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评估 Efgartigimod IV 对原发性免疫性血小板减少症成人参与者的疗效和安全性的研究 (advance NEXT)

2026年4月29日 更新者：argenx

一项 3 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究以及随后的开放标签组研究，旨在评估 Efgartigimod IV 对原发性免疫性血小板减少症成人参与者的疗效和安全性

本研究的主要目的是观察 efgartigimod IV 对原发性免疫性血小板减少症 (ITP) 参与者的效果（功效）和安全性。 经过长达 2 周的筛选期后，符合条件的参与者将在双盲治疗期 (DBTP) 期间以 2:1 的比例随机分配，分别接受 efgartigimod IV 或安慰剂 IV。 在治疗期（最多 24 周）结束时，所有参与者将在第一个 52 周开放标签治疗期 (OLTP1) 内接受 efgartigimod IV。 在第一个 OLTP1 结束时，参与者可以开始第二个为期 52 周的 OLTP2。 OLTP2 后，参与者将进入停用研究药物的随访期（约 8 周）。 参与者将参与该研究长达 138 周。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

69

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国、100191
        • 招聘中
        • Peking University Third Hospital
        • 接触：
      • Beijing、中国、100050
        • 招聘中
        • Beijing YouYi Hospital-Beijing Friendship Hospital Capital Medical University
        • 接触：
      • Bengbu、中国、233004
        • 招聘中
        • the First Affiliated Hospital of Bengbu Medical College
        • 接触：
      • Chengde、中国、067020
        • 招聘中
        • The Affiliated Hospital of Chengde Medical University
        • 接触：
      • Hohhot、中国、010050
        • 招聘中
        • The Affiliated Hospital of Inner Mongolia Medical University
        • 接触：
      • Huai'an、中国、223300
        • 招聘中
        • The Affiliated Huaian No.1 People's Hospital of Nanjing Medical University
        • 接触：
      • Huizhou、中国
        • 招聘中
        • Huizhou Central People's Hospital
        • 接触：
      • Tianjin、中国、300020
        • 招聘中
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
        • 接触：
      • Wuhan、中国
        • 招聘中
        • Union Hospital Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology (HUST)
        • 接触：
      • Wuxi、中国、214023
        • 招聘中
        • Wuxi People's Hospital (Wuxi No.1 People's Hospital)
        • 接触：
      • Zhenjiang、中国、212001
        • 招聘中
        • Affiliated Hospital of Jiangsu University
        • 接触：
  • 保加利亚
      • Sofia、保加利亚、1407
        • 招聘中
        • Acibadem City Clinic Tokuda Hospital
        • 接触：
      • Sofia、保加利亚、1431
        • 招聘中
        • UMHAT Aleksandrovska
        • 接触：
      • Sofia、保加利亚、1797
        • 招聘中
        • UMHAT Sofiamed
        • 接触：
      • Sofia、保加利亚、1431
        • 招聘中
        • University Multi-Profile Hospital for Active Treatment (UMHAT) St. Ivan Rilski
        • 接触：
      • Sofia、保加利亚、1797
        • 招聘中
        • National Specialized Hospital for Active Treatment of Hematology Diseases
        • 接触：
      • Stara Zagora、保加利亚、6003
        • 招聘中
        • University Hospital Prof. Dr. Stoyan Kirkovich AD
        • 接触：
  • 克罗地亚
      • Zagreb、克罗地亚、10000
        • 招聘中
        • University Hospital Center Zagreb
        • 接触：
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1088
      • Győr、匈牙利、9024
        • 招聘中
        • Gyor-Moson-Sopron Varmegyei Petz Aladar Egyetemi Oktato Korhaz
        • 接触：
  • 塞尔维亚
      • Belgrade、塞尔维亚、11000
      • Kragujevac、塞尔维亚、34000
        • 招聘中
        • University Clinical Centre of Kragujevac
        • 接触：
      • Niš、塞尔维亚、18000
        • 招聘中
        • Clinical Center of Nis
        • 接触：
      • Zemun、塞尔维亚、11080
        • 招聘中
        • University Clinical Hospital Center Zemun
        • 接触：
      • Zrenjanin、塞尔维亚、23101
  • 奥地利
      • Linz、奥地利、4020
      • Linz、奥地利、4020
      • Wels、奥地利、4600
  • 德国
  • 意大利
      • Bassano del Grappa、意大利、36061
      • Florence、意大利、50134
        • 招聘中
        • Universita degli Studi di Firenze - Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi (AOUC)
        • 接触：
      • Milan、意大利、20162
      • Milan、意大利、20122
      • Novara、意大利、28100
        • 招聘中
        • Ao Maggiore Della Carita
        • 接触：
      • Ravenna、意大利、48121
        • 招聘中
        • U.O.C. Ematologia Ospedale Santa Maria delle Croci
        • 接触：
      • Reggio Emilia、意大利、42123
      • Torino、意大利、10126
      • Torino、意大利、10128
        • 招聘中
        • AO Ordine Mauriziano di Torino
        • 接触：
      • Trieste、意大利、34125
      • Varese、意大利、21100
  • 捷克语
      • Ostrava、捷克语、708 52
        • 招聘中
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
        • 接触：
      • Prague、捷克语、100 34
        • 招聘中
        • Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
        • 接触：
  • 法国
      • Amiens、法国、80054
      • Créteil、法国、94010
        • 招聘中
        • Centre Hospitalier Universitaire (Chu) - Hopital Henri Mondor
        • 接触：
      • Dijon、法国、21079
        • 招聘中
        • Centre Hospitalier Universitaire Dijon Bourgogne Medecine Interne et Immunologie Clinique
        • 接触：
  • 波兰
      • Bydgoszcz、波兰、85-168
        • 招聘中
        • Szpital Uniwersytecki Nr 2 im. Dr Jana Biziela w Bydgoszczy
        • 接触：
      • Katowice、波兰、40-519
      • Lodz、波兰、93-513
      • Lublin、波兰、20-064
      • Lublin、波兰、20-090
        • 招聘中
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny Nr 4 w Lublinie Centrum Innowacyjnych Terapii
        • 接触：
      • Nowy Sącz、波兰、33-300
        • 招聘中
        • Szpital Specjalistyczny Im. Jedrzeja Sniadeckiego W Nowym Saczu
        • 接触：
        • 接触：
          • Szymon Fornagiel, MD
          • 电话号码：+48501079942
          • 邮箱：szf@wp.pl
      • Torun、波兰、87-100
        • 招聘中
        • Wojewodzki Szpital Zespolony im. Ludwika Rydygiera w Toruniu
        • 接触：
  • 爱尔兰
      • Dublin、爱尔兰、D07 R2WY
      • Dublin、爱尔兰、D08 NHY1
        • 招聘中
        • St James's Hospital - Cancer Clinical Trials Office
        • 接触：
  • 罗马尼亚
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85054
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90033
        • 招聘中
        • University of Southern California Norris Comprehensive Cancer Center
        • 接触：
      • Oceanside、California、美国、92056
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • 招聘中
        • University Of Colorado Hospital
        • 接触：
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06510
        • 招聘中
        • Yale University School Of Medicine
        • 接触：
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20007
        • 招聘中
        • Georgetown University Hospital
        • 接触：
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60637
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • 招聘中
        • The University of Iowa Hospitals & Clinics
        • 接触：
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70112
        • 招聘中
        • Tulane University
        • 接触：
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48202
        • 招聘中
        • Henry Ford Health
        • 接触：
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55422
        • 招聘中
        • University of Minnesota
        • 接触：
    • New Jersey
      • Little Silver、New Jersey、美国、07739
    • New York
      • Westbury、New York、美国、11590
        • 终止
        • Clinical Research Alliance Inc.
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • 招聘中
        • Duke University Medical Center
        • 接触：
      • Greenville、North Carolina、美国、27834
        • 招聘中
        • Brody School of Medicine at East Carolina University
        • 接触：
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44106
        • 招聘中
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • 接触：
      • Columbus、Ohio、美国、43203
        • 招聘中
        • Ohio State University Hospital East
        • 接触：
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73109
  • 英国
      • Birmingham、英国、B15 2GW
        • 招聘中
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham - University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
        • 接触：
      • Bradford、英国、BD9 6RJ
      • Coventry、英国、CV2 2DX
        • 招聘中
        • University Hospitals Coventry and Warwickshire NHS Trust
        • 接触：
      • Glasgow、英国、G4 0ET
        • 招聘中
        • Glasgow Royal Infirmary - North Glasgow University Hospital Division
        • 接触：
      • Leicester、英国、LE1 5WW
        • 招聘中
        • University Hospitals of Leicester Nhs Trust-Leicester Royal Infirmary
        • 接触：
      • London、英国、W12 0HS
        • 招聘中
        • Hammersmith Hospital, Imperial College School Of Medicine - Imperial College Healthcare NHS Trust
        • 接触：
      • London、英国、E1 2ES
        • 招聘中
        • Barts and the London Pathology & Pharmacy Building - Barts Health NHS Trust
        • 接触：
          • Frederick Chen, MD
          • 电话号码：+44 2032460261
          • 邮箱：s.mamsa@nhs.net
      • Truro、英国、TR1 3LJ
  • 葡萄牙
      • Braga、葡萄牙、4710
        • 招聘中
        • Unidade Local de Saúde de Braga
        • 接触：
      • Vila Nova de Gaia、葡萄牙、4434-502
  • 西班牙
      • A Coruña、西班牙、15006
        • 招聘中
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
        • 接触：
      • L'Hospitalet de Llobregat、西班牙、08908
      • Madrid、西班牙、28034
        • 招聘中
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
        • 接触：
      • Murcia、西班牙、30008
        • 招聘中
        • Hospital General Universitario Morales Meseguer
        • 接触：
          • Maria Luisa Lozano Almela, MD
          • 电话号码：+34968360900
          • 邮箱：mllozano@um.es
      • Pozuelo de Alarcón、西班牙、28223
        • 招聘中
        • University Hospital Quironsalud Madrid
        • 接触：
      • Valencia、西班牙、46010
        • 招聘中
        • Hospital Clinico Universitario - University of Valencia
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 签署知情同意书（ICF）时已年满 18 岁且符合当地法定同意临床研究的年龄。
  • 随机化前已记录基线平均血小板计数 <30 x 10^9/L
  • 自签署知情同意书 (ICF) 之日起，有记录的原发性免疫性血小板减少症 (ITP) 持续时间超过 12 个月。
  • 已记录之前使用至少一种以下治疗方法进行 ITP 治疗：皮质类固醇、静脉注射免疫球蛋白 (IVIg)、抗 D 免疫球蛋白、血小板生成素受体激动剂 (TPO-RA) 或利妥昔单抗。
  • 已记录对先前 ITP 治疗反应不足（具体标准可在方案中找到）。
  • 已记录先前的反应，定义为在 ICF 签名日期之前的 3 年内对至少 1 种以下 ITP 治疗有 1 次血小板计数≥50 × 109/L：泼尼松、地塞米松、其他或非指定的皮质类固醇、IVIg 或抗- D免疫球蛋白

排除标准：

  • 除所研究的适应症外，已知的自身免疫性疾病或任何会干扰 ITP 临床症状准确评估的医疗状况、混淆研究结果或使参与者面临过度风险。
  • 继发性 ITP
  • 非免疫性血小板减少症
  • 自身免疫性溶血性贫血
  • ITP 相关的严重或严重出血 完整的标准列表可以在方案中找到。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：艾加替莫德IV
在双盲治疗期和开放标签治疗期接受 efgartigimod IV 的参与者
生物：艾加替莫德IV
静脉输注艾加莫德
实验性的：安慰剂IV
在双盲治疗期间接受安慰剂 IV 并在开放标签治疗期间接受 efgartigimod IV 的参与者
生物：艾加替莫德IV
静脉输注艾加莫德
其他：安慰剂IV
静脉输注安慰剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
疾病控制程度，定义为在24周双盲治疗期间血小板计数至少达到50×10^9/L的累计周数
大体时间：最长24周
最长24周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
DBTP 研究第 19 周至第 24 周期间，在 6 次研究访问中的至少 4 次中，血小板计数达到至少 50 × 10^9/L 的参与者比例
大体时间：长达 6 周
长达 6 周
DBTP 研究第 17 周至第 24 周期间，在 8 次研究访视中的至少 6 次中，血小板计数达到至少 50 × 10^9/L 的参与者比例
大体时间：长达 8 周
长达 8 周
在 DBTP 第 13 周至第 24 周期间进行的 12 次研究访问中的至少 8 次中，血小板计数达到至少 50 × 10^9/L 的参与者比例
大体时间：长达 12 周
长达 12 周
在 DBTP 期间直至研究第 12 周的任何时间，至少有 4 次血小板计数达到至少 50 × 10^9/L 的参与者比例
大体时间：长达 12 周
长达 12 周
反应时间，定义为 DBTP 期间任何时间连续 2 次血小板计数达到至少 50 × 10^9/L 的时间
大体时间：长达 24 周
长达 24 周
DBTP 期间收到 IWG 回复的参与者比例
大体时间：长达 24 周
国际工作组 (IWG)
长达 24 周
DBTP 期间血小板计数达到至少 30 × 10^9/L 且血小板计数较基线增加 2 倍的时间
大体时间：长达 24 周
长达 24 周
DBTP 期间血小板计数至少高于基线 30 × 10^9/L 且≥20 × 10^9/L 的累积周数
大体时间：长达 24 周
长达 24 周
DBTP 期间血小板计数至少为 30 × 10^9/L 且基线血小板计数 <15 × 10^9/L 的参与者至少比基线高出 20 × 10^9/L 的累积周数
大体时间：长达 24 周
长达 24 周
疾病控制程度，定义为血小板计数至少 50 × 10^9/L 的周百分比
大体时间：长达 76 周
长达 76 周
总体血小板计数反应，定义为在 efgartigimod IV 治疗的前 52 周内至少 4 次达到至少 50 × 10^9/L 血小板计数的参与者比例
大体时间：长达 52 周
长达 52 周
每次研究访视时血小板计数相对基线的平均变化
大体时间：长达 76 周
长达 76 周
血小板计数至少高于基线 30 × 10^9/L 且至少高于基线 20 × 10^9/L 的周百分比
大体时间：长达 76 周
长达 76 周
在基线血小板计数 <15 × 10^9/L 的参与者中，血小板计数至少高于基线 30 × 10^9/L 且至少高于基线 20 × 10^9/L 的周百分比
大体时间：长达 76 周
长达 76 周
实现持续血小板计数反应的参与者比例，定义为在 6 周的时间间隔内至少 4 次实现至少 50 × 10^9/L 的血小板计数
大体时间：长达 76 周
长达 76 周
在 DBTP 中接受安慰剂 IV 的参与者中，实现持续血小板计数反应的参与者比例，定义为在 OLTP 第 17 周至第 24 周期间 8 次就诊中的至少 6 次实现血小板计数至少 50 × 10^9/L
大体时间：长达 8 周
长达 8 周
在 DBTP 中接受安慰剂 IV 的参与者中，疾病控制的程度，定义为使用 efgartigimod IV 治疗的前 24 周期间血小板计数至少为 50 × 10^9/L 的累积周数
大体时间：长达 24 周
长达 24 周
挽救性 ITP 治疗的发生率
大体时间：长达 76 周
长达 76 周
OLTP1 期间同时 ITP 治疗减少的参与者比例
大体时间：长达 52 周
长达 52 周
通过 ITP 出血量表 (IBLS) 评估出血的发生率和严重程度
大体时间：长达 76 周
长达 76 周
Efgartigimod Cmax随时间的变化
大体时间：长达 136 周
长达 136 周
初始应答受试者比例，定义为在双盲治疗期（DBTP）研究第5周时血小板计数至少达到30×10^9/L且较基线水平提高2倍
大体时间：最多20周
最多20周
在接受DBTP期静脉注射安慰剂的受试者中，疾病控制程度定义为血小板计数至少达到50×10^9/L的累计周数
大体时间：最长76周
最长76周
在双盲治疗期接受安慰剂静脉注射的参与者中，在开放标签治疗期1第13至24周期间，至少8次研究访视时血小板计数达到≥50×10^9/L的参与者比例
大体时间：最长12周
最长12周
不良事件（包括临床关注的不良事件）和严重不良事件的发生率
大体时间：长达136周
AE = 不良事件；SAE = 严重不良事件；临床关注的不良事件是指预先指定的具有医学意义的事件，可能与研究药物存在因果关系。
长达136周
血清中随时间推移抗 efgartigimod 抗药物抗体 (ADA) 的发生率
大体时间：最长136周
ADA = 抗药物抗体
最长136周
随时间推移血清中抗艾加莫德中和抗体的发生率
大体时间：长达136周
NAb = 中和抗体
长达136周
血清中总IgG水平相对于基线的随时间百分比变化
大体时间：长达136周
IgG = 免疫球蛋白 G
长达136周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

argenx

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年10月18日

初级完成 (估计的)

2028年6月1日

研究完成 (估计的)

2028年6月1日

研究注册日期

首次提交

2024年7月31日

首先提交符合 QC 标准的

2024年8月5日

首次发布 (实际的)

2024年8月9日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年5月1日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年4月29日

最后验证

2026年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ARGX-113-2402
  • 2024-515451-38-00 (克蒂斯)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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