Исследование по оценке эффективности и безопасности HSK39297 у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ)

Критерии включения:

1. Участники мужского и женского пола в возрасте ≥ 18 лет;
2. Диагностика ПНГ основана на данных проточной цитометрии при размере клона > 10% по гранулоцитам;
3. Не получали лечение ингибиторами комплемента;
4. Значения лактатдегидрогеназы крови (ЛДГ) > 1,5 × верхняя граница нормального диапазона (ВГН);
5. Уровень гемоглобина < 100 г/л в период скрининга.

Критерии исключения:

1. Наследственный или приобретенный дефицит комплемента;
2. Активный первичный или вторичный иммунодефицит;
3. Спленэктомия в анамнезе, трансплантация костного мозга/кроветворных стволовых клеток или твердых органов;
4. Рецидивирующие инвазивные инфекции в анамнезе, вызванные инкапсулированными организмами (например, менингококк или пневмококк) или микобактерия туберкулеза;
5. Пациенты с лабораторными признаками недостаточности костного мозга (ретикулоциты < 100x10^9/л или тромбоциты < 30x10^9/л или нейтрофилы < 0,5x10^9/л);
6. Активная системная инфекция в течение 2 недель до введения исследуемого препарата;
7. История серьезных сопутствующих заболеваний, которые были признаны непригодными для участия в исследовании.
8. Беременные или кормящие женщины.