekine

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 aprile 2025

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2041

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 luglio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 agosto 2024

Primo Inserito (Effettivo)

9 agosto 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

4 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STK-009-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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