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Terapia celular autóloga CD19 CAR-T (SYNCAR-001) + IL-2 ortogonal (STK-009) em indivíduos com lúpus eritematoso sistêmico refratário grave

8 de julho de 2026 atualizado por: Synthekine

Um estudo aberto de fase 1 para avaliar a segurança e tolerabilidade de uma combinação de terapia com células T CAR CD19 autólogas (SYNCAR-001 + STK-009) em indivíduos com lúpus eritematoso sistêmico refratário grave

Este é um estudo de fase 1 de SYNCAR-001 + STK-009 em pacientes com lúpus eritematoso sistêmico grave e refratário.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

SYNCAR-001 + STK-009 é uma terapia com células ligantes do receptor ortogonal (ho) humano de IL-2 de 2 componentes que consiste em (1) SYNCAR-001, uma célula T receptora de antígeno quimérico dirigida por CD19 (CAR-T) co- expressar um receptor beta de IL-2 modificado (hoRb); e (2) STK-009, uma citocina IL-2 peguilada projetada (hoIL-2) seletiva para hoRb. Este estudo está sendo conduzido para avaliar a segurança e eficácia de uma dose única de SYNCAR-001 seguida por múltiplas doses administradas por via subcutânea de STK-009. Nenhuma quimioterapia condicionante (linfodepleção) será administrada. O estudo seguirá um desenho 3+3 durante o escalonamento da dose seguido pela expansão da dose na dose recomendada de fase 2 (RP2D).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

48

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
        • HonorHealth Research Institute
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
        • Feinstein Institutes for Medical Research
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Ohio State University Wexner Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  1. Idade ≥18 anos na triagem.
  2. Diagnóstico clínico de LES de acordo com os critérios de classificação EULAR/ACR da Liga Europeia de Reumatismo de 2019.
  3. O sujeito deve ser positivo para pelo menos um dos seguintes na triagem: Anti-dsDNA (acima do limite superior do normal [ULN]); ou anti-Sm (acima do LSN); ou anticromatina (acima do LSN).
  4. Indivíduos com LES ativo, grave e não renal ou indivíduos com LN proliferativa ativa

Critérios de exclusão:

  1. História ou lúpus ativo do sistema nervoso central.
  2. Glomerulonefrite rapidamente progressiva.
  3. Insuficiência renal em estágio terminal que requer diálise ou biópsia renal mais recente com lesões puramente crônicas (Classe III[C], IV-S[C] ou IV-G[C]) se doença renal isolada.
  4. Tratamento prévio com terapia com células T adotivas anti-CD19 ou qualquer produto de terapia genética anterior (por exemplo, terapia com células T CAR).

Outros critérios definidos pelo protocolo se aplicam.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: SINCAR-001 + STK-009

Escalonamento de dose: Uma dose fixa única de SYNCAR-001 CAR-T autólogo por via intravenosa (IV) será administrada em combinação com doses crescentes de STK-009 por via subcutânea (SC) em pacientes não linfodepletados.

Expansão da dose: Uma dose única fixa de SYNCAR-001 CAR-T IV autólogo será administrada em combinação com STK-009 SC no RP2D em pacientes sem linfodepleção.
Medicamento: SYNCAR-001
SYNCAR-001 é um CAR-T autólogo direcionado a CD19 com co-expressão de hoRb
Medicamento: STK-009
STK-009 é uma citocina IL-2 ortogonal humana seletiva para células SYNCAR-001 CAR-T que expressam hoRb

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Toxicidades Limitantes de Dose (DLTs)
Prazo: Até 28 dias após a infusão de SYNCAR-001
A incidência de eventos adversos (EAs) atendendo aos critérios DLT definidos pelo protocolo na fase de escalonamento de dose do estudo.
Até 28 dias após a infusão de SYNCAR-001
Eventos Adversos
Prazo: Até 96 semanas após a infusão de SYNCAR-001
Incidência e gravidade dos EAs, incluindo EAs emergentes do tratamento e EAs graves.
Até 96 semanas após a infusão de SYNCAR-001

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de resposta renal completa (CRR)
Prazo: Até 96 semanas após a infusão de SYNCAR-001
Apenas nefrite lúpica. A CRR será definida como UPCR <0,5 e nenhuma diminuição da TFGe> 15% em relação ao valor basal.
Até 96 semanas após a infusão de SYNCAR-001
Taxa de remissão por definição de remissão no LES (Doris)
Prazo: Até 96 semanas após a infusão de Synar-001
Somente para SLE
Até 96 semanas após a infusão de Synar-001
Taxa de atendimento de atividade de baixa doença de lúpus (LLDAS)
Prazo: Até 96 semanas após o Synar-001infusion
Somente para SLE
Até 96 semanas após o Synar-001infusion
Mudança ao longo do tempo no lúpus eritematoso sistêmico Índice de Atividade 2000 (SLEDAI-2K)
Prazo: Até 96 semanas após a infusão de Synar-001
Somente para SLE. A avaliação do SLEDAI-2K consiste em 24 itens com uma pontuação total de 0 (sem sintomas) a 105 (presença de todos os sintomas definidos) com pontuações mais altas, indicando aumento da atividade da doença.
Até 96 semanas após a infusão de Synar-001
Mudança ao longo do tempo na pontuação do British Isles Lupus Activity Group (Bilag)
Prazo: Até 96 semanas após a infusão de Synar-001
Somente para SLE. O instrumento BILAG avalia 97 sinais clínicos, sintomas e parâmetros de laboratório em 9 domínios do sistema de órgãos relacionados ao LES. A pontuação do bilag representa: a = doença grave, b = doença moderada, c = doença leve estável, d = doença inativa, mas anteriormente ativa, e = nunca envolvida.
Até 96 semanas após a infusão de Synar-001
Mudança ao longo do tempo nos níveis de LES e SSC séricos autoanticorpos
Prazo: Até 96 semanas após a infusão de Synar-001
Até 96 semanas após a infusão de Synar-001
Mudança ao longo do tempo na pontuação de pele Rodnan modificada (MRSS)
Prazo: Até 96 semanas após a infusão de Synar-001
Apenas esclerose sistêmica. O MRSS mede a espessura da pele e é a soma dos escores de 17 áreas anatômicas superficiais classificadas em uma escala de 0-3 (0 = pele normal; 1 = espessura leve; 2 = espessura moderada; 3 = espessura grave com incapacidade de prender a pele em uma dobra). O MRSS varia de 0 (melhor resultado possível) a 51 (pior resultado possível)
Até 96 semanas após a infusão de Synar-001
Proporção de indivíduos que atingem o índice de resposta composta revisada em critérios de esclerose sistêmica (RCRISS-25)
Prazo: Até 96 semanas após a infusão de Synar-001
Apenas esclerose sistêmica. RCRISS-25 é a proporção de pacientes que melhoram em ≥ 2/5 ACR de itens principais em 25% (exceto 5% para FVC), sem agravamento de 1 item central
Até 96 semanas após a infusão de Synar-001
Proporção de indivíduos que atingem critérios RCRISS-25 sem terapia imunossupressora.
Prazo: Até 96 semanas após a infusão de Synar-001
Apenas esclerose sistêmica
Até 96 semanas após a infusão de Synar-001
Mudar com o tempo nos testes de função pulmonar
Prazo: Até 96 semanas após a infusão de Synar-001
Apenas esclerose sistêmica. Os testes de função pulmonar incluem % FVC previsto (capacidade vital forçada) e % previsto DLCO (capacidade de difusão do pulmão para monóxido de carbono)
Até 96 semanas após a infusão de Synar-001
Mudança ao longo do tempo na tomografia computadorizada de alta resolução do peito para indivíduos com doença pulmonar intersticial.
Prazo: Até 96 semanas após a infusão de Synar-001
Apenas esclerose sistêmica. As imagens de tomografia computadorizada de alta resolução do peito serão pontuadas de acordo com mudanças na doença pulmonar intersticial usando métodos qualitativos e quantitativos validados
Até 96 semanas após a infusão de Synar-001

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Synthekine

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

29 de abril de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de abril de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de abril de 2041

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de julho de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de agosto de 2024

Primeira postagem (Real)

9 de agosto de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

10 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de julho de 2026

Última verificação

1 de outubro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • STK-009-201

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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