荷兰自体造血干细胞移植治疗多发性硬化症 (MS-ACT)
2024年8月19日 更新者：Joep Killestein、Amsterdam UMC, location VUmc
自体造血干细胞移植 (MS-ACT) 治疗多发性硬化症：荷兰的一项长期前瞻性观察研究
这项观察性研究的目的是研究自体造血干细胞移植 (aHSCT) 对高度活跃的复发缓解型多发性硬化症患者的长期影响。 该研究将评估以下项目：
- 疾病活动度
- aHSCT 的安全性和耐受性
- 免疫系统的变化
参与者在接受 aHSCT 治疗后五年内将接受频繁的访视。 在这些访问期间，将进行临床测试、问卷评估、MRI 扫描和血液采样。
研究概览
地位
招聘中
条件
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
24
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Rick Heijnen, MSc
- 电话号码：+31627228507
- 邮箱：r.m.heijnen@amsterdamumc.nl
学习地点
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Amsterdam、荷兰
- 招聘中
- Amsterdam UMC
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接触：
- Rick Heijnen, MSc
- 电话号码：+31627228507
- 邮箱：r.m.heijnen@amsterdamumc.nl
-
副研究员：
- R.M. Heijnen, MSc
-
副研究员：
- Z.L.E. Van Kempen, MSc, PhD
-
首席研究员：
- J. Killestein, MSc, PhD
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Nieuwegein、荷兰
- 招聘中
- St. Antonius Hospital
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接触：
- Rick Heijnen, MSc
- 电话号码：+31627228507
- 邮箱：r.m.heijnen@amsterdamumc.nl
-
首席研究员：
- E.L.J. Hoogervorst, MSc, PhD
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
高度活跃的复发缓解型多发性硬化症患者如果符合荷兰国家卫生保健研究所定义的标准，则有资格在荷兰接受 aHSCT 治疗。
描述
纳入标准：
- 根据荷兰 RRMS 的 aHSCT 治疗标准，所有患者均获批准在荷兰接受 aHSCT 治疗
排除标准：
- aHSCT 治疗的禁忌症，例如已知对 aHSCT 所用药物过敏
- 妨碍安全使用 aHSCT 药物的临床相关合并症
- 严重的临床抑郁症
- 对药物或酒精成瘾
- 活动性感染，例如但不限于结核病、巨细胞病毒、EB病毒、单纯疱疹、水痘带状疱疹、病毒性肝炎、弓形体病、HIV或梅毒。
- 活动性恶性肿瘤或有恶性肿瘤病史，局部基底细胞癌或宫颈原位癌除外
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗效果
大体时间：2年
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具有疾病活动 3 (NEDA-3) 新证据的患者比例，定义为：无临床复发、无残疾进展、无放射学疾病活动。
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2年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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年复发率
大体时间：2年
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2年
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首次复发时间
大体时间：2年
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2年
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确认的残疾进展（CDP）
大体时间：2年
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通过扩展残疾状态量表 (EDSS) 进行测量 CDP-EDSS 定义为 EDSS 评分从基线到第 24 个月增加了 1 分。
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2年
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确认的残疾改善（CDI）
大体时间：2年
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通过扩展残疾状态量表 (EDSS) 进行测量 CDI-EDSS 定义为 EDSS 评分从基线到第 24 个月下降 1 分，且在评估时没有复发。
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2年
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与复发活动无关的进展 (PIRA)
大体时间：2年
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定义为在 EDSS 增加之前 90 天内以及 EDSS 增加和确认残疾进展之间的 6 个月期间没有复发的 CDP 发作。
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2年
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多发性硬化症功能复合物（MSFC）的变化
大体时间：2年
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MSFC 包括定时 25 英尺步行测试、9 孔钉测试和标准数字模式测试 (SDMT)
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2年
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脑/脊髓 MRI
大体时间：2年
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将评估基线时对比增强病变的存在和数量以及基线和随访之间新的或扩大的病变的发展。
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2年
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光学相干断层扫描 (OCT)
大体时间：2年
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将评估视神经炎的发展和视网膜神经纤维层的纵向变化。
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2年
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副作用和毒性
大体时间：2年
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将评估（严重）不良事件的频率和类型，例如感染、继发性自身免疫、生育问题、体检的临床相关变化以及伴随药物的使用
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2年
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多发性硬化症影响量表-29 (MSIS-29)
大体时间：2年
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患者报告的关于多发性硬化症对日常生活影响的结果测量
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2年
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欧洲生活质量 5D (EQ-5D-5L)
大体时间：2年
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患者报告的有关生活质量的结果测量
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2年
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改良疲劳影响量表 (MFIS-5)
大体时间：2年
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患者报告的疲劳结果测量
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2年
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医院焦虑抑郁量表 (HADS)
大体时间：2年
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患者报告的关于焦虑和抑郁的结果测量
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2年
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iMTA 医疗费用调查问卷 (iMCQ)
大体时间：2年
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患者报告的医疗消费结果测量
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2年
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iMTA 生产力成本调查问卷 (iPCQ)
大体时间：2年
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患者报告的有关生产力的结果测量
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2年
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药物治疗满意度调查问卷 (TSQM)
大体时间：2年
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患者报告的药物结果测量
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2年
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生物标志物
大体时间：2年
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随时间变化的血清 NfL 和 GFAP
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2年
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蛋白质组学
大体时间：2年
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Olink发现面板
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2年
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免疫表型分析
大体时间：2年
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利用质谱成像表征先天性和适应性免疫子集
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2年
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遗传分析
大体时间：2年
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免疫基因分析可预测 aHSCT 反应的基因特征
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2年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：J. Killestein, MSc, PhD、Amsterdam UMC
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年8月25日
初级完成 (估计的)
2028年9月1日
研究完成 (估计的)
2028年9月1日
研究注册日期
首次提交
2024年6月25日
首先提交符合 QC 标准的
2024年8月19日
首次发布 (实际的)
2024年8月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年8月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年8月19日
最后验证
2024年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- NL83783.018.23
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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