Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgningsundersøgelse af Gaucher-personer af type 1 efter FLT201-dosis (GALILEO-2)

31. oktober 2025 opdateret af: Spur Therapeutics

Et multicenter, langsigtet opfølgningsstudie for at undersøge sikkerheden og holdbarheden af ​​respons efter dosering af en Adeno-associeret viral vektor (FLT201) hos forsøgspersoner med Gauchers sygdom (GALILEO-2)

Dette er et multicenter, langsigtet opfølgningsforsøg med deltagere med Gauchers sygdom type 1, som modtog FLT201-behandling i et tidligere klinisk forsøg. Deltagerne vil blive fulgt i 5 år efter behandlingen.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

75

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
  • Det Forenede Kongerige
      • Salford, Det Forenede Kongerige
        • Salford Royal Hospital
  • Forenede Stater
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030-6066
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Spanien
      • Zaragoza, Spanien
        • Hospital Quironsalud Zaragoza

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 1. Deltagere, der tidligere har modtaget FLT201 (inklusive dem, der kan have krævet genoptagelse eller påbegyndelse af ERT/substratreduktionsterapi [SRT]).
  • 2. Deltagere i stand til at give fuldt informeret samtykke og i stand til at overholde alle krav i forsøget.

Ekskluderingskriterier:

  • n/a

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Doseret med FLT201
Genetisk: FLT201
FLT201 er en replikationsinkompetent enkeltstrenget (ss) rekombinant adeno-associeret virus (AAV) vektor. Vektoren er sammensat af et ss DNA-genom pakket i et AAV-afledt proteinkapsid.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) (inklusive DLT'er)
Tidsramme: Uge 38 til måned 60
Uønskede hændelser, der opstår ved behandling (herunder dosisbegrænsende toksiciteter), med bivirkninger klassificeret i henhold til CTCAE version 5.0 (eller nyere)
Uge 38 til måned 60

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Spur Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. maj 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. maj 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. maj 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. juli 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. august 2024

Først opslået (Faktiske)

9. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

4. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FLT201-02

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med FLT201

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner