Egy tanulmány a HSK39297 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában (PNH) szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

1. Férfi és női résztvevők ≥ 18 évesek;
2. A PNH diagnózisa áramlási citometria alapján, ha a klón mérete > 10% granulociták alapján;
3. nem részesültek komplement inhibitor kezelésben;
4. A vér laktát-dehidrogenáz (LDH) értékei > 1,5 × a normál tartomány felső határa (ULN);
5. Hemoglobin szint < 100 g/l a szűrési időszakban.

Kizárási kritériumok:

1. Örökletes vagy szerzett komplementhiány;
2. Aktív elsődleges vagy másodlagos immunhiány;
3. Splenectomia, csontvelő/vérképző őssejt- vagy szilárd szervtranszplantáció anamnézisében;
4. Kapszulázott organizmusok által okozott visszatérő invazív fertőzések története (pl. meningococcus vagy pneumococcus) vagy Mycobacterium tuberculosis;
5. Olyan betegek, akiknél csontvelő-elégtelenség laboratóriumi bizonyítékai vannak (retikulociták < 100x10^9/l, vagy vérlemezkék < 30x10^9/l vagy neutrofilek < 0,5x10^9/L);
6. Aktív szisztémás fertőzés a vizsgált gyógyszer beadása előtt 2 héten belül;
7. Súlyos társbetegségek története, amelyekről megállapították, hogy alkalmatlanok a vizsgálatban való részvételre.
8. Terhes vagy szoptató nők.