索利那新、米拉贝隆和联合疗法对日间尿失禁 (BeDry) 儿童的疗效
索利那新、米拉贝隆及联合疗法对膀胱过度活动症和日间尿失禁 (BeDry) 儿童的疗效
主要目的是评估 (1) 低剂量索利那新和米拉贝隆联合治疗是否优于高剂量索利那新单药治疗，以及 (2) 低剂量米拉贝隆和索利那新联合治疗是否优于高剂量米拉贝隆单药治疗。治疗5至14岁儿童日间尿失禁的剂量，这些儿童对低剂量索利那新单药治疗或低剂量米拉贝隆单药治疗均无完全反应。
总共 236 名被诊断患有日间尿失禁的儿童将按照 1:1:1:1 的比例随机分入四个治疗组之一。 总药物治疗期为18周。
研究概览
详细说明
背景：根据国际儿童尿失禁协会的资料，日间尿失禁儿童的一线治疗是标准尿路治疗，最终采用抗胆碱能药物药物治疗。 药物治疗效果的研究很少，而且主要是在非随机试验中。
目的：主要目的是评估 (1) 低剂量索利那新和米拉贝隆联合治疗是否优于高剂量索利那新单药治疗，以及 (2) 低剂量米拉贝隆和索利那新联合治疗是否优于米拉贝隆单药治疗高剂量用于治疗 5 至 14 岁儿童的日间尿失禁，这些儿童对低剂量索利那新单药治疗或低剂量米拉贝隆单药治疗均无完全反应。
次要目的是评价索利那新和米拉贝隆低剂量联合治疗、高剂量单药治疗和低剂量单药治疗的疗效，作为补充比较。 此外，次要目标是评估药物治疗的副作用、安全性和耐受性以及治疗对健康和生活质量的影响。
研究设计：BeDry 研究被设计为一项多中心、随机、单盲、对照临床试验。 纳入的儿童将以 1:1:1:1 的比例随机分配到四个治疗组之一。 被诊断患有标准尿疗难治性日间尿失禁的 5-14 岁儿童将被随机分组。 最初，两组将接受 5 毫克索利那新，另外两组将接受 25 毫克米拉贝隆。 6周后，非完全缓解者将根据其主要随机分组接受附加治疗； 1A 组将接受索利那新 5 mg 和附加索利那新 5 mg，第 1B 组将接受索利那新 5 mg 和附加米拉贝隆 25 mg，第 2A 组将接受米拉贝隆 25 mg 和附加米拉贝隆 25 mg，第 2B 组将接受米拉贝隆25 mg 并附加索利那新 5 mg。 总治疗期为18周。 主要终点指标是根据湿润天数，通过从访视 2 到研究结束的变化来评估治疗反应。 DryPie 的 7 天。
观点：该试验有可能优化日间尿失禁儿童的医疗治疗，缩短治疗时间，减少副作用并最大限度地减少不必要的医疗费用。
伦理：所有药理副作用将按照丹麦立法处理。 尿疗、药物治疗或停药预计不会有风险或未知的副作用。 临床检查和临床旁测量预计不会有风险。 对未来患者的治疗潜力证明了该项目的实施是合理的。 参与本研究不会给患者的治疗带来任何不利。 该研究将按照方案、良好临床实践的适用监管要求以及赫尔辛基宣言的伦理原则进行。 该研究得到了当局的批准。 修订申请经监管机构和道德委员会批准后，可对方案进行重大补充或变更。 有关参与者的信息根据《通用数据保护条例》和实际法律受到保护。 该研究已在丹麦地区研究目录 (1-16-02-210-24) 和奥胡斯大学 (ARG-2024-731-23829) 中注册。 该研究已在 CTIS 注册并获得授权（EU CT 2023-510187-13-00）。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Ann-Kristine Mandøe Svendsen, MD
- 电话号码：+45 78430408
- 邮箱：ankrso@rm.dk
研究联系人备份
- 姓名：Luise Borch, MD, PhD
- 电话号码：+45 78433654
- 邮箱：luiseborch@rm.dk
学习地点
-
-
Aalborg
-
Aalborg、Aalborg、丹麦、9000
- 招聘中
- Department of Pediatric and Adolescent Medicine, Aalborg University Hospital
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接触：
- Søren Hagstrøm, Professor
- 电话号码：+45 97663374
- 邮箱：soha@rm.dk
-
-
Aarhus N
-
Aarhus、Aarhus N、丹麦、8200
- 招聘中
- Department of Pediatric and Adolescent Medicine, Aarhus University Hospital
-
接触：
- Konstantinos Kamperis, MD, PhD
- 邮箱：konskamp@rm.dk
-
副研究员：
- Ann-Kristine Mandøe Svendsen, MD
-
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Esbjerg
-
Esbjerg、Esbjerg、丹麦、6700
- 招聘中
- Department of Pediatric and Adolescent medicine, Esbjerg Hospital
-
接触：
- Linda Kuhne-Qvist, MD
- 邮箱：Linda.Kuhne-qvist2@rsyd.dk
-
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Herning
-
Herning、Herning、丹麦、7400
- 招聘中
- Department of Pediatric and Adolescent Medicine, Gødstrup Hospital
-
接触：
- Luise Borch, MD, PhD
- 电话号码：+45 78433654
- 邮箱：luise.borch@rm.dk
-
首席研究员：
- Ann-Kristine Mandøe Svendsen, MD
-
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Kolding
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Kolding、Kolding、丹麦、6000
- 招聘中
- Department of Pediatric and Adolescent Medicine, Kolding Hospital
-
接触：
- Louise Winding, MD
- 邮箱：louise.winding1@rsyd.dk
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 在开始任何研究特定程序之前，参与者监护人必须自愿签署知情同意书并注明日期。
- 纳入时年龄为 5 至 14 岁（含）。
- 根据国际儿童尿控协会标准的膀胱过度活动症
- 每周至少发生 2 次日间尿失禁
- 至少4周尿疗（非药物治疗）效果不足
- 既往未接受索利那新、米拉贝隆或膀胱/括约肌肉毒毒素注射治疗
- 目前没有罗马 IV 标准的便秘或大便失禁（接受泻药治疗）
- 根据研究者的判断，参与者可以吞咽或可以学习吞咽研究药物
排除标准：
- 专利人或法定监护人无法理解丹麦语的书面和口头信息
- 已知或怀疑对研究药物过敏
- 使用研究药物的任何禁忌症
- 影响下尿路功能的已知泌尿生殖解剖异常
- 已知的肾或膀胱结石
- 已知尿崩症
- 持续有症状的尿路感染
- 复发性尿路感染或持续预防性抗生素治疗
- 已知 QTc 延长、QTc >460 ms，或存在 QTc 延长风险（低钾血症、运动诱发晕厥或家族性长 QT 综合征）
- 其他明显的心电图异常
- 已知高血压
- 每日排尿次数≤3 次，通过 48 小时排尿次数图评估
- 尿流计提示除膀胱过度活动症以外的其他病理（断续形、间断形或平台形曲线）
- 两次排尿后排尿后残留 >50 ml
- 试纸血尿（≥2+红细胞）或肉眼血尿
- 怀孕或哺乳
- 有生育潜力的女性受试者
- 根据罗马 IV 标准，持续便秘，药物或大便失禁难以治愈
- 无法吞咽研究药物
- 研究期间使用任何药物，允许的药物除外
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：索利那新 5 mg + 附加索利那新 5 mg
第 1A 组：索利那新 5 mg，持续 6 周，如果 6 周后未完全缓解，则追加索利那新 5 mg，持续 12 周。
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根据随机化。
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实验性的：索非那新 5 mg + 附加米拉贝隆 25 mg
1B 组：索利那新 5 mg，持续 6 周，如果 6 周后未完全缓解，则加用米拉贝隆 25 mg，持续 12 周。
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根据随机化。
根据随机化。
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实验性的：米拉贝隆 25 毫克 + 附加米拉贝隆 25 毫克
第 2A 组：米拉贝隆 25 mg，持续 6 周，如果 6 周后未完全缓解，则追加米拉贝隆 25 mg，持续 12 周。
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根据随机化。
|
|
实验性的：米拉贝隆 25 mg + 附加索利那新 5 mg
2B 组：米拉贝隆 25 mg，持续 6 周，如果 6 周后未完全缓解，则加用索利那新 5 mg，持续 12 周。
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根据随机化。
根据随机化。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗反应
大体时间：从学习第 6 周到学习完成，平均总共 18 周
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通过湿润天数的变化进行评估。
DryPie 的 7 天
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从学习第 6 周到学习完成，平均总共 18 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗反应
大体时间：从随机分组日期到研究完成，平均总共 18 周
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通过湿润天数的变化进行评估。
DryPie 的 7 天
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从随机分组日期到研究完成，平均总共 18 周
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失禁严重程度评分
大体时间：从随机分组日期到研究完成，平均总共 18 周
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由DryPie评估（评分从0到21，其中分数越高表示严重失禁）
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从随机分组日期到研究完成，平均总共 18 周
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敦促严重程度
大体时间：从随机分组日期到研究完成，平均总共 18 周
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通过 Bower VAS 紧急方案量化（评分从 0 到 10，其中分数越高表示紧急程度越高）
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从随机分组日期到研究完成，平均总共 18 周
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最大排尿量（ml）
大体时间：从随机分组日期到研究完成，平均总共 18 周
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48小时频率-成交量图
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从随机分组日期到研究完成，平均总共 18 周
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年龄标准化最大排尿量（ml）
大体时间：从随机分组日期到研究完成，平均总共 18 周
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最大排尿量占预期膀胱容量的百分比
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从随机分组日期到研究完成，平均总共 18 周
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平均排尿量（毫升）
大体时间：从随机分组日期到研究完成，平均总共 18 周
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48小时频率-成交量图
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从随机分组日期到研究完成，平均总共 18 周
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活动频率
大体时间：从随机分组日期到研究完成，平均总共 18 周
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48小时频率-成交量图
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从随机分组日期到研究完成，平均总共 18 周
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小儿失禁问卷总分
大体时间：从随机分组日期到研究完成，平均总共 18 周
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20项问卷（李克特量表从0到4分，总分80分，分数越高，尿失禁对生活质量的影响越大）
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从随机分组日期到研究完成，平均总共 18 周
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WHO-5总分
大体时间：从随机分组日期到研究完成，平均总共 18 周
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五项问卷（李克特量表从0到5分，共30分，分值越高，尿失禁对生活质量的影响越大）
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从随机分组日期到研究完成，平均总共 18 周
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合作者和调查者
调查人员
- 研究主任：Luise Borch, MD, PhD、Department of Pediatric and Adolescent Medicine, Gødstrup Hospital
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- BeDry
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
在美国制造并从美国出口的产品
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