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Étude de suivi à long terme de sujets Gaucher de type 1 après la dose de FLT201 (GALILEO-2)

31 octobre 2025 mis à jour par: Spur Therapeutics

Une étude de suivi multicentrique à long terme pour étudier l'innocuité et la durabilité de la réponse après l'administration d'un vecteur viral adéno-associé (FLT201) chez des sujets atteints de la maladie de Gaucher (GALILEO-2)

Il s'agit d'un essai de suivi multicentrique à long terme portant sur des participants atteints de la maladie de Gaucher de type 1 qui ont reçu un traitement FLT201 lors d'un essai clinique précédent. Les participants seront suivis pendant 5 ans après le traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

75

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Brésil
      • Porto Alegre, Brésil
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA)
  • Espagne
      • Zaragoza, Espagne
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Royaume-Uni
      • Salford, Royaume-Uni
        • Salford Royal Hospital
  • États-Unis
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22030-6066
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  • 1. Les participants qui ont déjà reçu FLT201 (y compris ceux qui peuvent avoir nécessité la reprise ou l'initiation d'un traitement ERT/réduction de substrat [SRT]).
  • 2. Les participants sont capables de donner leur consentement éclairé et capables de se conformer à toutes les exigences de l'essai.

Critères d'exclusion :

  • n / A

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Dosé avec FLT201
Génétique: FLT201
FLT201 est un vecteur de virus adéno-associé (AAV) recombinant simple brin (ss) incompétent pour la réplication. Le vecteur est composé d'un génome d'ADN ss conditionné dans une capside protéique dérivée d'AAV.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) (y compris les DLT)
Délai: Semaine 38 au mois 60
Événements indésirables survenus pendant le traitement (y compris les toxicités limitant la dose), avec EI classés selon la version 5.0 du CTCAE (ou version ultérieure)
Semaine 38 au mois 60

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Spur Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 mai 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 mai 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mai 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 juillet 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 août 2024

Première publication (Réel)

9 août 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

4 novembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 octobre 2025

Dernière vérification

1 octobre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • FLT201-02

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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