BAFFR CART 治疗复发/难治性视神经脊髓炎谱系疾病的安全性和有效性
2025年5月25日 更新者：Qiang Liu、Tianjin Medical University General Hospital
这是一项开放标签、单组、剂量递增研究，受试者为多达 20 名患有复发/难治性视神经脊髓炎谱系疾病 (NMOSD) 的参与者。
目的是评估 BAFFR CART 治疗的安全性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
20
阶段
- 阶段2
- 阶段1
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄18-60岁的男性或女性受试者；
- 患者必须被诊断为AQP4-IgG阳性NMOSD；
- 至少使用一种免疫抑制剂一年以上，但症状控制不佳；
- 筛选前过去 12 个月内至少出现 2 次复发或过去 24 个月内出现 3 次复发且筛选前前 12 个月内出现 1 次复发的临床证据。
- 受试者及其伴侣必须愿意在 BAFFR CART 细胞输注前一年内使用有效且可靠的避孕方法、装置或药物。
- 受试者必须在研究开始前提供书面知情同意书并遵守研究方案的要求。
排除标准：
- 受试者在筛选前6个月内接受过B细胞缺失治疗；
- 慢性活动性乙型肝炎（HBV）、丙型肝炎（HCV）、人类免疫缺陷病毒（HIV）感染、巨细胞病毒（CMV）或梅毒同时感染。
- 患有乳头多空病毒感染的受试者。
- 受试者在筛选前8周内接受过减毒活疫苗接种；或计划在治疗后8周内接受活疫苗接种；
- 有精神药物滥用史且戒断失败，或有精神疾病史。
- 孕妇或哺乳期妇女。
- 患有严重心脏、肝脏、肾脏或骨髓功能障碍的受试者。
- 过敏体质或有严重过敏史。
- 具有研究者判定不适合进行淋巴细胞清除或细胞输注的条件的受试者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：参赛团体
BAFFR CART 细胞
|
抗BAFFR CART
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
剂量限制性毒性 (DLT) 的发生率
大体时间：最长 28 天
|
将在 BAFFR CART 细胞输注后的前 28 天内评估剂量限制性毒性 (DLT) 的发生率。
|
最长 28 天
|
|
不良事件的发生率和严重程度
大体时间：最长 28 天
|
将在化疗准备方案和前 28 天内输注 BAFFR CART 细胞后评估不良事件。
|
最长 28 天
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
外周血中BAFFR CART细胞比例
大体时间：最长1年
|
输注后检测外周血中BAFFR CART细胞的比例。
|
最长1年
|
|
年化复发率 (ARR)
大体时间：最长1年
|
ARR 定义为发作次数除以输注后参与者总年数。
|
最长1年
|
|
骨髓和外周血中B细胞水平的变化
大体时间：最长1年
|
BAFFR CART输注后骨髓和外周血中B细胞水平的变化。
|
最长1年
|
|
AQP4抗体滴度的变化
大体时间：最长1年
|
BAFFR CART 输注后 1 年内 AQP4 抗体滴度相对于基线的变化。
|
最长1年
|
|
外周血细胞因子的变化
大体时间：最长1年
|
BAFFR CART输注1年后外周血细胞因子（包括IL-6、IFN-γ、TNF-α和血清BAFF）较基线的变化。
|
最长1年
|
|
扩展残疾状态量表 (EDSS) 评分的变化
大体时间：最长1年
|
如果基线 EDSS 分数为 0，则参与者将被视为整体 EDSS 分数恶化至少 2 分；如果基线 EDSS 分数为 1 至 5，则参与者将被视为整体 EDSS 分数恶化至少 1 分；如果基线 EDSS 分数为 5.5 或更高，则参与者将被视为整体 EDSS 分数恶化至少 0.5 分。
|
最长1年
|
|
视力变化
大体时间：最长1年
|
矫正视力是通过在 5 米距离处持有的 Snellen E 视力表测定的。
|
最长1年
|
|
累计活动 MRI 病灶总数
大体时间：最长1年
|
通过脑部磁共振成像 (MRI) 检测到的 T2 病变和/或增强 T1 病变的变化。
|
最长1年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2025年12月1日
初级完成 (估计的)
2027年10月1日
研究完成 (估计的)
2028年10月1日
研究注册日期
首次提交
2024年7月23日
首先提交符合 QC 标准的
2024年8月16日
首次发布 (实际的)
2024年8月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年5月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年5月25日
最后验证
2025年5月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.