FLT201投与後のタイプ1ゴーシェ被験者の長期追跡研究（GALILEO-2）
2025年10月31日 更新者：Spur Therapeutics
ゴーシェ病（GALILEO-2）患者におけるアデノ随伴ウイルスベクター（FLT201）投与後の反応の安全性と持続性を調査するための多施設共同長期追跡研究
これは、以前の臨床試験で FLT201 治療を受けたゴーシェ病 1 型の参加者を対象とした、多施設共同の長期追跡試験です。
参加者は治療後5年間追跡調査されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
75
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 1. 以前にFLT201を受けている参加者（ERT/基質削減療法[SRT]の再開または開始が必要な可能性のある参加者を含む）。
- 2. 参加者は十分なインフォームドコンセントを与えることができ、治験のすべての要件に従うことができます。
除外基準:
- 該当なし
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：FLT201を投与
|
FLT201 は、複製能力のない一本鎖 (ss) 組換えアデノ随伴ウイルス (AAV) ベクターです。
このベクターは、AAV 由来タンパク質キャプシドにパッケージ化された ss DNA ゲノムで構成されています。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
治療中に発生した有害事象（TEAE）（DLTを含む）の発生率
時間枠：38週目から60ヶ月目まで
|
CTCAE バージョン 5.0 (またはそれ以降) に従って等級付けされた AE を伴う、治療中に発生した有害事象 (用量制限毒性を含む)
|
38週目から60ヶ月目まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年5月13日
一次修了 (推定)
2029年5月1日
研究の完了 (推定)
2029年5月1日
試験登録日
最初に提出
2024年7月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年8月6日
最初の投稿 (実際)
2024年8月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年11月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年10月31日
最終確認日
2025年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- FLT201-02
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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