Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio di follow-up a lungo termine su soggetti Gaucher di tipo 1 dopo la dose di FLT201 (GALILEO-2)

31 ottobre 2025 aggiornato da: Spur Therapeutics

Uno studio di follow-up multicentrico, a lungo termine, per indagare la sicurezza e la durabilità della risposta dopo la somministrazione di un vettore virale adeno-associato (FLT201) in soggetti affetti dalla malattia di Gaucher (GALILEO-2)

Si tratta di uno studio multicentrico, a lungo termine, di follow-up di partecipanti con malattia di Gaucher di tipo 1 che hanno ricevuto il trattamento FLT201 in un precedente studio clinico. I partecipanti saranno seguiti per 5 anni dopo il trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

75

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
      • Porto Alegre, Brasile
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
  • Regno Unito
      • Salford, Regno Unito
        • Salford Royal Hospital
  • Spagna
      • Zaragoza, Spagna
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Stati Uniti
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030-6066
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • 1. Partecipanti che hanno precedentemente ricevuto FLT201 (compresi quelli che potrebbero aver richiesto la ripresa o l'inizio della terapia di riduzione del substrato/ERT [SRT]).
  • 2. Partecipanti in grado di fornire il pieno consenso informato e in grado di soddisfare tutti i requisiti della sperimentazione.

Criteri di esclusione:

  • n / a

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Dosato con FLT201
Genetico: FLT201
FLT201 è un vettore di virus adeno-associato (AAV) ricombinante a filamento singolo (ss) incompetente per la replicazione. Il vettore è composto da un genoma di DNA ss racchiuso in un capside proteico derivato da AAV.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) (inclusi DLT)
Lasso di tempo: Dalla settimana 38 al mese 60
Eventi avversi emergenti dal trattamento (comprese tossicità dose-limitanti), con eventi avversi classificati secondo la versione 5.0 del CTCAE (o successiva)
Dalla settimana 38 al mese 60

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Spur Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 maggio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 maggio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 maggio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 luglio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 agosto 2024

Primo Inserito (Effettivo)

9 agosto 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

4 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FLT201-02

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Gaucher, tipo 1

Prove cliniche su FLT201

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Netherlands

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi