Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo HSK39297 u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH)

Kryteria włączenia:

1. Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej w wieku ≥ 18 lat;
2. Rozpoznanie PNH na podstawie cytometrii przepływowej przy wielkości klonu > 10% przez granulocyty;
3. nie otrzymywali leczenia inhibitorami dopełniacza;
4. Wartości dehydrogenazy mleczanowej (LDH) we krwi > 1,5 × górna granica zakresu normy (GGN);
5. Poziom hemoglobiny < 100 g/L w okresie przesiewowym.

Kryteria wykluczenia:

1. Dziedziczny lub nabyty niedobór dopełniacza;
2. Aktywny pierwotny lub wtórny niedobór odporności;
3. Historia splenektomii, przeszczepów szpiku kostnego/hematopoetycznych komórek macierzystych lub narządów litych;
4. Historia nawracających infekcji inwazyjnych wywołanych przez organizmy otoczkowane (np. meningococcus lub pneumokok) lub Mycobacterium tuberculosis;
5. Pacjenci z laboratoryjnymi objawami niewydolności szpiku kostnego (retikulocyty < 100x10^9/l lub płytki krwi < 30x10^9/l lub neutrofile < 0,5x10^9/l);
6. Aktywne zakażenie ogólnoustrojowe w ciągu 2 tygodni przed podaniem badanego leku;
7. Historia poważnych chorób współistniejących, które uznano za niekwalifikujące się do udziału w badaniu.
8. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.