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Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di HSK39297 in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN)

25 giugno 2025 aggiornato da: Haisco Pharmaceutical Group Co., Ltd.

Uno studio di fase 2 multicentrico, randomizzato, in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di HSK39297 in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN)

Questo è uno studio di fase 2 multicentrico, randomizzato e in aperto. Sono stati inclusi pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna naïve alla terapia complementare con gli inibitori. I soggetti sono stati trattati con HSK39297 per 24 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

47

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Cina, 210029
        • The First Affiliated Hospital of Nanjing Medical University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Partecipanti maschi e femmine di età ≥ 18 anni;
  2. Diagnosi di EPN basata sulla citometria a flusso con dimensione del clone > 10% da parte dei granulociti;
  3. Non hanno ricevuto un trattamento con inibitori del complemento;
  4. Valori della lattato deidrogenasi (LDH) nel sangue > 1,5 × limite superiore dell'intervallo normale (ULN);
  5. Livello di emoglobina < 100 g/L durante il periodo di screening.

Criteri di esclusione:

  1. Carenza ereditaria o acquisita del complemento;
  2. Immunodeficienza attiva primaria o secondaria;
  3. Anamnesi di splenectomia, trapianto di midollo osseo/cellule staminali emopoietiche o organi solidi;
  4. Storia di infezioni invasive ricorrenti causate da organismi incapsulati (ad es. meningococco o pneumococco) o Mycobacterium tuberculosis;
  5. Pazienti con evidenza di laboratorio di insufficienza midollare (reticolociti < 100x10^9/L o piastrine < 30x10^9/L o neutrofili < 0,5x10^9/L);
  6. Infezione sistemica attiva entro 2 settimane prima della somministrazione del farmaco in studio;
  7. Storia di gravi comorbilità che sono state ritenute non idonee alla partecipazione allo studio.
  8. Donne in gravidanza o in allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo di trattamento A
Droga: HSK39297
Compresse HSK39297 per 24 settimane
Sperimentale: Gruppo di trattamento B
Droga: HSK39297
Compresse HSK39297 per 24 settimane
Sperimentale: Gruppo di trattamento C
Droga: HSK39297
Compresse HSK39297 per 24 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti con aumento dei livelli di emoglobina rispetto al basale di ≥ 20 g/L in assenza di trasfusioni di globuli rossi
Lasso di tempo: Baseline, 24 settimane
Baseline, 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti con una riduzione di almeno il 60% di LDH rispetto al basale o LDH inferiore al limite superiore della norma
Lasso di tempo: Baseline, 24 settimane
Baseline, 24 settimane
Variazione rispetto al basale dell'emoglobina
Lasso di tempo: Baseline, 24 settimane
Baseline, 24 settimane
Variazione rispetto al basale della conta dei reticolociti
Lasso di tempo: Baseline, 24 settimane
Baseline, 24 settimane
Variazione rispetto al basale dell'LDH
Lasso di tempo: Baseline, 24 settimane
Baseline, 24 settimane
Variazione rispetto al basale della bilirubina indiretta
Lasso di tempo: Baseline, 24 settimane
Baseline, 24 settimane
Variazione rispetto al basale dell'emoglobina libera
Lasso di tempo: Baseline, 24 settimane
Baseline, 24 settimane
Proporzione di partecipanti senza bisogno di trasfusioni di globuli rossi (RBC).
Lasso di tempo: Dalla settimana 4 alla settimana 24
Dalla settimana 4 alla settimana 24
Variazione del numero medio di globuli rossi trasfusi a settimana
Lasso di tempo: Dalla settimana 4 alla settimana 24
Dalla settimana 4 alla settimana 24
Variazione rispetto al basale delle dimensioni del clone di globuli rossi EPN
Lasso di tempo: Baseline, 24 settimane
Baseline, 24 settimane
Variazione rispetto al basale nella deposizione del frammento C3 sui globuli rossi EPN
Lasso di tempo: Baseline, 24 settimane
Baseline, 24 settimane
Variazione rispetto al basale del punteggio FACIT-Fatica
Lasso di tempo: Baseline, 24 settimane
Baseline, 24 settimane
Incidenza e gravità degli eventi avversi
Lasso di tempo: 28 settimane
28 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Haisco Pharmaceutical Group Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 luglio 2024

Completamento primario (Effettivo)

2 aprile 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

2 aprile 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 agosto 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 agosto 2024

Primo Inserito (Effettivo)

20 agosto 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 giugno 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 giugno 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HSK39297-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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