Solifenasiinin, Mirabegronin ja yhdistelmähoidon teho lapsilla, joilla on päiväaikainen virtsankarkailu (BeDry)
Solifenasiinin, Mirabegronin ja yhdistelmähoidon teho lapsille, joilla on yliaktiivinen virtsarakko ja päiväaikainen virtsankarkailu (BeDry)
Ensisijaisena tavoitteena on arvioida, onko (1) solifenasiinin ja mirabegronin yhdistelmähoito pieninä annoksina parempia kuin solifenasiinin monoterapia suurina annoksina ja onko (2) mirabegronin ja solifenasiinin yhdistelmähoito pieninä annoksina parempi kuin pelkkä mirabegronihoito suurina annoksina. 5–14-vuotiaiden lasten päiväsaikaan virtsanpidätyskyvyttömyyden hoidossa, kun solifenasiinin pieniannoksinen monoterapia tai pieniannoksinen mirabegronimonoterapia ei ole täysin reagoinut.
Yhteensä 236 lasta, joilla on diagnosoitu päiväaikainen virtsankarkailu, satunnaistetaan 1:1:1:1 johonkin neljästä hoitoryhmästä. Lääkehoidon kokonaiskesto on 18 viikkoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tausta: Kansainvälisen lasten pidätyskyvyttömyysyhdistyksen mukaan päiväsaikaan virtsankarkailusta kärsivien lasten ensilinjan hoito on tavallista uroterapiaa, jota seuraa lopulta antikolinergisten lääkkeiden farmakoterapia. Lääkehoidon vaikutusta tutkitaan harvakseltaan ja pääasiassa ei-satunnaistetuissa kokeissa.
Tavoitteet: Ensisijaisena tavoitteena on arvioida, onko (1) solifenasiinin ja mirabegronin yhdistelmähoito pieninä annoksina parempi kuin solifenasiinin monoterapia suurina annoksina ja onko (2) mirabegronin ja solifenasiinin yhdistelmähoito pieninä annoksina parempi kuin mirabegronin monoterapia suurina annoksina päiväsaikaan virtsanpidätyskyvyttömyyden hoidossa 5–14-vuotiailla lapsilla, jotka eivät ole täysin reagoineet solifenasiinin monoterapiaan pienellä annoksella tai pelkällä mirabegroniannoksella.
Toissijaisena tavoitteena on arvioida täydentävänä vertailuna solifenasiinin ja mirabegronin yhdistelmähoidon hoitovastetta pieninä annoksina, monoterapiana suuriannoksina ja monoterapiana pieninä annoksina. Lisäksi toissijaisena tavoitteena on arvioida lääkehoidon sivuvaikutuksia, turvallisuutta ja siedettävyyttä sekä hoidon vaikutusta hyvinvointiin ja elämänlaatuun.
Tutkimuksen suunnittelu: BeDry-tutkimus on suunniteltu monikeskustutkimukseksi, satunnaistetuksi, yksisokkoutetuksi, kontrolloiduksi kliiniseksi tutkimukseksi. Mukana olevat lapset satunnaistetaan 1:1:1:1 johonkin neljästä hoitoryhmästä. 5–14-vuotiaat lapset, joilla on diagnosoitu päiväaikainen virtsanpidätyskyvyttömyys, joka ei kestä tavanomaista uroterapiaa, satunnaistetaan. Aluksi kaksi ryhmää saavat solifenasiinia 5 mg ja kaksi ryhmää 25 mg mirabegronia. Kuuden viikon kuluttua ei-täydelliset vasteet saavat lisähoitoa ensisijaisen satunnaistusryhmän mukaan; ryhmä 1A saa solifenasiinia 5 mg ja lisäsolifenasiinia 5 mg, ryhmä 1B saa solifenasiinia 5 mg ja lisänä mirabegronia 25 mg, ryhmä 2A saa mirabegronia 25 mg ja lisänä mirabegronia 25 mg, ryhmä 2B saa mirabegronia. 25 mg ja lisänä solifenasiini 5 mg. Hoitojakson kokonaiskesto on 18 viikkoa. Ensisijainen päätetapahtuman mitta on hoitovaste, joka on arvioitu muutoksella 2. käynniltä tutkimuksen loppuun mennessä kosteiden päivien lukumäärän mukaan. 7 päivää DryPielta.
Näkökulmat: Kokeella on potentiaalia optimoida päiväsaikaan virtsankarkailusta kärsivien lasten lääkehoitoa, lyhentää hoitojaksoa, vähentää sivuvaikutuksia ja minimoida tarpeettomia hoitokuluja.
Etiikka: Kaikki farmakologiset sivuvaikutukset käsitellään Tanskan lainsäädännön mukaisesti. Uroterapialla, lääkehoidolla tai vieroitushoidolla ei odoteta aiheuttavan riskejä tai tuntemattomia sivuvaikutuksia. Kliinisen tutkimuksen ja parakliinisten mittausten perusteella ei ole odotettavissa riskejä. Tulevien potilaiden terapeuttinen potentiaali oikeuttaa toteutettavan hankkeen. Tähän tutkimukseen osallistuminen ei aiheuta potilaalle haittoja hoidossa. Tutkimus suoritetaan protokollan, sovellettavien hyvän kliinisen käytännön mukaisten viranomaisvaatimusten ja Helsingin julistuksen eettisten periaatteiden mukaisesti. Tutkimus on viranomaisten hyväksymä. Merkittäviä lisäyksiä tai muutoksia protokollaan voidaan tehdä sen jälkeen, kun muutoshakemus on hyväksytty valvontaviranomaiselta ja eettiseltä toimikunnalta. Osallistujia koskevat tiedot on suojattu yleisen tietosuoja-asetuksen ja voimassa olevan lain mukaisesti. Tutkimus on rekisteröity Tanskan alueiden tutkimusluetteloon (1-16-02-210-24) ja Århusin yliopistoon (ARG-2024-731-23829). Tutkimus on rekisteröity ja hyväksytty CTIS:ssä (EU CT 2023-510187-13-00).
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Ann-Kristine Mandøe Svendsen, MD
- Puhelinnumero: +45 78430408
- Sähköposti: ankrso@rm.dk
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Luise Borch, MD, PhD
- Puhelinnumero: +45 78433654
- Sähköposti: luiseborch@rm.dk
Opiskelupaikat
-
-
Aalborg
-
Aalborg, Aalborg, Tanska, 9000
- Rekrytointi
- Department of Pediatric and Adolescent Medicine, Aalborg University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Søren Hagstrøm, Professor
- Puhelinnumero: +45 97663374
- Sähköposti: soha@rm.dk
-
-
Aarhus N
-
Aarhus, Aarhus N, Tanska, 8200
- Rekrytointi
- Department of Pediatric and Adolescent Medicine, Aarhus University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Konstantinos Kamperis, MD, PhD
- Sähköposti: konskamp@rm.dk
-
Alatutkija:
- Ann-Kristine Mandøe Svendsen, MD
-
-
Esbjerg
-
Esbjerg, Esbjerg, Tanska, 6700
- Rekrytointi
- Department of Pediatric and Adolescent medicine, Esbjerg Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Linda Kuhne-Qvist, MD
- Sähköposti: Linda.Kuhne-qvist2@rsyd.dk
-
-
Herning
-
Herning, Herning, Tanska, 7400
- Rekrytointi
- Department of Pediatric and Adolescent Medicine, Gødstrup Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Luise Borch, MD, PhD
- Puhelinnumero: +45 78433654
- Sähköposti: luise.borch@rm.dk
-
Päätutkija:
- Ann-Kristine Mandøe Svendsen, MD
-
-
Kolding
-
Kolding, Kolding, Tanska, 6000
- Rekrytointi
- Department of Pediatric and Adolescent Medicine, Kolding Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Louise Winding, MD
- Sähköposti: louise.winding1@rsyd.dk
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Osallistujien huoltajan (haltijoiden) on vapaaehtoisesti allekirjoitettava ja päivättävä tietoinen suostumus ennen tutkimuskohtaisten toimenpiteiden aloittamista.
- Ikä 5-14 vuotta (mukaan lukien) sisällyttämishetkellä.
- Yliaktiivinen rakko Kansainvälisen lasten pidätyskyvyttömyysyhdistyksen kriteerien mukaisesti
- Vähintään 2 virtsankarkailujaksoa päivässä viikossa
- Vähintään 4 viikon uroterapian riittämätön vaikutus (ei-lääkehoito)
- Ei aikaisempaa hoitoa solifenasiinilla, mirabegronilla tai virtsarakon/sulkijalihaksen botuliinitoksiini-injektioilla
- Ei nykyistä ummetusta ROME IV -kriteerien mukaisesti tai ulosteen pidätyskyvyttömyyttä (laksatiivinen hoito hyväksytään)
- Tutkijan arvion mukaan osallistuja voi niellä tai oppia nielemään tutkimuslääkitystä
Poissulkemiskriteerit:
- Patentin (patenttien) tai laillisen huoltajan (huoltajan) kyvyttömyys ymmärtää tanskalaisia kirjallisia ja suullisia tietoja
- Tunnettu tai epäilty yliherkkyys tutkimuslääkkeelle
- Kaikki tutkimuslääkkeen käytön vasta-aiheet
- Tunnetut urogenitaaliset anatomiset poikkeavuudet, jotka vaikuttavat alempien virtsateiden toimintaan
- Tunnetut munuaiskivet tai virtsarakkokivet
- Tunnettu diabetes insipidus
- Jatkuva oireinen virtsatietulehdus
- Toistuva virtsatietulehdus tai meneillään oleva profylaktinen antibioottihoito
- Tunnettu QTc-ajan pidentyminen, QTc >460 ms tai QTc-ajan pidentymisen riski (hypokalemia, rasituksen aiheuttama pyörtyminen tai familiaalinen pitkä QT-oireyhtymä)
- Muut merkittävät EKG-poikkeavuudet
- Tunnettu verenpainetauti
- ≤3 päivittäistä virtsaamista, arvioituna 48 tunnin taajuus-tilavuuskaaviolla
- Uroflowmetria, joka viittaa muuhun patologiaan kuin yliaktiiviseen virtsarakoon (staccaton muotoinen, katkonainen tai tasangon muotoinen käyrä)
- Huonon jälkeinen jäännös >50 ml kaksinkertaisen tyhjennyksen jälkeen
- Mittatikun hematuria (≥2+ punasolua) tai makroskooppinen hematuria
- Raskaus tai imetys
- Naishenkilöt, jotka voivat tulla raskaaksi
- Jatkuva Rooma IV -kriteerien mukainen ummetus, jota ei voida hoitaa lääkkeillä tai ulosteen pidätyskyvyttömyydellä
- Kyvyttömyys niellä tutkimuslääkitystä
- Minkä tahansa lääkkeen käyttö opintojakson aikana, paitsi sallittu lääkitys
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Solifenasiini 5 mg + lisäsolifenasiini 5 mg
Ryhmä 1A: Solifenasiini 5 mg 6 viikon ajan, ja jos vaste ei ole täydellinen 6 viikon kuluttua, solifenasiini 5 mg 12 viikon ajan.
|
Satunnaistuksen mukaan.
|
|
Kokeellinen: Solifenasiini 5 mg + lisänä mirabegroni 25 mg
Ryhmä 1B: Solifenasiini 5 mg 6 viikon ajan ja jos vaste ei ole täydellinen 6 viikon kuluttua, lisätään mirabegronia 25 mg 12 viikon ajan.
|
Satunnaistuksen mukaan.
Satunnaistuksen mukaan.
|
|
Kokeellinen: Mirabegron 25 mg + lisänä mirabegroni 25 mg
Ryhmä 2A: Mirabegron 25 mg 6 viikon ajan, ja jos vaste ei ole täydellinen 6 viikon kuluttua, lisää mirabegronia 25 mg 12 viikon ajan.
|
Satunnaistuksen mukaan.
|
|
Kokeellinen: Mirabegroni 25 mg + lisäsolifenasiini 5 mg
Ryhmä 2B: Mirabegron 25 mg 6 viikon ajan ja jos vaste ei ole täydellinen 6 viikon kuluttua, solifenasiinia lisätään 5 mg 12 viikon ajan.
|
Satunnaistuksen mukaan.
Satunnaistuksen mukaan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitovaste
Aikaikkuna: Opiskeluviikosta 6 alkaen ja opintojen päättymiseen asti yhteensä keskimäärin 18 viikkoa
|
Arvioitu kosteiden päivien muutoksen perusteella pr.
7 päivää DryPielta
|
Opiskeluviikosta 6 alkaen ja opintojen päättymiseen asti yhteensä keskimäärin 18 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitovaste
Aikaikkuna: Satunnaistamisen päivämäärästä tutkimuksen loppuunsaattamiseen, yhteensä keskimäärin 18 viikkoa
|
Arvioitu kosteiden päivien muutoksen perusteella pr.
7 päivää DryPielta
|
Satunnaistamisen päivämäärästä tutkimuksen loppuunsaattamiseen, yhteensä keskimäärin 18 viikkoa
|
|
Inkontinenssin vakavuuspisteet
Aikaikkuna: Satunnaistamisen päivämäärästä tutkimuksen loppuunsaattamiseen, yhteensä keskimäärin 18 viikkoa
|
DryPien arvioima (pisteet 0–21, jossa korkeampi pistemäärä tarkoittaa vakavaa inkontinenssia)
|
Satunnaistamisen päivämäärästä tutkimuksen loppuunsaattamiseen, yhteensä keskimäärin 18 viikkoa
|
|
Vaatii vakavuutta
Aikaikkuna: Satunnaistamisen päivämäärästä tutkimuksen loppuunsaattamiseen, yhteensä keskimäärin 18 viikkoa
|
Kvantifioitu Bower VAS Urgency Scheme -järjestelmällä (pisteytys 0–10, jossa korkeampi pistemäärä tarkoittaa palvelimen tarvetta)
|
Satunnaistamisen päivämäärästä tutkimuksen loppuunsaattamiseen, yhteensä keskimäärin 18 viikkoa
|
|
Suurin tyhjennetty tilavuus (ml)
Aikaikkuna: Satunnaistamisen päivämäärästä tutkimuksen loppuunsaattamiseen, yhteensä keskimäärin 18 viikkoa
|
48 tunnin taajuus-tilavuuskaavio
|
Satunnaistamisen päivämäärästä tutkimuksen loppuunsaattamiseen, yhteensä keskimäärin 18 viikkoa
|
|
Ikästandardin mukainen suurin tyhjennetty tilavuus (ml)
Aikaikkuna: Satunnaistamisen päivämäärästä tutkimuksen loppuunsaattamiseen, yhteensä keskimäärin 18 viikkoa
|
Suurin tyhjennetty tilavuus prosentteina odotetusta rakon tilavuudesta
|
Satunnaistamisen päivämäärästä tutkimuksen loppuunsaattamiseen, yhteensä keskimäärin 18 viikkoa
|
|
Keskimääräinen tyhjennetty tilavuus (ml)
Aikaikkuna: Satunnaistamisen päivämäärästä tutkimuksen loppuunsaattamiseen, yhteensä keskimäärin 18 viikkoa
|
48 tunnin taajuus-tilavuuskaavio
|
Satunnaistamisen päivämäärästä tutkimuksen loppuunsaattamiseen, yhteensä keskimäärin 18 viikkoa
|
|
Miction-taajuus
Aikaikkuna: Satunnaistamisen päivämäärästä tutkimuksen loppuunsaattamiseen, yhteensä keskimäärin 18 viikkoa
|
48 tunnin taajuus-tilavuuskaavio
|
Satunnaistamisen päivämäärästä tutkimuksen loppuunsaattamiseen, yhteensä keskimäärin 18 viikkoa
|
|
Lasten inkontinenssikyselyn kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Satunnaistamisen päivämäärästä tutkimuksen loppuunsaattamiseen, yhteensä keskimäärin 18 viikkoa
|
20 kohdan kyselylomake (pisteytys 0-4 Likert-asteikolla, yhteensä 80 pistettä, jossa korkeampi pistemäärä, sitä suurempi virtsankarkailun vaikutus elämänlaatuun)
|
Satunnaistamisen päivämäärästä tutkimuksen loppuunsaattamiseen, yhteensä keskimäärin 18 viikkoa
|
|
WHO-5 kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Satunnaistamisen päivämäärästä tutkimuksen loppuunsaattamiseen, yhteensä keskimäärin 18 viikkoa
|
5-kohdan kyselylomake (pisteytys 0-5 Likert-asteikolla, yhteensä 30 pistettä, jossa korkeampi pistemäärä, sitä suurempi virtsanpidätyskyvyn vaikutus elämänlaatuun)
|
Satunnaistamisen päivämäärästä tutkimuksen loppuunsaattamiseen, yhteensä keskimäärin 18 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Luise Borch, MD, PhD, Department of Pediatric and Adolescent Medicine, Gødstrup Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urogenitaaliset sairaudet
- Mielenterveyshäiriöt
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Urologiset sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Virtsaamishäiriöt
- Alempien virtsateiden oireet
- Urologiset ilmenemismuodot
- Käyttäytymisoireet
- Eliminaatiohäiriöt
- Virtsarakon sairaudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Käyttäytyminen
- Merkit ja oireet
- Enureesi
- Virtsankarkailu
- Virtsarakko, yliaktiivinen
- Päivittäinen enureesi
- Heterosykliset yhdisteet
- Heterosykliset yhdisteet, 2-rengas
- Heterosykliset yhdisteet, sulatettu rengas
- Heterosykliset yhdisteet, sillalla oleva rengas
- Tetrahydroisokinoliinit
- Isokinoliinit
- Kinuklidiinit
- Solifenasiinisukkinaatti
- Mirabegron
Muut tutkimustunnusnumerot
- BeDry
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .