Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langtidsoppfølgingsstudie av Gaucher-individer av type 1 etter FLT201-dose (GALILEO-2)

31. oktober 2025 oppdatert av: Spur Therapeutics

En multisenter, langsiktig oppfølgingsstudie for å undersøke sikkerheten og holdbarheten til respons etter dosering av en adeno-assosiert viral vektor (FLT201) hos personer med Gauchers sykdom (GALILEO-2)

Dette er en multisenter, langsiktig oppfølgingsstudie av deltakere med Gauchers sykdom type 1 som mottok FLT201-behandling i en tidligere klinisk studie. Deltakerne vil bli fulgt i 5 år etter behandling.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

75

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
  • Forente stater
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030-6066
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Spania
      • Zaragoza, Spania
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Storbritannia
      • Salford, Storbritannia
        • Salford Royal Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • 1. Deltakere som tidligere har mottatt FLT201 (inkludert de som kan ha krevd gjenoppstart eller oppstart av ERT/substratreduksjonsterapi [SRT]).
  • 2. Deltakere som er i stand til å gi fullt informert samtykke og i stand til å overholde alle krav i forsøket.

Ekskluderingskriterier:

  • n/a

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Dosert med FLT201
Genetisk: FLT201
FLT201 er en replikasjonsinkompetent enkeltstrenget (ss) rekombinant adeno-assosiert virus (AAV) vektor. Vektoren er sammensatt av et ss DNA-genom pakket i et AAV-avledet proteinkapsid.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) (inkludert DLT)
Tidsramme: Uke 38 til måned 60
Uønskede hendelser som oppstår ved behandling (inkludert dosebegrensende toksisiteter), med bivirkninger gradert i henhold til CTCAE versjon 5.0 (eller nyere)
Uke 38 til måned 60

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Spur Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. mai 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. mai 2029

Studiet fullført (Antatt)

1. mai 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. juli 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. august 2024

Først lagt ut (Faktiske)

9. august 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

4. november 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. oktober 2025

Sist bekreftet

1. oktober 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FLT201-02

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på FLT201

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere