Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​HSK39297 hos patienter med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

25. juni 2025 opdateret af: Haisco Pharmaceutical Group Co., Ltd.

Et multicenter, randomiseret, åbent fase 2-studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​HSK39297 hos patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

Dette er et multicenter, randomiseret, åbent fase 2-studie. Voksne patienter med paroxysmal natlig hæmoglobinuri, der var naive til at supplere inhibitorbehandling, blev inkluderet. Forsøgspersonerne blev behandlet med HSK39297 i 24 uger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

47

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina, 210029
        • The First Affiliated Hospital of Nanjing Medical University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige og kvindelige deltagere ≥ 18 år;
  2. Diagnose af PNH baseret på flowcytometri med klonstørrelse > 10% ved granulocytter;
  3. Har ikke modtaget komplementhæmmerbehandling;
  4. Blodlactatdehydrogenase(LDH)-værdier > 1,5 × øvre grænse for normalområdet (ULN) ;
  5. Hæmoglobinniveau < 100 g/L i screeningsperioden.

Ekskluderingskriterier:

  1. Arvelig eller erhvervet komplementmangel;
  2. Aktiv primær eller sekundær immundefekt;
  3. Anamnese med splenektomi, knoglemarv/hæmatopoietiske stamceller eller solide organtransplantationer;
  4. Anamnese med tilbagevendende invasive infektioner forårsaget af indkapslede organismer (f. meningococcus eller pneumococcus) eller Mycobacterium tuberculosis;
  5. Patienter med laboratoriebevis for knoglemarvssvigt (retikulocytter < 100x10^9/L, eller blodplader < 30x10^9/L eller neutrofiler < 0,5x10^9/L);
  6. Aktiv systemisk infektion inden for 2 uger før undersøgelseslægemiddeladministration;
  7. Anamnese med alvorlige komorbiditeter, som er blevet fastslået at være uegnede til deltagelse i undersøgelsen.
  8. Gravide eller ammende kvinder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandlingsgruppe A
Medicin: HSK39297
HSK39297 tabletter i 24 uger
Eksperimentel: Behandlingsgruppe B
Medicin: HSK39297
HSK39297 tabletter i 24 uger
Eksperimentel: Behandlingsgruppe C
Medicin: HSK39297
HSK39297 tabletter i 24 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel af deltagere med stigning i hæmoglobinniveauer fra baseline på ≥20 g/L i fravær af transfusioner af røde blodlegemer
Tidsramme: Baseline, 24 uger
Baseline, 24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel af deltagere med mindst 60 % reduktion i LDH sammenlignet med baseline eller LDH under den øvre grænse for normal
Tidsramme: Baseline, 24 uger
Baseline, 24 uger
Ændring fra baseline i hæmoglobin
Tidsramme: Baseline, 24 uger
Baseline, 24 uger
Ændring fra baseline i retikulocyttal
Tidsramme: Baseline, 24 uger
Baseline, 24 uger
Ændring fra baseline i LDH
Tidsramme: Baseline, 24 uger
Baseline, 24 uger
Ændring fra baseline i indirekte bilirubin
Tidsramme: Baseline, 24 uger
Baseline, 24 uger
Ændring fra baseline i frit hæmoglobin
Tidsramme: Baseline, 24 uger
Baseline, 24 uger
Andel af deltagere uden behov for transfusion af røde blodlegemer (RBC).
Tidsramme: Fra uge 4 til uge 24
Fra uge 4 til uge 24
Ændring i det gennemsnitlige antal RBC transfunderet om ugen
Tidsramme: Fra uge 4 til uge 24
Fra uge 4 til uge 24
Ændring fra baseline i PNH RBC klonstørrelse
Tidsramme: Baseline, 24 uger
Baseline, 24 uger
Ændring fra baseline i C3-fragmentaflejring på PNH RBC
Tidsramme: Baseline, 24 uger
Baseline, 24 uger
Ændring fra baseline i FACIT-træthedsscore
Tidsramme: Baseline, 24 uger
Baseline, 24 uger
Forekomst og sværhedsgrad af uønskede hændelser
Tidsramme: 28 uger
28 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Haisco Pharmaceutical Group Co., Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. juli 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

2. april 2025

Studieafslutning (Faktiske)

2. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. august 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. august 2024

Først opslået (Faktiske)

20. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. juni 2025

Sidst verificeret

1. august 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HSK39297-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

Kliniske forsøg med HSK39297

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner