Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen seurantatutkimus tyypin 1 Gaucherin koehenkilöillä FLT201-annoksen jälkeen (GALILEO-2)

perjantai 31. lokakuuta 2025 päivittänyt: Spur Therapeutics

Monikeskus, pitkäaikainen seurantatutkimus, jolla tutkitaan vasteen turvallisuutta ja kestävyyttä adenosiin liittyvän virusvektorin (FLT201) annostelun jälkeen potilailla, joilla on Gaucherin tauti (GALILEO-2)

Tämä on monikeskus, pitkäaikainen seurantatutkimus osallistujilla, joilla oli Gaucherin tauti tyyppi 1 ja jotka saivat FLT201-hoitoa edellisessä kliinisessä tutkimuksessa. Osallistujia seurataan 5 vuoden ajan hoidon jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

75

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Brasilia
      • Porto Alegre, Brasilia
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
  • Espanja
      • Zaragoza, Espanja
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Salford, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Salford Royal Hospital
  • Yhdysvallat
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030-6066
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  • 1. Osallistujat, jotka ovat saaneet aiemmin FLT201:tä (mukaan lukien ne, jotka ovat saattaneet vaatia ERT/substraatti-pelkistyshoidon [SRT] uudelleenaloittamista tai aloittamista).
  • 2. Osallistujat, jotka pystyvät antamaan täyden tietoon perustuvan suostumuksen ja pystyvät noudattamaan kaikkia kokeen vaatimuksia.

Poissulkemiskriteerit:

  • n/a

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Annosteltu FLT201:llä
Geneettinen: FLT201
FLT201 on replikaatioon epäkompetentti yksijuosteinen (ss) rekombinantti adeno-assosioitunut virus (AAV) vektori. Vektori koostuu ss-DNA-genomista, joka on pakattu AAV-peräiseen proteiinikapsidiin.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus (mukaan lukien DLT:t)
Aikaikkuna: Viikosta 38 kuukauteen 60
Hoidosta johtuvat haittatapahtumat (mukaan lukien annosta rajoittavat toksisuudet), joissa haittavaikutukset luokitellaan CTCAE-version 5.0 (tai uudemman) mukaan
Viikosta 38 kuukauteen 60

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Spur Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 13. toukokuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. toukokuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. toukokuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 29. heinäkuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 6. elokuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 9. elokuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 4. marraskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 31. lokakuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FLT201-02

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Gaucherin tauti, tyyppi 1

Kliiniset tutkimukset FLT201

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Uruguay

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa