Um estudo para avaliar a eficácia e segurança de HSK39297 em pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna （PNH）

Critérios de inclusão:

1. Participantes do sexo masculino e feminino ≥ 18 anos;
2. Diagnóstico de HPN baseado em citometria de fluxo com tamanho de clone > 10% por granulócitos;
3. Não receberam tratamento com inibidores do complemento;
4. Valores de lactato desidrogenase sanguínea (LDH)> 1,5 × limite superior da faixa normal (LSN);
5. Nível de hemoglobina < 100 g/L durante o período de triagem.

Critérios de exclusão:

1. Deficiência de complemento hereditária ou adquirida;
2. Imunodeficiência primária ou secundária ativa;
3. História de esplenectomia, transplante de medula óssea/células-tronco hematopoiéticas ou órgãos sólidos;
4. História de infecções invasivas recorrentes causadas por organismos encapsulados( por ex. meningococo ou pneumococo) ou Mycobacterium tuberculosis;
5. Pacientes com evidência laboratorial de insuficiência da medula óssea (reticulócitos < 100x10^9/L, ou plaquetas < 30x10^9/L ou neutrófilos < 0,5x10^9/L);
6. Infecção sistêmica ativa nas 2 semanas anteriores à administração do medicamento em estudo;
7. História de comorbidades graves que foram consideradas inadequadas para participação no estudo.
8. Mulheres grávidas ou lactantes.