JAK 抑制剂联合皮质类固醇治疗大疱性类天疱疮的疗效和安全性

大疱性类天疱疮 (BP) 是一种自身免疫性表皮下起泡性皮肤病，主要影响老年人群，儿童和青少年中也有罕见病例报告。BP 的特点是循环抗体针对半桥粒蛋白大疱性类天疱疮抗原 1（BPAg1 或 BP230）和大疱性类天疱疮类天疱疮抗原 2（BPAg2 或 BP180/XVII 胶原蛋白）位于真皮-表皮交界处。 BP 的一线治疗包括局部或全身使用糖皮质激素。 对于难治性病例或当皮质类固醇禁忌或为了尽量减少不良反应时，可采用辅助治疗，例如免疫抑制剂（例如硫唑嘌呤、环孢素）、氨苯砜、四环素抗生素联合烟酰胺、静脉注射免疫球蛋白（IVIG）和血浆置换。 最近的研究探索了使用生物制剂治疗难治性血压，包括抗CD20单克隆抗体、抗IgE单克隆抗体和抗白细胞介素单克隆抗体，显示出良好的结果。 然而，有效管理血压仍然是一个挑战。

Janus 激酶 (JAK) 信号转导和转录激活因子 (STAT) 通路被认为是许多炎症性疾病的关键驱动因素。 最近，开发了一类针对该途径的药物，称为 JAK 抑制剂。 一些研究调查了 JAK 抑制剂与皮质类固醇联合治疗 BP 的有效性和安全性。 在这项回顾性研究中，我们进行了一项比较分析，以评估 JAK 抑制剂联合皮质类固醇治疗中重度大疱性类天疱疮患者的疗效和安全性。

本研究对2022年1月1日至2024年7月31日福建医科大学附属第一医院皮肤科收治的大疱性类天疱疮患者进行回顾性分析。 本研究患者的纳入标准为：（1）根据指南诊断为大疱性类天疱疮，包括典型的临床表现、直接免疫荧光显微镜检查阳性和/或血清BP180和/或BP230 IgG自身抗体检测阳性。 (2) 的 使用大疱性类天疱疮疾病面积指数 (BPDAI) 评分来衡量疾病严重程度，并将其分为轻度 (BPDAI ≤ 19)、中度 (20 ≤ BPDAI ≤ 56) 和重度 (BPDAI ≥ 57)。本研究包括中度到中度的患者严重的大疱性类天疱疮。 (3)接受JAK抑制剂联合皮质类固醇治疗的中重度血压住院患者纳入本研究。 排除标准为（1）诊断为恶性肿瘤的患者； (2) 6 个月内曾服用过任何其他 Janus 激酶抑制剂或生物制剂。

研究人员将在研究开始时通过各自医院的病历系统根据纳入和排除标准对患者进行初步筛选。 所有入组患者均将接受为期 48 周的随访。 这项研究将包括大约 300 名中度至重度血压患者。

主要结果是新病变停止的时间、达到最低限度治疗的时间、甲泼尼龙的累积量（达到最低限度治疗时）。 次要结果是 BPDAI 评分（第 0 周、第 2 周和第 4 周）。 瘙痒数字评定量表 (NRS) 的分数（第 0 周、第 2 周和第 4 周）。 IgE 水平（第 0 周、第 2 周）和嗜酸性粒细胞百分比 (Eos%)（第 0 周、第 2 周）。 第24周和第48周的临床缓解。 不良事件：评估所有与治疗相关的不良事件（AE）。

使用GraphPad Prism软件10.0和SPSS 29.0进行统计分析。 分类变量以频率和百分比的形式呈现。 连续变量表示为平均值和标准差 (SD) 或中位数和四分位数范围 (IQR)。 绝对频率和相对频率用于描述定性变量。 使用卡方检验对定性变量进行组间比较，并使用独立样本 t 检验或方差分析 (ANOVA) 对对称分布的定量变量进行比较。 Mann-Whitney U 检验或 Kruskal-Wallis 检验用于具有偏态分布的定量变量。 P<0.05被认为具有统计学意义。

完成后，该研究将分析收集到的数据，并评估 Janus 激酶抑制剂和甲基强的松龙联合治疗 BP 的有效性和安全性。