Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное последующее исследование субъектов Гоше типа 1 после дозы FLT201 (GALILEO-2)

31 октября 2025 г. обновлено: Spur Therapeutics

Многоцентровое долгосрочное последующее исследование по изучению безопасности и устойчивости ответа после введения аденоассоциированного вирусного вектора (FLT201) у субъектов с болезнью Гоше (GALILEO-2)

Это многоцентровое долгосрочное исследование с участием участников с болезнью Гоше 1 типа, которые получали лечение FLT201 в предыдущем клиническом исследовании. За участниками будут наблюдать в течение 5 лет после лечения.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

75

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • 1. Участники, которые ранее получали FLT201 (включая тех, кому могло потребоваться возобновление или начало ФЗТ/терапии по уменьшению субстрата [СРТ]).
  • 2. Участники, способные дать полное информированное согласие и способные соблюдать все требования исследования.

Критерии исключения:

  • н/д

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Дозировано FLT201
Генетический: FLT201
FLT201 представляет собой некомпетентный к репликации одноцепочечный (ss) рекомбинантный вектор аденоассоциированного вируса (AAV). Вектор состоит из генома одноцепочечной ДНК, упакованного в белковый капсид, полученный из AAV.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений, возникших во время лечения (TEAE) (включая DLT)
Временное ограничение: С 38-й недели по 60-й месяц
Нежелательные явления, возникшие во время лечения (включая дозолимитирующую токсичность), с НЯ, классифицированными по CTCAE версии 5.0 (или более поздней версии)
С 38-й недели по 60-й месяц

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Spur Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 мая 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 мая 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 мая 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 июля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 августа 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

9 августа 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

4 ноября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

31 октября 2025 г.

Последняя проверка

1 октября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • FLT201-02

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования FLT201

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Benin

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться