Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hosszú távú követési vizsgálat 1-es típusú Gaucher alanyokon az FLT201 dózis után (GALILEO-2)

2025. október 31. frissítette: Spur Therapeutics

Többközpontú, hosszú távú, nyomon követési vizsgálat az adeno-asszociált vírusvektor (FLT201) adagolása utáni válasz biztonságosságának és tartósságának vizsgálatára Gaucher-kórban (GALILEO-2) szenvedő alanyoknál

Ez egy többközpontú, hosszú távú, nyomon követett vizsgálat az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő résztvevőkkel, akik az előző klinikai vizsgálat során FLT201-kezelést kaptak. A résztvevőket a kezelés után 5 évig követik.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

75

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Brazília
      • Porto Alegre, Brazília
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
  • Egyesült Királyság
      • Salford, Egyesült Királyság
        • Salford Royal Hospital
  • Egyesült Államok
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22030-6066
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Spanyolország
      • Zaragoza, Spanyolország
        • Hospital Quironsalud Zaragoza

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 1. Résztvevők, akik korábban megkapták az FLT201-et (beleértve azokat is, akiknek szükségük volt az ERT/szubsztrát redukciós terápia [SRT] újrakezdésére vagy megkezdésére).
  • 2. Azok a résztvevők, akik teljes körű tájékoztatáson alapuló beleegyezést tudnak adni, és képesek megfelelni a vizsgálat összes követelményének.

Kizárási kritériumok:

  • n/a

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: FLT201-gyel adagolva
Genetikai: FLT201
Az FLT201 egy replikációra inkompetens egyszálú (ss) rekombináns adeno-asszociált vírus (AAV) vektor. A vektor egy AAV-eredetű fehérjekapszidba csomagolt ss DNS genomból áll.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) előfordulása (beleértve a DLT-ket is)
Időkeret: 38. héttől 60. hónapig
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (beleértve a dóziskorlátozó toxicitást), a CTCAE 5.0-s (vagy újabb) verziója szerint osztályozott nemkívánatos eseményekkel
38. héttől 60. hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Spur Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. május 13.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2029. május 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. május 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. július 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. augusztus 6.

Első közzététel (Tényleges)

2024. augusztus 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. november 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. október 31.

Utolsó ellenőrzés

2025. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • FLT201-02

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel