Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Multipel sklerosbehandling med autolog hematopoetisk stamcellstransplantation i Nederländerna (MS-ACT)

19 augusti 2024 uppdaterad av: Joep Killestein, Amsterdam UMC, location VUmc

Multipel sklerosbehandling med autolog hematopoetisk stamcellstransplantation (MS-ACT): En långsiktig prospektiv observationsstudie i Nederländerna

Målet med denna observationsstudie är att studera de långsiktiga effekterna av autolog hematopoetisk stamcellstransplantation (aHSCT) hos personer med mycket aktiv skovvis-remitterande multipel skleros. Studien kommer att utvärdera följande punkter:

Sjukdomsaktivitet
Säkerhet och tolerabilitet för aHSCT
Förändringar i immunförsvaret

Deltagarna kommer att utsättas för täta besök i fem år efter behandling med aHSCT. Under dessa besök kommer kliniska tester, utvärdering genom frågeformulär, MR-undersökningar och blodprov att utföras.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Multipel skleros, skov-remitterande

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Namn: Rick Heijnen, MSc
Telefonnummer: +31627228507
E-post: r.m.heijnen@amsterdamumc.nl

Studieorter

Nederländerna
- - Amsterdam, Nederländerna
    - Rekrytering
    - Amsterdam UMC
    - Kontakt:
      
      Rick Heijnen, MSc
      
      Telefonnummer: +31627228507
      
      E-post: r.m.heijnen@amsterdamumc.nl
    - Underutredare:
      
      R.M. Heijnen, MSc
    - Underutredare:
      
      Z.L.E. Van Kempen, MSc, PhD
    - Huvudutredare:
      
      J. Killestein, MSc, PhD
  - Nieuwegein, Nederländerna
    - Rekrytering
    - St. Antonius Hospital
    - Kontakt:
      
      Rick Heijnen, MSc
      
      Telefonnummer: +31627228507
      
      E-post: r.m.heijnen@amsterdamumc.nl
    - Huvudutredare:
      
      E.L.J. Hoogervorst, MSc, PhD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Vuxen
Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med mycket aktiv skovvis förlöpande multipel skleros är berättigade till behandling med aHSCT i Nederländerna om de uppfyller kriterierna som definierats av det holländska National Health Care Institute.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Alla patienter godkända för behandling med aHSCT i Nederländerna i enlighet med de holländska kriterierna för aHSCT-behandling för RRMS

Uteslutningskriterier:

Kontraindikationer för behandling med aHSCT såsom känd överkänslighet mot den medicin som används för aHSCT
Kliniskt relevanta komorbiditeter som förhindrar säker användning av läkemedel som används för aHSCT
Svår klinisk depression
Aktivt beroende av droger eller alkohol
Aktiva infektioner såsom men inte begränsat till tuberkulos, cytomegalovirus, Epstein-Barr-virus, herpes simplex, varicella zoster, viral hepatit, toxoplasmos, HIV eller syfilis.
Aktiv malignitet eller anamnes på malignitet med undantag för lokalt basalcellscancer eller karcinom in situ i livmoderhalsen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Behandlingseffekt Tidsram: 2 år	Andelen patienter utan tecken på sjukdomsaktivitet-3 (NEDA-3) enligt definitionen: inget kliniskt återfall, ingen funktionsnedsättningsprogression, ingen radiologisk sjukdomsaktivitet.	2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Årlig återfallsfrekvens Tidsram: 2 år		2 år
Dags för första återfall Tidsram: 2 år		2 år
Confirmed Disability Progression (CDP) Tidsram: 2 år	Mätt med Expanded Disability Status Scale (EDSS) definieras CDP-EDSS som en ökning med en poäng i EDSS-poängen från baslinjen till månad 24.	2 år
Confirmed Disability Improvement (CDI) Tidsram: 2 år	Mätt med Expanded Disability Status Scale (EDSS) definieras CDI-EDSS som en minskning med en poäng i EDSS-poängen från baslinjen till månad 24, med frånvaro av återfall vid bedömningstillfället.	2 år
Progression oberoende av återfallsaktivitet (PIRA) Tidsram: 2 år	Definierat som en episod av CDP utan återfall under de 90 dagarna före EDSS-ökningen och under 6-månadersperioden mellan EDSS-ökningen och bekräftelsen av handikappprogression.	2 år
Förändringar på multipel skleros funktionell komposit (MSFC) Tidsram: 2 år	MSFC består av det tidsinställda 25-fots gångtestet, 9-håls peg-testet och standard siffermodalities test (SDMT)	2 år
Hjärna/ryggmärgs-MR Tidsram: 2 år	Närvaro och antal kontrasthöjande lesioner vid baslinjen och utvecklingen av nya eller förstorande lesioner mellan baslinjen och uppföljningen kommer att bedömas.	2 år
Optisk koherenstomografi (OCT) Tidsram: 2 år	Utveckling av optisk neurit och longitudinella förändringar av näthinnans nervfiberskikt kommer att bedömas.	2 år
Biverkningar och toxicitet Tidsram: 2 år	Frekvens och typ av (allvarliga) biverkningar såsom infektioner, sekundär autoimmunitet, fertilitetsproblem, kliniskt relevanta förändringar vid fysisk undersökning och användning av samtidig medicinering kommer att bedömas	2 år
Multipel Skleros Impact Scale-29 (MSIS-29) Tidsram: 2 år	Patientrapporterade utfallsmått om hur MS påverkar det dagliga livet	2 år
EuroQoL 5D (EQ-5D-5L) Tidsram: 2 år	Patientrapporterade utfallsmått om livskvalitet	2 år
Modified Fatigue Impact Scale (MFIS-5) Tidsram: 2 år	Patienten rapporterade utfallsmått om trötthet	2 år
Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) Tidsram: 2 år	Patienten rapporterade utfallsmått om ångest och depression	2 år
iMTA Medical Cost Questionnaire (iMCQ) Tidsram: 2 år	Patienten rapporterade utfallsmått om medicinsk konsumtion	2 år
iMTA Productivity Cost Questionnaire (iPCQ) Tidsram: 2 år	Patientrapporterade resultatmått om produktivitet	2 år
Behandlingstillfredsställelse frågeformulär för medicinering (TSQM) Tidsram: 2 år	Patienten rapporterade utfallsmått om medicinering	2 år
Biomarkörer Tidsram: 2 år	Serum NfL och GFAP över tid	2 år
Proteomics Tidsram: 2 år	Olink upptäcktspanel	2 år
Immunfenotypning Tidsram: 2 år	Karakterisering av medfödda och adaptiva immunsubset med masspektrometriavbildning	2 år
Genetisk analys Tidsram: 2 år	Immungenprofilering för gensignaturer som förutsäger svar på aHSCT	2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Amsterdam UMC, location VUmc

Samarbetspartners

St. Antonius Hospital

Utredare

Huvudutredare: J. Killestein, MSc, PhD, Amsterdam UMC

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

25 augusti 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 september 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 september 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 juni 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 augusti 2024

Första postat (Faktisk)

22 augusti 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)