评估 HSK39297 对阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者疗效和安全性的研究
2025年6月25日 更新者：Haisco Pharmaceutical Group Co., Ltd.
一项评估 HSK39297 对阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者疗效和安全性的多中心、随机、开放标签 2 期研究
这是一项多中心、随机、开放标签的 2 期研究。
纳入未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿的成人患者。
受试者接受 HSK39297 治疗 24 周。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
47
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Jiangsu
-
Nanjing、Jiangsu、中国、210029
- The First Affiliated Hospital of Nanjing Medical University
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 男性和女性参与者≥18岁；
- 基于流式细胞术诊断 PNH，粒细胞克隆大小 > 10%；
- 未接受补体抑制剂治疗；
- 血乳酸脱氢酶（LDH）值>1.5×正常范围上限（ULN）；
- 筛查期间血红蛋白水平 < 100 g/L。
排除标准：
- 遗传性或获得性补体缺乏；
- 活动性原发性或继发性免疫缺陷；
- 脾切除、骨髓/造血干细胞或实体器官移植史；
- 由包膜生物引起的反复侵袭性感染史（例如 脑膜炎球菌或肺炎球菌）或结核分枝杆菌；
- 具有骨髓衰竭实验室证据的患者（网织红细胞 < 100x10^9/L，或血小板 < 30x10^9/L 或中性粒细胞 < 0.5x10^9/L）；
- 研究药物给药前2周内有活动性全身感染；
- 已确定不适合参加研究的严重合并症史。
- 孕妇或哺乳期妇女。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：治疗组A
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HSK39297 片剂 24 周
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实验性的：治疗组B
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HSK39297 片剂 24 周
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实验性的：治疗组C
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HSK39297 片剂 24 周
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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在没有红细胞输注的情况下血红蛋白水平较基线增加 ≥20 g/L 的参与者比例
大体时间：基线，24 周
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基线，24 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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与基线相比 LDH 降低至少 60% 或 LDH 低于正常上限的参与者比例
大体时间：基线，24 周
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基线，24 周
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血红蛋白相对于基线的变化
大体时间：基线，24 周
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基线，24 周
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网织红细胞计数相对基线的变化
大体时间：基线，24 周
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基线，24 周
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LDH 相对于基线的变化
大体时间：基线，24 周
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基线，24 周
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间接胆红素相对基线的变化
大体时间：基线，24 周
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基线，24 周
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游离血红蛋白相对于基线的变化
大体时间：基线，24 周
|
基线，24 周
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不需要输红细胞 (RBC) 的参与者比例
大体时间：从第 4 周到第 24 周
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从第 4 周到第 24 周
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每周平均输注红细胞数量的变化
大体时间：从第 4 周到第 24 周
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从第 4 周到第 24 周
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PNH RBC 克隆大小相对于基线的变化
大体时间：基线，24 周
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基线，24 周
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PNH RBC 上 C3 片段沉积相对于基线的变化
大体时间：基线，24 周
|
基线，24 周
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FACIT-疲劳评分相对于基线的变化
大体时间：基线，24 周
|
基线，24 周
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不良事件的发生率和严重程度
大体时间：28周
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28周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年7月17日
初级完成 (实际的)
2025年4月2日
研究完成 (实际的)
2025年4月2日
研究注册日期
首次提交
2024年8月16日
首先提交符合 QC 标准的
2024年8月16日
首次发布 (实际的)
2024年8月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年6月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年6月25日
最后验证
2024年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- HSK39297-201
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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