Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti HSK39297 u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH)

25. června 2025 aktualizováno: Haisco Pharmaceutical Group Co., Ltd.

Multicentrická, randomizovaná, otevřená studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti HSK39297 u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH)

Toto je multicentrická, randomizovaná, otevřená studie fáze 2. Byli zahrnuti dospělí pacienti s paroxysmální noční hemoglobinurií, kteří dosud nebyli léčeni inhibitory komplementu. Subjekty byly léčeny HSK39297 po dobu 24 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

47

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Čína, 210029
        • The First Affiliated Hospital of Nanjing Medical University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  1. Muži a ženy ve věku ≥ 18 let;
  2. Diagnóza PNH na základě průtokové cytometrie s velikostí klonu > 10 % granulocyty;
  3. nepodstoupili léčbu inhibitory komplementu;
  4. Hodnoty laktátdehydrogenázy (LDH) v krvi > 1,5 × horní hranice normálního rozmezí (ULN);
  5. Hladina hemoglobinu < 100 g/l během období screeningu.

Kritéria vyloučení:

  1. Dědičný nebo získaný nedostatek komplementu;
  2. Aktivní primární nebo sekundární imunodeficience;
  3. Anamnéza splenektomie, transplantace kostní dřeně/hematopoetických kmenových buněk nebo pevných orgánů;
  4. Anamnéza rekurentních invazivních infekcí způsobených zapouzdřenými organismy (např. meningokok nebo pneumokok) nebo Mycobacterium tuberculosis;
  5. Pacienti s laboratorním průkazem selhání kostní dřeně (retikulocyty < 100x10^9/l nebo krevní destičky < 30x10^9/l nebo neutrofily < 0,5x10^9/l);
  6. Aktivní systémová infekce během 2 týdnů před podáním studovaného léku;
  7. Anamnéza závažných komorbidit, které byly určeny jako nevhodné pro účast ve studii.
  8. Těhotné nebo kojící ženy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčebná skupina A
Lék: HSK39297
HSK39297 tablety po dobu 24 týdnů
Experimentální: Léčebná skupina B
Lék: HSK39297
HSK39297 tablety po dobu 24 týdnů
Experimentální: Léčebná skupina C
Lék: HSK39297
HSK39297 tablety po dobu 24 týdnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Podíl účastníků se zvýšením hladin hemoglobinu oproti výchozí hodnotě ≥20 g/l bez transfuze červených krvinek
Časové okno: Výchozí stav, 24 týdnů
Výchozí stav, 24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Podíl účastníků s alespoň 60% snížením LDH ve srovnání s výchozí hodnotou nebo LDH pod horní hranicí normálu
Časové okno: Výchozí stav, 24 týdnů
Výchozí stav, 24 týdnů
Změna hemoglobinu oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Výchozí stav, 24 týdnů
Výchozí stav, 24 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v počtu retikulocytů
Časové okno: Výchozí stav, 24 týdnů
Výchozí stav, 24 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v LDH
Časové okno: Výchozí stav, 24 týdnů
Výchozí stav, 24 týdnů
Změna od výchozí hodnoty nepřímého bilirubinu
Časové okno: Výchozí stav, 24 týdnů
Výchozí stav, 24 týdnů
Změna volného hemoglobinu oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Výchozí stav, 24 týdnů
Výchozí stav, 24 týdnů
Podíl účastníků bez nutnosti transfuze červených krvinek (RBC).
Časové okno: Od týdne 4 do týdne 24
Od týdne 4 do týdne 24
Změna průměrného počtu transfuzí červených krvinek za týden
Časové okno: Od týdne 4 do týdne 24
Od týdne 4 do týdne 24
Změna velikosti klonu PNH RBC od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, 24 týdnů
Výchozí stav, 24 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v ukládání fragmentu C3 na PNH RBC
Časové okno: Výchozí stav, 24 týdnů
Výchozí stav, 24 týdnů
Změna od základní linie ve skóre FACIT-Fatigue
Časové okno: Výchozí stav, 24 týdnů
Výchozí stav, 24 týdnů
Výskyt a závažnost nežádoucích jevů
Časové okno: 28 týdnů
28 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Haisco Pharmaceutical Group Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. července 2024

Primární dokončení (Aktuální)

2. dubna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

2. dubna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. srpna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. srpna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

20. srpna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. června 2025

Naposledy ověřeno

1. srpna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HSK39297-201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na HSK39297

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Poland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit