En studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av HSK39297 hos patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

Inklusionskriterier:

1. Manliga och kvinnliga deltagare ≥ 18 år;
2. Diagnos av PNH baserad på flödescytometri med klonstorlek > 10% av granulocyter;
3. Har inte fått komplementhämmarebehandling;
4. Blodlaktatdehydrogenas(LDH)-värden > 1,5 × övre gräns för normalområdet (ULN) ;
5. Hemoglobinnivå < 100 g/L under screeningsperioden.

Uteslutningskriterier:

1. Ärftlig eller förvärvad komplementbrist;
2. Aktiv primär eller sekundär immunbrist;
3. Historik av splenektomi, benmärg/hematopoetiska stamceller eller solida organtransplantationer;
4. Historik med återkommande invasiva infektioner orsakade av inkapslade organismer (t.ex. meningokocker eller pneumokocker) eller Mycobacterium tuberculosis;
5. Patienter med laboratoriebevis på benmärgssvikt (retikulocyter < 100x10^9/L, eller trombocyter < 30x10^9/L eller neutrofiler < 0,5x10^9/L);
6. Aktiv systemisk infektion inom 2 veckor före studieläkemedelsadministrering;
7. Historik med allvarliga komorbiditeter som har bedömts vara olämpliga för deltagande i studien.
8. Gravida eller ammande kvinnor.