Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du HSK39297 chez les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)

Critères d'intégration :

1. Participants masculins et féminins ≥ 18 ans ;
2. Diagnostic de l'HPN basé sur la cytométrie en flux avec taille de clone > 10 % par granulocytes ;
3. N'avoir pas reçu de traitement par inhibiteur du complément ;
4. Valeurs de lactate déshydrogénase sanguine (LDH) > 1,5 × limite supérieure de la plage normale (LSN) ;
5. Taux d'hémoglobine < 100 g/L pendant la période de dépistage.

Critères d'exclusion :

1. Carence en complément héréditaire ou acquise ;
2. Déficit immunitaire primaire ou secondaire actif ;
3. Antécédents de splénectomie, de greffe de moelle osseuse/de cellules souches hématopoïétiques ou d'organes solides ;
4. Antécédents d'infections invasives récurrentes causées par des organismes encapsulés( p. méningocoque ou pneumocoque) ou Mycobacterium tuberculosis ;
5. Patients présentant des signes de laboratoire d'insuffisance médullaire (réticulocytes < 100x10^9/L, ou plaquettes < 30x10^9/L ou neutrophiles < 0,5x10^9/L) ;
6. Infection systémique active dans les 2 semaines précédant l'administration du médicament à l'étude ;
7. Antécédents de comorbidités graves qui ont été jugées impropres à la participation à l'étude.
8. Femmes enceintes ou allaitantes.