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Langzeit-Follow-up-Studie an Typ-1-Gaucher-Probanden nach FLT201-Dosis (GALILEO-2)

31. Oktober 2025 aktualisiert von: Spur Therapeutics

Eine multizentrische Langzeit-Follow-up-Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Dauerhaftigkeit der Reaktion nach Gabe eines Adeno-assoziierten viralen Vektors (FLT201) bei Patienten mit Gaucher-Krankheit (GALILEO-2)

Hierbei handelt es sich um eine multizentrische Langzeit-Folgestudie mit Teilnehmern mit Gaucher-Krankheit Typ 1, die in einer vorangegangenen klinischen Studie eine FLT201-Behandlung erhalten haben. Die Teilnehmer werden 5 Jahre lang nach der Behandlung beobachtet.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

75

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
  • Spanien
      • Zaragoza, Spanien
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Vereinigte Staaten
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030-6066
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Salford, Vereinigtes Königreich
        • Salford Royal Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 1. Teilnehmer, die zuvor FLT201 erhalten haben (einschließlich derjenigen, bei denen möglicherweise eine Wiederaufnahme oder Einleitung einer ERT/Substratreduktionstherapie [SRT] erforderlich war).
  • 2. Teilnehmer, die in der Lage sind, eine vollständige Einverständniserklärung abzugeben und alle Anforderungen der Studie zu erfüllen.

Ausschlusskriterien:

  • n / A

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Dosiert mit FLT201
Genetisch: FLT201
FLT201 ist ein replikationsinkompetenter einzelsträngiger (ss) rekombinanter Adeno-assoziierter Virus (AAV)-Vektor. Der Vektor besteht aus einem ss-DNA-Genom, verpackt in einem AAV-abgeleiteten Proteinkapsid.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) (einschließlich DLTs)
Zeitfenster: Woche 38 bis Monat 60
Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (einschließlich dosislimitierender Toxizitäten), mit nach CTCAE Version 5.0 (oder höher) bewerteten UEs
Woche 38 bis Monat 60

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Spur Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Mai 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Mai 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Mai 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Juli 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. August 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. August 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

4. November 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FLT201-02

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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