Účinnost Solifenacinu, Mirabegronu a kombinované terapie u dětí s denní inkontinencí moči (BeDry)
Účinnost Solifenacinu, Mirabegronu a kombinované terapie u dětí s hyperaktivním močovým měchýřem a denní inkontinencí moči (BeDry)
Primárním cílem je zhodnotit, zda je (1) kombinovaná léčba solifenacinem a mirabegronem v nízkých dávkách lepší než monoterapie solifenacinem ve vysoké dávce a zda (2) kombinovaná léčba mirabegronem a solifenacinem v nízkých dávkách je lepší než monoterapie mirabegronem ve vysokých dávkách. dávka při léčbě denní močové inkontinence u dětí ve věku 5 až 14 let, které nereagovaly úplně na monoterapii solifenacinem v nízké dávce nebo monoterapii mirabegronem v nízké dávce.
Celkem bude 236 dětí s diagnózou denní močové inkontinence randomizováno v poměru 1:1:1:1 do jedné ze čtyř léčebných skupin. Celková doba farmakologické léčby bude 18 týdnů.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Východiska: Podle International Children's Continence Society je léčba první volby u dětí s denní močovou inkontinencí standardní uroterapií, případně následovanou farmakoterapií anticholinergiky. Účinek lékařské léčby je málo zkoumán a především v nerandomizovaných studiích.
Cíle: Primárním cílem je zhodnotit, zda je (1) kombinovaná léčba solifenacinem a mirabegronem v nízkých dávkách lepší než monoterapie solifenacinem ve vysokých dávkách a zda (2) kombinovaná léčba mirabegronem a solifenacinem v nízkých dávkách je lepší než monoterapie mirabegronem ve vysoké dávce při léčbě denní močové inkontinence u dětí ve věku 5 až 14 let, které nereagovaly úplně na monoterapii solifenacinem v nízké dávce nebo monoterapii mirabegronem v nízké dávce.
Sekundárním cílem je zhodnotit léčebnou odpověď kombinované terapie solifenacinem a mirabegronem v nízkých dávkách, monoterapie ve vysokých dávkách a monoterapie v nízkých dávkách jako doplňková srovnání. Kromě toho je sekundárním cílem hodnocení vedlejších účinků, bezpečnosti a snášenlivosti lékařského ošetření a také vlivu léčby na pohodu a kvalitu života.
Design studie: Studie BeDry je navržena jako multicentrická, randomizovaná, jednoduše zaslepená, kontrolovaná klinická studie. Zahrnuté děti budou randomizovány 1:1:1:1 do jedné ze čtyř léčebných skupin. Děti ve věku 5-14 let s diagnózou denní močové inkontinence refrakterní na standardní uroterapii budou randomizovány. Zpočátku budou dvě skupiny dostávat solifenacin 5 mg a dvě skupiny dostanou mirabegron 25 mg. Po 6 týdnech dostanou pacienti s nekompletní odpovědí doplňkovou léčbu podle jejich primární randomizační skupiny; skupina 1A bude dostávat solifenacin 5 mg a přídavek solifenacinu 5 mg, skupina 1B dostane solifenacin 5 mg a přídavek mirabegron 25 mg, skupina 2A dostane mirabegron 25 mg a přídavnou léčbu mirabegron 25 mg, skupina 2B mirabegron 25 mg a přídavná léčba solifenacinem 5 mg. Celková doba léčby bude 18 týdnů. Primárním koncovým ukazatelem je léčebná odpověď hodnocená změnou od návštěvy 2 do konce studie podle počtu vlhkých dnů pr. 7 dní od DryPie.
Perspektivy: Studie má potenciál optimalizovat lékařskou léčbu dětí s denní močovou inkontinencí, zkrátit dobu léčby, zmírnit vedlejší účinky a minimalizovat zbytečné léčebné náklady.
Etika: Všechny farmakologické vedlejší účinky budou řešeny v souladu s dánskou legislativou. Neočekává se žádné riziko nebo neznámé vedlejší účinky uroterapie, lékařské léčby nebo vysazení. Klinické vyšetření a paraklinická měření nepředpokládají žádná rizika. Terapeutický potenciál pro budoucí pacienty opravňuje k realizaci projektu. Účast v této studii nepovede k žádným nevýhodám pro pacienta v jeho léčbě. Studie bude provedena v souladu s protokolem, platnými regulačními požadavky podle správné klinické praxe a etickými zásadami Helsinské deklarace. Studie je schválena úřady. Významné doplňky nebo změny protokolu lze provádět po schválení žádosti o změnu regulačním úřadem a etickou komisí. Informace o účastnících jsou chráněny podle obecného nařízení o ochraně osobních údajů a platného zákona. Studie je registrována ve výzkumném inventáři regionů Dánska (1-16-02-210-24) a na Aarhus University (ARG-2024-731-23829). Studie je registrována a autorizována u CTIS (EU CT 2023-510187-13-00).
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Ann-Kristine Mandøe Svendsen, MD
- Telefonní číslo: +45 78430408
- E-mail: ankrso@rm.dk
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Luise Borch, MD, PhD
- Telefonní číslo: +45 78433654
- E-mail: luiseborch@rm.dk
Studijní místa
-
-
Aalborg
-
Aalborg, Aalborg, Dánsko, 9000
- Nábor
- Department of Pediatric and Adolescent Medicine, Aalborg University Hospital
-
Kontakt:
- Søren Hagstrøm, Professor
- Telefonní číslo: +45 97663374
- E-mail: soha@rm.dk
-
-
Aarhus N
-
Aarhus, Aarhus N, Dánsko, 8200
- Nábor
- Department of Pediatric and Adolescent Medicine, Aarhus University Hospital
-
Kontakt:
- Konstantinos Kamperis, MD, PhD
- E-mail: konskamp@rm.dk
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Ann-Kristine Mandøe Svendsen, MD
-
-
Esbjerg
-
Esbjerg, Esbjerg, Dánsko, 6700
- Nábor
- Department of Pediatric and Adolescent medicine, Esbjerg Hospital
-
Kontakt:
- Linda Kuhne-Qvist, MD
- E-mail: Linda.Kuhne-qvist2@rsyd.dk
-
-
Herning
-
Herning, Herning, Dánsko, 7400
- Nábor
- Department of Pediatric and Adolescent Medicine, Gødstrup Hospital
-
Kontakt:
- Luise Borch, MD, PhD
- Telefonní číslo: +45 78433654
- E-mail: luise.borch@rm.dk
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Ann-Kristine Mandøe Svendsen, MD
-
-
Kolding
-
Kolding, Kolding, Dánsko, 6000
- Nábor
- Department of Pediatric and Adolescent Medicine, Kolding Hospital
-
Kontakt:
- Louise Winding, MD
- E-mail: louise.winding1@rsyd.dk
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria zahrnutí:
- Držitel(i) účastníků musí dobrovolně podepsat a datovat informovaný souhlas před zahájením jakýchkoli postupů specifických pro studii.
- Věk 5 až 14 let (včetně) v době zařazení.
- Hyperaktivní močový měchýř podle kritérií International Children's Continence Society
- Alespoň 2 denní epizody močové inkontinence týdně
- Nedostatečný efekt minimálně 4týdenní uroterapie (nefarmakologická léčba)
- Žádná předchozí léčba solifenacinem, mirabegronem nebo injekcemi botulotoxinu močového měchýře/svěrače
- Žádná současná zácpa podle kritérií ROME IV nebo fekální inkontinence (laxativní léčba je akceptována)
- Podle úsudku vyšetřovatele může účastník polykat nebo se může naučit polykat studované léky
Kritéria vyloučení:
- Neschopnost patentu(ů) nebo zákonného zástupce(ů) porozumět dánským písemným a ústním informacím
- Známá nebo předpokládaná přecitlivělost na studované léky
- Jakákoli kontraindikace použití studovaného léku
- Známé urogenitální anatomické abnormality ovlivňující funkci dolních močových cest
- Známé ledvinové nebo močové kameny
- Známý diabetes insipidus
- Probíhající symptomatická infekce močových cest
- Recidivující infekce močových cest nebo probíhající profylaktická léčba antibiotiky
- Známé prodloužení QTc, QTc >460 ms nebo riziko prodloužení QTc (hypokalémie, námahou indukovaná synkopa nebo familiární syndrom dlouhého QT intervalu)
- Jiné významné abnormality elektrokardiogramu
- Známá hypertenze
- ≤3 denní močení, hodnoceno 48hodinovým grafem frekvence-objem
- Uroflowmetrie svědčící pro jinou patologii než hyperaktivní močový měchýř (křivka staccato-tvaru, přerušovaného tvaru nebo plató)
- Zbytky po vyprázdnění >50 ml po dvojitém vymočení
- Hematurie na měrce (≥2+ erytrocyty) nebo makroskopická hematurie
- Těhotenství nebo kojení
- Ženy ve fertilním věku
- Trvalá zácpa podle Římských kritérií IV, která je neovlivnitelná léky nebo fekální inkontinencí
- Neschopnost spolknout studované léky
- Použití jakékoli medikace během období studie, kromě povolené medikace
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Singl
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Solifenacin 5 mg + přídavná léčba solifenacinem 5 mg
Skupina 1A: Solifenacin 5 mg po dobu 6 týdnů a v případě nekompletní odpovědi po 6 týdnech přidání solifenacinu 5 mg po dobu 12 týdnů.
|
Podle randomizace.
|
|
Experimentální: Solifenacin 5 mg + přídavek mirabegron 25 mg
Skupina 1B: Solifenacin 5 mg po dobu 6 týdnů, a pokud nedojde k úplné odpovědi po 6 týdnech, přidejte mirabegron 25 mg po dobu 12 týdnů.
|
Podle randomizace.
Podle randomizace.
|
|
Experimentální: Mirabegron 25 mg + ad-on mirabegron 25 mg
Skupina 2A: Mirabegron 25 mg po dobu 6 týdnů, a pokud nedojde k úplné odpovědi po 6 týdnech, přidejte mirabegron 25 mg po dobu 12 týdnů.
|
Podle randomizace.
|
|
Experimentální: Mirabegron 25 mg + přídavek solifenacinu 5 mg
Skupina 2B: Mirabegron 25 mg po dobu 6 týdnů a v případě nekompletní odpovědi po 6 týdnech přidání solifenacinu 5 mg po dobu 12 týdnů.
|
Podle randomizace.
Podle randomizace.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Odpověď na léčbu
Časové okno: Od 6. týdne studia do ukončení studia v průměru celkem 18 týdnů
|
Hodnoceno změnou počtu dešťových dnů pr.
7 dní od DryPie
|
Od 6. týdne studia do ukončení studia v průměru celkem 18 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Odpověď na léčbu
Časové okno: Od data randomizace do ukončení studie, v průměru celkem 18 týdnů
|
Hodnoceno změnou počtu dešťových dnů pr.
7 dní od DryPie
|
Od data randomizace do ukončení studie, v průměru celkem 18 týdnů
|
|
Skóre závažnosti inkontinence
Časové okno: Od data randomizace do ukončení studie, v průměru celkem 18 týdnů
|
Hodnotilo DryPie (skóre od 0 do 21, ve kterém vyšší skóre znamená těžkou inkontinenci)
|
Od data randomizace do ukončení studie, v průměru celkem 18 týdnů
|
|
Naléhat na závažnost
Časové okno: Od data randomizace do ukončení studie, v průměru celkem 18 týdnů
|
Kvantifikováno systémem Bower VAS Urgency Scheme (skóre od 0 do 10, ve kterém vyšší skóre znamená nutkání serveru)
|
Od data randomizace do ukončení studie, v průměru celkem 18 týdnů
|
|
Maximální vyprázdněný objem (ml)
Časové okno: Od data randomizace do ukončení studie, v průměru celkem 18 týdnů
|
48hodinový graf frekvence a objemu
|
Od data randomizace do ukončení studie, v průměru celkem 18 týdnů
|
|
Věkem standardizovaný maximální vyprázdněný objem (ml)
Časové okno: Od data randomizace do ukončení studie, v průměru celkem 18 týdnů
|
Maximální vyprázdněný objem jako procento očekávané kapacity močového měchýře
|
Od data randomizace do ukončení studie, v průměru celkem 18 týdnů
|
|
Průměrný prázdný objem (ml)
Časové okno: Od data randomizace do ukončení studie, v průměru celkem 18 týdnů
|
48hodinový graf frekvence a objemu
|
Od data randomizace do ukončení studie, v průměru celkem 18 týdnů
|
|
Mikční frekvence
Časové okno: Od data randomizace do ukončení studie, v průměru celkem 18 týdnů
|
48hodinový graf frekvence a objemu
|
Od data randomizace do ukončení studie, v průměru celkem 18 týdnů
|
|
Celkové skóre dotazníku dětské inkontinence
Časové okno: Od data randomizace do ukončení studie, v průměru celkem 18 týdnů
|
20položkový dotazník (bodování od 0 do 4 na Likertově škále, s celkovým počtem 80 bodů, ve kterém čím vyšší skóre, tím větší dopad močové inkontinence na kvalitu života)
|
Od data randomizace do ukončení studie, v průměru celkem 18 týdnů
|
|
Celkové skóre WHO-5
Časové okno: Od data randomizace do ukončení studie, v průměru celkem 18 týdnů
|
5položkový dotazník (bodování od 0 do 5 na Likertově škále, s celkovým počtem 30 bodů, ve kterém čím vyšší skóre, tím větší dopad močové inkontinence na kvalitu života)
|
Od data randomizace do ukončení studie, v průměru celkem 18 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Luise Borch, MD, PhD, Department of Pediatric and Adolescent Medicine, Gødstrup Hospital
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Urogenitální onemocnění
- Duševní poruchy
- Mužská urogenitální onemocnění
- Urologická onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění a těhotenské komplikace
- Poruchy močení
- Příznaky dolních močových cest
- Urologické projevy
- Symptomy chování
- Poruchy eliminace
- Onemocnění močového měchýře
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Chování
- Příznaky a symptomy
- Enuréza
- Únik moči
- Močový měchýř, hyperaktivní
- Diurnální enuréza
- Heterocyklické sloučeniny
- Heterocyklické sloučeniny, 2-prsten
- Heterocyklické sloučeniny, fúzované kroužek
- Heterocyklické sloučeniny, přemostěný prsten
- Tetrahydroisochinoliny
- Isochinoliny
- Quinuklidiny
- Solifenacin sukcinát
- Mirabegron
Další identifikační čísla studie
- BeDry
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .