Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langetermijnfollow-uponderzoek bij Gaucher-patiënten type 1 na dosis FLT201 (GALILEO-2)

31 oktober 2025 bijgewerkt door: Spur Therapeutics

Een multicenter, langetermijnvervolgonderzoek om de veiligheid en duurzaamheid van de respons te onderzoeken na dosering van een adeno-geassocieerde virale vector (FLT201) bij proefpersonen met de ziekte van Gaucher (GALILEO-2)

Dit is een multicenter, langdurig vervolgonderzoek bij deelnemers met de ziekte van Gaucher type 1 die in een voorafgaand klinisch onderzoek een FLT201-behandeling hebben gekregen. Deelnemers worden gedurende 5 jaar na de behandeling gevolgd.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

75

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Brazilië
      • Porto Alegre, Brazilië
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
  • Spanje
      • Zaragoza, Spanje
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Verenigd Koninkrijk
      • Salford, Verenigd Koninkrijk
        • Salford Royal Hospital
  • Verenigde Staten
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030-6066
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 1. Deelnemers die eerder FLT201 hebben gekregen (inclusief degenen die mogelijk een herstart of start van de ERT/substraatreductietherapie [SRT] nodig hadden).
  • 2. Deelnemers die volledige geïnformeerde toestemming kunnen geven en aan alle eisen van het onderzoek kunnen voldoen.

Uitsluitingscriteria:

  • n.v.t

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Gedoseerd met FLT201
Genetisch: FLT201
FLT201 is een replicatie-incompetente enkelstrengs (ss) recombinant adeno-geassocieerd virus (AAV) vector. De vector is samengesteld uit een ss-DNA-genoom verpakt in een van AAV afgeleid eiwitcapside.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s) (inclusief DLT’s)
Tijdsspanne: Week 38 tot maand 60
Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (inclusief dosisbeperkende toxiciteiten), met bijwerkingen geclassificeerd volgens CTCAE versie 5.0 (of later)
Week 38 tot maand 60

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Spur Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 mei 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 mei 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 mei 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 juli 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 augustus 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 augustus 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

4 november 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 oktober 2025

Laatst geverifieerd

1 oktober 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • FLT201-02

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Gaucher, type 1

Klinische onderzoeken op FLT201

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Hungary

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren