Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidsuppföljningsstudie av Gaucher-personer av typ 1 efter FLT201-dos (GALILEO-2)

31 oktober 2025 uppdaterad av: Spur Therapeutics

En multicenter, långtidsuppföljningsstudie för att undersöka säkerheten och hållbarheten hos svar efter dosering av en Adeno-associerad viral vektor (FLT201) hos patienter med Gauchers sjukdom (GALILEO-2)

Detta är en multicenter, långtidsuppföljningsstudie av deltagare med Gauchers sjukdom typ 1 som fått FLT201-behandling i en tidigare klinisk prövning. Deltagarna kommer att följas i 5 år efter behandlingen.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

75

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
  • Förenta staterna
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22030-6066
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Spanien
      • Zaragoza, Spanien
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Storbritannien
      • Salford, Storbritannien
        • Salford Royal Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • 1. Deltagare som tidigare har fått FLT201 (inklusive de som kan ha behövt återuppta eller påbörja ERT/substratreduktionsterapi [SRT]).
  • 2. Deltagare kan ge fullt informerat samtycke och kan uppfylla alla krav i prövningen.

Uteslutningskriterier:

  • n/a

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Doserad med FLT201
Genetisk: FLT201
FLT201 är en replikationsinkompetent enkelsträngad (ss) rekombinant adenoassocierat virus (AAV) vektor. Vektorn är sammansatt av ett ss-DNA-genom förpackat i en AAV-härledd proteinkapsid.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) (inklusive DLT)
Tidsram: Vecka 38 till månad 60
Behandlingsuppkomna biverkningar (inklusive dosbegränsande toxicitet), med biverkningar graderade enligt CTCAE version 5.0 (eller senare)
Vecka 38 till månad 60

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Spur Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 maj 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 maj 2029

Avslutad studie (Beräknad)

1 maj 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 juli 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 augusti 2024

Första postat (Faktisk)

9 augusti 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

4 november 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 oktober 2025

Senast verifierad

1 oktober 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • FLT201-02

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera