BAFFR CARTin turvallisuus ja tehokkuus uusiutuneessa/refraktaarisessa neuromyeliitti-optica-spektrihäiriössä
sunnuntai 25. toukokuuta 2025 päivittänyt: Qiang Liu, Tianjin Medical University General Hospital
Tämä on avoin, yksihaarainen, annoskorotustutkimus, johon osallistui jopa 20 osallistujaa, joilla oli uusiutunut/refraktaarinen neuromyelitis optica Spectrum Disorders (NMOSD) -spektrihäiriö.
Tavoitteena on arvioida BAFFR CART -hoidon turvallisuutta ja tehoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
20
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- 18–60-vuotiaat mies- tai naispuoliset koehenkilöt;
- Potilailla on oltava AQP4-IgG-positiivinen NMOSD;
- Ainakin yhtä immunosuppressanttia on käytetty yli vuoden ajan huonosti hallittujen oireiden vuoksi;
- Kliiniset todisteet vähintään kahdesta pahenemisesta viimeisen 12 kuukauden aikana tai kolmesta pahenemisesta viimeisen 24 kuukauden aikana ja yhdestä relapsista edellisten 12 kuukauden aikana ennen seulontaa.
- Tutkittavien ja heidän kumppaniensa on oltava valmiita käyttämään tehokkaita ja luotettavia ehkäisymenetelmiä, laitteita tai lääkkeitä vuoden sisällä ennen BAFFR CART -solujen infuusiota.
- Tutkittavien on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimuksen aloittamista ja noudatettava tutkimussuunnitelman vaatimuksia.
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilöt ovat saaneet B-soludeleetiohoitoa 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa;
- Krooninen ja aktiivinen hepatiitti B (HBV), hepatiitti C (HCV), ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio, CMV- tai kuppainfektiot samanaikaisesti.
- Kohteet, joilla on papovavirusinfektio.
- Koehenkilöt ovat saaneet elävän heikennetyn rokotteen 8 viikon sisällä ennen seulontaa; tai aiot saada elävän rokotteen rokotuksen 8 viikon kuluessa hoidon jälkeen;
- Aiempi psykoaktiivisten huumeiden väärinkäyttö ja epäonnistunut vetäytyminen tai sinulla on ollut psykiatrisia häiriöitä.
- Raskaana oleville tai imettäville naisille.
- Potilaat, joilla on vaikea sydämen, maksan, munuaisten tai luuytimen toimintahäiriö.
- Allerginen rakenne tai aiemmin ollut vakavia allergioita.
- Koehenkilöt, joiden tilat tutkijan mukaan eivät sovellu lymfodepletioon tai soluinfuusioon.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osallistujaryhmä
BAFFR CART -kennot
|
Anti-BAFFR-kärry
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Annosta rajoittavan toksisuuden (DLT) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää
|
Annosta rajoittavan toksisuuden (DLT) ilmaantuvuus arvioidaan ensimmäisten 28 päivän aikana BAFFR CART -solujen infuusion jälkeen.
|
Jopa 28 päivää
|
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää
|
Haittatapahtumat arvioidaan kemoterapiavalmisteisen hoito-ohjelman ja BAFFR CART -solujen infuusion jälkeen ensimmäisten 28 päivän aikana.
|
Jopa 28 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
BAFFR CART -solujen osuus ääreisveressä
Aikaikkuna: Jopa 1 vuotta
|
BAFFR CART -solujen osuus ääreisverestä havaitaan infuusion jälkeen.
|
Jopa 1 vuotta
|
|
Vuosittainen uusiutumisaste (ARR)
Aikaikkuna: Jopa 1 vuotta
|
ARR määritellään kohtausten lukumääränä jaettuna infuusion jälkeisten osallistujavuosien kokonaismäärällä.
|
Jopa 1 vuotta
|
|
Muutokset B-solutasoissa luuytimessä ja ääreisveressä
Aikaikkuna: Jopa 1 vuotta
|
Muutokset B-solutasoissa luuytimessä ja ääreisveressä BAFFR CART -infuusion jälkeen.
|
Jopa 1 vuotta
|
|
Muutokset AQP4-vasta-ainetiittereissä
Aikaikkuna: Jopa 1 vuotta
|
Muutokset AQP4-vasta-ainetiittereissä lähtötasosta yli vuoden aikana BAFFR CART -infuusion jälkeen.
|
Jopa 1 vuotta
|
|
Sytokiinien muutokset ääreisveressä
Aikaikkuna: Jopa 1 vuotta
|
Muutokset sytokiinissa (mukaan lukien IL-6, IFN-y, TNF-α ja seerumin BAFF) perifeerisessä veressä lähtötasosta vuoden aikana BAFFR CART -infuusion jälkeen.
|
Jopa 1 vuotta
|
|
Expanded Disability Status Scale (EDSS) -pistemäärän muutokset
Aikaikkuna: Jopa 1 vuotta
|
Osallistujan yleisen EDSS-pistemäärän katsotaan heikkenevän vähintään 2, jos lähtötason EDSS-pistemäärä oli 0, tai vähintään 1 pisteen, jos lähtötason EDSS-pistemäärä on 1–5, tai vähintään 0,5 pistettä, jos lähtötason EDSS-pistemäärä on 5,5 tai enemmän. .
|
Jopa 1 vuotta
|
|
Näöntarkkuuden muutokset
Aikaikkuna: Jopa 1 vuotta
|
Korjattu näöntarkkuus määritetään Snellen E -kartalla, jota pidetään 5 metrin etäisyydellä.
|
Jopa 1 vuotta
|
|
Kertyneet aktiiviset MRI-leesiot
Aikaikkuna: Jopa 1 vuotta
|
Aivojen magneettikuvauksella (MRI) havaitut muutokset T2-leesioissa ja/tai lisääntyvät T1-leesiot.
|
Jopa 1 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. lokakuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. lokakuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 23. heinäkuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 16. elokuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 19. elokuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 30. toukokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 25. toukokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. toukokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Silmäsairaudet
- Demyelinisoivat autoimmuunisairaudet, keskushermosto
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Demyelinisoivat sairaudet
- Myeliitti, poikittainen
- Optinen neuriitti
- Näköhermon sairaudet
- Kraniaalihermoston sairaudet
- Optica neuromyelitis
Muut tutkimustunnusnumerot
- IRB2024-YX-220-01
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .