Tutkimus HSK39297:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on paroksysmaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH)

Sisällön kriteerit:

1. Mies- ja naispuoliset osallistujat ≥ 18 vuotta;
2. PNH:n diagnoosi virtaussytometrian perusteella, kun kloonikoko on > 10 % granulosyyttien perusteella;
3. eivät ole saaneet komplementin estäjähoitoa;
4. Veren laktaattidehydrogenaasin (LDH) arvot > 1,5 × normaalialueen yläraja (ULN) ;
5. Hemoglobiinitaso < 100 g/l seulontajakson aikana.

Poissulkemiskriteerit:

1. perinnöllinen tai hankittu komplementin puutos;
2. Aktiivinen primaarinen tai sekundaarinen immuunipuutos;
3. Aiemmat pernan poisto, luuytimen/hematopoieettisten kantasolujen tai kiinteän elimen siirrot;
4. Kapseloitujen organismien aiheuttamat toistuvat invasiiviset infektiot (esim. meningococcus tai pneumococcus) tai Mycobacterium tuberculosis;
5. Potilaat, joilla on laboratoriotutkimuksia luuytimen vajaatoiminnasta (retikulosyytit < 100x10^9/l tai verihiutaleet < 30x10^9/l tai neutrofiilit < 0,5x10^9/l);
6. Aktiivinen systeeminen infektio 2 viikon sisällä ennen tutkimuslääkkeen antamista;
7. Vakavien rinnakkaissairauksien historia, jotka on todettu sopimattomiksi tutkimukseen osallistumiseen.
8. Raskaana olevat tai imettävät naiset.