Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att bedöma effektiviteten och säkerheten av Efgartigimod IV hos vuxna deltagare med primär immun trombocytopeni (advance NEXT)

29 april 2026 uppdaterad av: argenx

En fas 3, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellarmsstudie följt av en öppen arm för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Efgartigimod IV hos vuxna deltagare med primär immun trombocytopeni

Huvudsyftet med denna studie är att titta på effekten (effektiviteten) och säkerheten av efgartigimod IV hos deltagare med primär immuntrombocytopeni (ITP). Efter en screeningperiod på upp till 2 veckor kommer kvalificerade deltagare att randomiseras i förhållandet 2:1 för att få antingen efgartigimod IV respektive placebo IV under den dubbelblinda behandlingsperioden (DBTP). I slutet av behandlingsperioden (upp till 24 veckor) kommer alla deltagare att få efgartigimod IV under den första 52-veckors öppna behandlingsperioden (OLTP1). I slutet av den första OLTP1 kan deltagarna påbörja en andra 52-veckors OLTP2. Efter OLTP2 kommer deltagarna att gå in i en uppföljningsperiod (cirka 8 veckor) medan de är lediga från studieläkemedlet. Deltagarna kommer att vara med i studien i upp till 138 veckor.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

69

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

      • Sofia, Bulgarien, 1407
        • Rekrytering
        • Acibadem City Clinic Tokuda Hospital
        • Kontakt:
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • Rekrytering
        • UMHAT Aleksandrovska
        • Kontakt:
      • Sofia, Bulgarien, 1797
        • Rekrytering
        • UMHAT Sofiamed
        • Kontakt:
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • Rekrytering
        • University Multi-Profile Hospital for Active Treatment (UMHAT) St. Ivan Rilski
        • Kontakt:
      • Sofia, Bulgarien, 1797
        • Rekrytering
        • National Specialized Hospital for Active Treatment of Hematology Diseases
        • Kontakt:
      • Stara Zagora, Bulgarien, 6003
        • Rekrytering
        • University Hospital Prof. Dr. Stoyan Kirkovich AD
        • Kontakt:
      • Amiens, Frankrike, 80054
      • Créteil, Frankrike, 94010
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier Universitaire (Chu) - Hopital Henri Mondor
        • Kontakt:
      • Dijon, Frankrike, 21079
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier Universitaire Dijon Bourgogne Medecine Interne et Immunologie Clinique
        • Kontakt:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85054
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
        • Rekrytering
        • University of Southern California Norris Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
      • Oceanside, California, Förenta staterna, 92056
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Rekrytering
        • University Of Colorado Hospital
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06510
        • Rekrytering
        • Yale University School Of Medicine
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20007
        • Rekrytering
        • Georgetown University Hospital
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • Rekrytering
        • The University of Iowa Hospitals & Clinics
        • Kontakt:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
        • Rekrytering
        • Tulane University
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
        • Rekrytering
        • Henry Ford Health
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55422
        • Rekrytering
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Little Silver, New Jersey, Förenta staterna, 07739
    • New York
      • Westbury, New York, Förenta staterna, 11590
        • Avslutad
        • Clinical Research Alliance Inc.
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Rekrytering
        • Duke University Medical Center
        • Kontakt:
      • Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
        • Rekrytering
        • Brody School of Medicine at East Carolina University
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • Rekrytering
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43203
        • Rekrytering
        • Ohio State University Hospital East
        • Kontakt:
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73109
      • Dublin, Irland, D07 R2WY
      • Dublin, Irland, D08 NHY1
        • Rekrytering
        • St James's Hospital - Cancer Clinical Trials Office
        • Kontakt:
      • Bassano del Grappa, Italien, 36061
      • Florence, Italien, 50134
        • Rekrytering
        • Universita degli Studi di Firenze - Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi (AOUC)
        • Kontakt:
      • Milan, Italien, 20162
      • Milan, Italien, 20122
      • Novara, Italien, 28100
        • Rekrytering
        • Ao Maggiore Della Carita
        • Kontakt:
      • Ravenna, Italien, 48121
        • Rekrytering
        • U.O.C. Ematologia Ospedale Santa Maria delle Croci
        • Kontakt:
      • Reggio Emilia, Italien, 42123
      • Torino, Italien, 10126
      • Torino, Italien, 10128
        • Rekrytering
        • AO Ordine Mauriziano di Torino
        • Kontakt:
      • Trieste, Italien, 34125
      • Varese, Italien, 21100
      • Beijing, Kina, 100191
        • Rekrytering
        • Peking University Third Hospital
        • Kontakt:
      • Beijing, Kina, 100050
        • Rekrytering
        • Beijing YouYi Hospital-Beijing Friendship Hospital Capital Medical University
        • Kontakt:
      • Bengbu, Kina, 233004
        • Rekrytering
        • the First Affiliated Hospital of Bengbu Medical College
        • Kontakt:
      • Chengde, Kina, 067020
        • Rekrytering
        • The Affiliated Hospital of Chengde Medical University
        • Kontakt:
      • Hohhot, Kina, 010050
        • Rekrytering
        • The Affiliated Hospital of Inner Mongolia Medical University
        • Kontakt:
      • Huai'an, Kina, 223300
        • Rekrytering
        • The Affiliated Huaian No.1 People's Hospital of Nanjing Medical University
        • Kontakt:
      • Huizhou, Kina
        • Rekrytering
        • Huizhou Central People's Hospital
        • Kontakt:
      • Tianjin, Kina, 300020
        • Rekrytering
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
        • Kontakt:
      • Wuhan, Kina
        • Rekrytering
        • Union Hospital Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology (HUST)
        • Kontakt:
      • Wuxi, Kina, 214023
        • Rekrytering
        • Wuxi People's Hospital (Wuxi No.1 People's Hospital)
        • Kontakt:
      • Zhenjiang, Kina, 212001
        • Rekrytering
        • Affiliated Hospital of Jiangsu University
        • Kontakt:
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • Rekrytering
        • University Hospital Center Zagreb
        • Kontakt:
      • Bydgoszcz, Polen, 85-168
        • Rekrytering
        • Szpital Uniwersytecki Nr 2 im. Dr Jana Biziela w Bydgoszczy
        • Kontakt:
      • Katowice, Polen, 40-519
      • Lodz, Polen, 93-513
      • Lublin, Polen, 20-064
      • Lublin, Polen, 20-090
        • Rekrytering
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny Nr 4 w Lublinie Centrum Innowacyjnych Terapii
        • Kontakt:
      • Nowy Sącz, Polen, 33-300
        • Rekrytering
        • Szpital Specjalistyczny Im. Jedrzeja Sniadeckiego W Nowym Saczu
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Szymon Fornagiel, MD
          • Telefonnummer: +48501079942
          • E-post: szf@wp.pl
      • Torun, Polen, 87-100
        • Rekrytering
        • Wojewodzki Szpital Zespolony im. Ludwika Rydygiera w Toruniu
        • Kontakt:
      • Braga, Portugal, 4710
        • Rekrytering
        • Unidade Local de Saúde de Braga
        • Kontakt:
      • Vila Nova de Gaia, Portugal, 4434-502
      • Belgrade, Serbien, 11000
      • Kragujevac, Serbien, 34000
        • Rekrytering
        • University Clinical Centre of Kragujevac
        • Kontakt:
      • Niš, Serbien, 18000
        • Rekrytering
        • Clinical Center of Nis
        • Kontakt:
      • Zemun, Serbien, 11080
        • Rekrytering
        • University Clinical Hospital Center Zemun
        • Kontakt:
      • Zrenjanin, Serbien, 23101
      • A Coruña, Spanien, 15006
        • Rekrytering
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
        • Kontakt:
      • L'Hospitalet de Llobregat, Spanien, 08908
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
        • Kontakt:
      • Murcia, Spanien, 30008
        • Rekrytering
        • Hospital General Universitario Morales Meseguer
        • Kontakt:
          • Maria Luisa Lozano Almela, MD
          • Telefonnummer: +34968360900
          • E-post: mllozano@um.es
      • Pozuelo de Alarcón, Spanien, 28223
        • Rekrytering
        • University Hospital Quironsalud Madrid
        • Kontakt:
      • Valencia, Spanien, 46010
        • Rekrytering
        • Hospital Clinico Universitario - University of Valencia
        • Kontakt:
      • Birmingham, Storbritannien, B15 2GW
        • Rekrytering
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham - University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
      • Bradford, Storbritannien, BD9 6RJ
      • Coventry, Storbritannien, CV2 2DX
        • Rekrytering
        • University Hospitals Coventry and Warwickshire NHS Trust
        • Kontakt:
      • Glasgow, Storbritannien, G4 0ET
        • Rekrytering
        • Glasgow Royal Infirmary - North Glasgow University Hospital Division
        • Kontakt:
      • Leicester, Storbritannien, LE1 5WW
        • Rekrytering
        • University Hospitals of Leicester Nhs Trust-Leicester Royal Infirmary
        • Kontakt:
      • London, Storbritannien, W12 0HS
        • Rekrytering
        • Hammersmith Hospital, Imperial College School Of Medicine - Imperial College Healthcare NHS Trust
        • Kontakt:
      • London, Storbritannien, E1 2ES
        • Rekrytering
        • Barts and the London Pathology & Pharmacy Building - Barts Health NHS Trust
        • Kontakt:
      • Truro, Storbritannien, TR1 3LJ
      • Ostrava, Tjeckien, 708 52
        • Rekrytering
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
        • Kontakt:
      • Prague, Tjeckien, 100 34
        • Rekrytering
        • Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
        • Kontakt:
      • Budapest, Ungern, 1088
      • Győr, Ungern, 9024
        • Rekrytering
        • Gyor-Moson-Sopron Varmegyei Petz Aladar Egyetemi Oktato Korhaz
        • Kontakt:
      • Linz, Österrike, 4020
      • Linz, Österrike, 4020
      • Wels, Österrike, 4600

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Är minst 18 år gammal och den lokala lagstadgade åldern för samtycke för kliniska studier när du undertecknar formuläret för informerat samtycke (ICF).
  • Har dokumenterat genomsnittligt antal trombocyter vid baslinjen på <30 x 10^9/L före randomisering
  • Har en dokumenterad varaktighet av primär immun trombocytopeni (ITP) på mer än 12 månader på datumet för underskrift av formuläret för informerat samtycke.
  • Har dokumenterat tidigare ITP-behandling med minst 1 av följande behandlingar: kortikosteroider, intravenöst immunglobulin (IVIg), anti-D immunglobulin, trombopoietinreceptoragonist (TPO-RA) eller rituximab.
  • Har dokumenterat otillräckligt svar på en tidigare ITP-behandling (de specifika kriterierna finns i protokollet).
  • Har dokumenterat tidigare svar definierat som 1 trombocytantal på ≥50 × 109/L på minst 1 av följande ITP-behandlingar under de 3 åren före datumet för ICF-signaturen: prednison, dexametason, andra eller ospecificerade kortikosteroider, IVIg eller anti- D immunglobulin

Uteslutningskriterier:

  • Förutom den indikation som studeras, kan känd autoimmun sjukdom eller något medicinskt tillstånd som skulle störa en korrekt bedömning av kliniska symtom på ITP, förvirra studiens resultat eller utsätta deltagaren i onödig risk.
  • Sekundär ITP
  • Icke-immun trombocytopeni
  • Autoimmun hemolytisk anemi
  • ITP-associerad kritisk eller svår blödning Den fullständiga listan över kriterier finns i protokollet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Efgartigimod IV
Deltagare som får efgartigimod IV under den dubbelblinda behandlingsperioden och den eller de öppna behandlingsperioderna
Intravenös infusion av efgartigimod
Experimentell: Placebo IV
Deltagare som får placebo IV under den dubbelblinda behandlingsperioden och som får efgartigimod IV under den eller de öppna behandlingsperioderna
Intravenös infusion av efgartigimod
Intravenös infusion av placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Omfattning av sjukdomskontroll, definierad som antalet ackumulerade veckor under den 24-veckors långa dubbelblindabehandlingsperioden med trombocyttal på minst 50 × 10^9/L
Tidsram: Upp till 24 veckor
Upp till 24 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare som uppnår trombocytantal på minst 50 × 10^9/L under minst 4 av de 6 studiebesöken mellan studieveckorna 19 och 24 i DBTP
Tidsram: Upp till 6 veckor
Upp till 6 veckor
Andel deltagare som uppnår trombocytantal på minst 50 × 10^9/L under minst 6 av de 8 studiebesöken mellan studieveckorna 17 och 24 i DBTP
Tidsram: Upp till 8 veckor
Upp till 8 veckor
Andel deltagare som uppnår ett trombocytantal på minst 50 × 10^9/L för minst 8 av de 12 studiebesöken mellan vecka 13 och 24 i DBTP
Tidsram: Upp till 12 veckor
Upp till 12 veckor
Andel deltagare som uppnår ett trombocytantal på minst 50 × 10^9/L vid minst 4 tillfällen när som helst fram till studievecka 12 under DBTP
Tidsram: Upp till 12 veckor
Upp till 12 veckor
Tid till svar, definierad som tiden för att uppnå 2 på varandra följande trombocytantal på minst 50 × 10^9/L när som helst under DBTP
Tidsram: upp till 24 veckor
upp till 24 veckor
Andel deltagare med ett IWG-svar under DBTP
Tidsram: Upp till 24 veckor
Internationell arbetsgrupp (IWG)
Upp till 24 veckor
Dags att uppnå ett trombocytantal på minst 30 × 10^9/L och en 2-faldig ökning från baslinjen i trombocytantalet under DBTP
Tidsram: Upp till 24 veckor
Upp till 24 veckor
Antal kumulativa veckor under DBTP med trombocytantal på minst 30 × 10^9/L och ≥20 × 10^9/L över baslinjen
Tidsram: Upp till 24 veckor
Upp till 24 veckor
Antal kumulativa veckor under DBTP med trombocytantal på minst 30 × 10^9/L och minst 20 × 10^9/L över baslinjen hos deltagare med trombocytantal på <15 × 10^9/L vid baslinjen
Tidsram: Upp till 24 veckor
Upp till 24 veckor
Omfattning av sjukdomskontroll, definierad som procentandelen veckor med trombocytantal på minst 50 × 10^9/L
Tidsram: Upp till 76 veckor
Upp till 76 veckor
Totalt blodplättssvar, definierat som andelen deltagare som uppnår ett trombocytantal på minst 50 × 10^9/L vid minst 4 tillfällen under de första 52 veckorna av behandling med efgartigimod IV
Tidsram: Upp till 52 veckor
Upp till 52 veckor
Genomsnittlig förändring från baslinjen i trombocytantal vid varje studiebesök
Tidsram: Upp till 76 veckor
Upp till 76 veckor
Andelen veckor med trombocytantal på minst 30 × 10^9/L och minst 20 × 10^9/L över baslinjen
Tidsram: Upp till 76 veckor
Upp till 76 veckor
Hos deltagare med ett baselinetal av trombocyter <15 × 10^9/L, procentandelen veckor med ett trombocytantal på minst 30 × 10^9/L och minst 20 × 10^9/L över baslinjen
Tidsram: Upp till 76 veckor
Upp till 76 veckor
Andel deltagare som uppnår ett ihållande blodplättssvar, definierat som att uppnå trombocytantal på minst 50 × 10^9/L under minst 4 tillfällen under 6-veckorsintervaller
Tidsram: Upp till 76 veckor
Upp till 76 veckor
Hos deltagare som fick placebo IV i DBTP, var andelen av deltagarna som uppnår ihållande trombocytantal svar, definierat som att uppnå trombocytantal på minst 50 × 10^9/L under minst 6 av 8 besök mellan vecka 17 och 24 av OLTP1
Tidsram: Upp till 8 veckor
Upp till 8 veckor
Hos deltagare som fick placebo IV i DBTP, omfattningen av sjukdomskontroll, definierad som antalet kumulativa veckor med trombocytantal på minst 50 × 10^9/L under de första 24 veckorna av behandling med efgartigimod IV
Tidsram: Upp till 24 veckor
Upp till 24 veckor
Förekomstfrekvens av räddnings-ITP-terapi
Tidsram: Upp till 76 veckor
Upp till 76 veckor
Andel deltagare med minskning av samtidig ITP-behandling under OLTP1
Tidsram: Upp till 52 veckor
Upp till 52 veckor
Förekomst och svårighetsgrad av blödningar, bedömd med ITP Bleeding Scale (IBLS)
Tidsram: Upp till 76 veckor
Upp till 76 veckor
Efgartigimod Cmax över tid
Tidsram: Upp till 136 veckor
Upp till 136 veckor
Andel deltagare med initialt svar, definierat som ett trombocyttal på minst 30 × 10^9/L och en 2-faldig ökning från utgångsvärdet i trombocyttal vid studievecka 5 i DBTP
Tidsram: Upp till 20 veckor
Upp till 20 veckor
I deltagare som fick placebo intravenöst i dubbelblindbehandlingsperioden var omfattningen av sjukdomskontroll, definierad som antalet ackumulerade veckor med trombocytvärden på minst 50 × 10^9/L
Tidsram: Upp till 76 veckor
Upp till 76 veckor
Hos deltagare som fick placebo IV i DBTP, andelen deltagare som uppnått trombocyttal på minst 50 × 10^9/L under minst 8 av de 12 studiebesöken mellan vecka 13 och 24 i OLTP1
Tidsram: Upp till 12 veckor
Upp till 12 veckor
Förekomst av biverkningar (inklusive biverkningar av kliniskt intresse) och allvarliga biverkningar
Tidsram: Upp till 136 veckor
AE = biverkning; SAE = allvarlig biverkning; En biverkning av kliniskt intresse är en förutbestämd medicinskt signifikant händelse som potentiellt kan vara orsakssamband med studieläkemedlet.
Upp till 136 veckor
Förekomst av ADA mot efgartigimod i serum över tid
Tidsram: Upp till 136 veckor
ADA = antidroppantikroppar
Upp till 136 veckor
Förekomst av NAb mot efgartigimod i serum över tid
Tidsram: Upp till 136 veckor
NAb = Neutraliserande antikroppar
Upp till 136 veckor
Procentuell förändring från baslinjen i totala IgG-nivåer i serum över tid
Tidsram: Upp till 136 veckor
IgG = immunoglobulin G
Upp till 136 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

18 oktober 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juni 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 juni 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

31 juli 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 augusti 2024

Första postat (Faktisk)

9 augusti 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera