Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de HSK39297 en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna （HPN）

Criterios de inclusión:

1. Participantes masculinos y femeninos ≥ 18 años;
2. Diagnóstico de HPN basado en citometría de flujo con tamaño de clon > 10% por granulocitos;
3. No haber recibido tratamiento con inhibidores del complemento;
4. Valores de lactato deshidrogenasa (LDH) en sangre > 1,5 × límite superior del rango normal (LSN);
5. Nivel de hemoglobina <100 g/L durante el período de selección.

Criterios de exclusión:

1. Deficiencia del complemento hereditaria o adquirida;
2. Inmunodeficiencia primaria o secundaria activa;
3. Antecedentes de esplenectomía, trasplantes de médula ósea/células madre hematopoyéticas o de órganos sólidos;
4. Historial de infecciones invasivas recurrentes causadas por organismos encapsulados (p. ej. meningococo o neumococo) o Mycobacterium tuberculosis;
5. Pacientes con evidencia de laboratorio de insuficiencia de la médula ósea (reticulocitos <100x10^9/L, o plaquetas <30x10^9/L o neutrófilos <0,5x10^9/L);
6. Infección sistémica activa dentro de las 2 semanas anteriores a la administración del fármaco del estudio;
7. Historial de comorbilidades graves que se ha determinado que no son aptas para participar en el estudio.
8. Mujeres embarazadas o en período de lactancia.