Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie uzupełniające pacjentów z Gaucherem typu 1 po podaniu dawki FLT201 (GALILEO-2)

31 października 2025 zaktualizowane przez: Spur Therapeutics

Wieloośrodkowe, długoterminowe badanie uzupełniające mające na celu sprawdzenie bezpieczeństwa i trwałości odpowiedzi po dawkowaniu wektora wirusowego związanego z adenowirusem (FLT201) u pacjentów z chorobą Gauchera (GALILEO-2)

Jest to wieloośrodkowe, długoterminowe badanie kontrolne z udziałem uczestników z chorobą Gauchera typu 1, którzy otrzymali leczenie FLT201 w poprzednim badaniu klinicznym. Uczestnicy będą obserwowani przez 5 lat po zakończeniu leczenia.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

75

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
      • Porto Alegre, Brazylia
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
  • Hiszpania
      • Zaragoza, Hiszpania
        • Hospital QuirónSalud Zaragoza
  • Stany Zjednoczone
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030-6066
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • Salford, Zjednoczone Królestwo
        • Salford Royal Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • 1. Uczestnicy, którzy wcześniej otrzymywali FLT201 (w tym ci, którzy mogli wymagać wznowienia lub rozpoczęcia terapii ERT/terapii redukującej substrat [SRT]).
  • 2. Uczestnicy będący w stanie wyrazić pełną świadomą zgodę i spełnić wszystkie wymagania badania.

Kryteria wykluczenia:

  • nie dotyczy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dozowano FLT201
Genetyczny: FLT201
FLT201 jest niekompetentnym pod względem replikacji jednoniciowym (ss) rekombinowanym wektorem wirusa związanego z adenowirusem (AAV). Wektor składa się z genomu DNA ss upakowanego w kapsydzie białkowym pochodzącym z AAV.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) (w tym DLT)
Ramy czasowe: Tydzień 38. do 60. miesiąca
Zdarzenia niepożądane powstałe podczas leczenia (w tym toksyczności ograniczające dawkę), ze zdarzeniami niepożądanymi sklasyfikowanymi według CTCAE w wersji 5.0 (lub nowszej)
Tydzień 38. do 60. miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Spur Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 maja 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 maja 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 maja 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 lipca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 sierpnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 sierpnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

4 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FLT201-02

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Gauchera, typ 1

Badania kliniczne na FLT201

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Senegal

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj