Een onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van HSK39297 te evalueren bij patiënten met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH)

Inclusiecriteria:

1. Mannelijke en vrouwelijke deelnemers ≥ 18 jaar;
2. Diagnose van PNH op basis van flowcytometrie met kloongrootte > 10% door granulocyten;
3. Geen behandeling met complementremmers hebben ondergaan;
4. Bloedlactaatdehydrogenase(LDH)-waarden > 1,5 ×bovengrens van het normale bereik (ULN);
5. Hemoglobinegehalte < 100 g/l tijdens de screeningsperiode.

Uitsluitingscriteria:

1. Erfelijke of verworven complementdeficiëntie;
2. Actieve primaire of secundaire immuundeficiëntie;
3. Geschiedenis van splenectomie, beenmerg-/hematopoietische stamceltransplantaties of transplantaties van vaste organen;
4. Geschiedenis van terugkerende invasieve infecties veroorzaakt door ingekapselde organismen (bijv. meningokokken of pneumokokken) of Mycobacterium tuberculosis;
5. Patiënten met laboratoriumaanwijzingen voor beenmergfalen (reticulocyten < 100x10^9/l, of bloedplaatjes < 30x10^9/l of neutrofielen < 0,5x10^9/l);
6. Actieve systemische infectie binnen 2 weken voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel;
7. Geschiedenis van ernstige comorbiditeiten waarvan is vastgesteld dat ze niet geschikt zijn voor deelname aan het onderzoek.
8. Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven.