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Estudo de acompanhamento de longo prazo de indivíduos com Gaucher tipo 1 após dose de FLT201 (GALILEO-2)

31 de outubro de 2025 atualizado por: Spur Therapeutics

Um estudo multicêntrico de acompanhamento de longo prazo para investigar a segurança e a durabilidade da resposta após a dosagem de um vetor viral adeno-associado (FLT201) em indivíduos com doença de Gaucher (GALILEO-2)

Este é um ensaio multicêntrico de acompanhamento de longo prazo de participantes com doença de Gaucher tipo 1 que receberam tratamento com FLT201 em um ensaio clínico anterior. Os participantes serão acompanhados por 5 anos após o tratamento.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

75

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
  • Espanha
      • Zaragoza, Espanha
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Estados Unidos
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030-6066
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Reino Unido
      • Salford, Reino Unido
        • Salford Royal Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • 1. Participantes que já receberam FLT201 (incluindo aqueles que podem ter requerido o reinício ou início da terapia de redução de TRE/substrato [SRT]).
  • 2. Participantes capazes de dar consentimento informado total e de cumprir todos os requisitos do ensaio.

Critérios de exclusão:

  • n / D

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Dosado com FLT201
Genético: FLT201
FLT201 é um vetor de vírus adeno-associado (AAV) recombinante de cadeia simples (ss) incompetente para replicação. O vetor é composto por um genoma de DNA ss empacotado em um capsídeo proteico derivado de AAV.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) (incluindo DLTs)
Prazo: Semana 38 ao mês 60
Eventos adversos emergentes do tratamento (incluindo toxicidades limitantes da dose), com EAs classificados de acordo com CTCAE versão 5.0 (ou posterior)
Semana 38 ao mês 60

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Spur Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de maio de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de maio de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de maio de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de julho de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de agosto de 2024

Primeira postagem (Real)

9 de agosto de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

4 de novembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

31 de outubro de 2025

Última verificação

1 de outubro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • FLT201-02

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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