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Estudio de seguimiento a largo plazo de sujetos de Gaucher tipo 1 después de la dosis de FLT201 (GALILEO-2)

31 de octubre de 2025 actualizado por: Spur Therapeutics

Un estudio de seguimiento multicéntrico a largo plazo para investigar la seguridad y durabilidad de la respuesta después de la dosificación de un vector viral adenoasociado (FLT201) en sujetos con enfermedad de Gaucher (GALILEO-2)

Este es un ensayo de seguimiento multicéntrico a largo plazo de participantes con enfermedad de Gaucher tipo 1 que recibieron tratamiento FLT201 en un ensayo clínico anterior. Los participantes serán seguidos durante 5 años después del tratamiento.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

75

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
  • España
      • Zaragoza, España
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Estados Unidos
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030-6066
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Reino Unido
      • Salford, Reino Unido
        • Salford Royal Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • 1. Participantes que hayan recibido previamente FLT201 (incluidos aquellos que hayan requerido reiniciar o iniciar la ERT/terapia de reducción de sustrato [SRT]).
  • 2. Participantes capaces de dar su consentimiento informado completo y capaces de cumplir con todos los requisitos del ensayo.

Criterios de exclusión:

  • n / A

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Dosificado con FLT201
Genético: FLT201
FLT201 es un vector de virus adenoasociado (AAV) recombinante de cadena sencilla (ss) incompetente para la replicación. El vector está compuesto por un genoma de ADN ss empaquetado en una cápside de proteína derivada de AAV.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) (incluidos DLT)
Periodo de tiempo: Semana 38 al mes 60
Eventos adversos que surgen del tratamiento (incluidas toxicidades limitantes de la dosis), con EA clasificados según CTCAE versión 5.0 (o posterior)
Semana 38 al mes 60

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Spur Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

13 de mayo de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de mayo de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

1 de mayo de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de julio de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de agosto de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

9 de agosto de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

4 de noviembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de octubre de 2025

Última verificación

1 de octubre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • FLT201-02

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Enfermedad de Gaucher, Tipo 1

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