FLT201 剂量后 1 型戈谢受试者的长期随访研究 (GALILEO-2)
2025年10月31日 更新者：Spur Therapeutics
一项多中心、长期、随访研究，旨在调查戈谢病 (GALILEO-2) 受试者服用腺相关病毒载体 (FLT201) 后反应的安全性和持久性
这是一项多中心、长期、随访试验，受试者为 1 型戈谢病参与者，他们在之前的临床试验中接受了 FLT201 治疗。
治疗后将对参与者进行为期 5 年的随访。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
75
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 1. 先前接受过 FLT201 的参与者（包括可能需要重新开始或开始 ERT/底物减量治疗 [SRT] 的参与者）。
- 2. 参与者能够给予充分知情同意并能够遵守试验的所有要求。
排除标准：
- 不适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：服用FLT201
|
FLT201 是一种不能复制的单链 (ss) 重组腺相关病毒 (AAV) 载体。
该载体由包装在 AAV 衍生蛋白衣壳中的单链 DNA 基因组组成。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
治疗引起的不良事件 (TEAE)（包括 DLT）的发生率
大体时间：第 38 周至第 60 个月
|
治疗中出现的不良事件（包括剂量限制性毒性），按照 CTCAE 5.0 版（或更高版本）对 AE 进行分级
|
第 38 周至第 60 个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年5月13日
初级完成 (估计的)
2029年5月1日
研究完成 (估计的)
2029年5月1日
研究注册日期
首次提交
2024年7月29日
首先提交符合 QC 标准的
2024年8月6日
首次发布 (实际的)
2024年8月9日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年11月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年10月31日
最后验证
2025年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- FLT201-02
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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