FLT201 투여 후 유형 1 고셔 피험자에 대한 장기 추적 연구(GALILEO-2)
2025년 10월 31일 업데이트: Spur Therapeutics
고셔병(GALILEO-2) 환자에게 아데노 관련 바이러스 벡터(FLT201) 투여 후 반응의 안전성과 지속성을 조사하기 위한 다기관 장기 추적 연구
이는 이전 임상시험에서 FLT201 치료를 받은 고셔병 1형 참가자를 대상으로 한 다기관 장기 추적조사 시험이다.
참가자들은 치료 후 5년 동안 추적 관찰됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
75
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 1. 이전에 FLT201을 받은 참가자(ERT/기질 감소 요법[SRT]의 재개 또는 시작이 필요할 수 있는 참가자 포함).
- 2. 참가자는 완전한 사전 동의를 제공하고 임상시험의 모든 요구 사항을 준수할 수 있습니다.
제외 기준:
- 해당 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: FLT201 투여
|
FLT201은 복제 능력이 없는 단일 가닥(ss) 재조합 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터입니다.
벡터는 AAV 유래 단백질 캡시드에 패키징된 ss DNA 게놈으로 구성됩니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
치료로 인한 부작용(TEAE)(DLT 포함) 발생률
기간: 38주차 ~ 60개월차
|
CTCAE 버전 5.0(또는 그 이상)에 따라 등급이 매겨진 AE를 포함한 치료로 인한 부작용(용량 제한 독성 포함)
|
38주차 ~ 60개월차
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 5월 13일
기본 완료 (추정된)
2029년 5월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 7월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 8월 6일
처음 게시됨 (실제)
2024년 8월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 11월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 10월 31일
마지막으로 확인됨
2025년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- FLT201-02
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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